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生長激素適應症：兒童生長激素缺乏症（GHD）、先天性卵巢發育不良綜合徵（Turner綜合徵）、特發性矮小（ISS）、小於胎齡兒（SGA）、慢性腎功能不全腎移植前、HIV感染相關性衰竭綜合徵 、成人GHD 替代治療、Prader-Willi綜合徵 、短腸綜合徵、SHOX基因缺少但不伴GHD患兒。
需禁用或慎用重組人生長激素的疾病：活動性腫瘤、糖尿病合併嚴重併發症、Down 綜合徵、Bloom 綜合徵、巨幼紅細胞貧血。骨齡已經閉合，肯定不適合再用於提高終身高治療。有腫瘤進展症狀的患者禁用，嚴重全身感染等危重病人在機體急性休克內禁用。全球主要兒童內分泌協會，2007年已達成共識：生長激素不誘發腫瘤，但家庭中有腫瘤或糖尿病史，生長激素慎用。
乙肝和丙肝是肝癌的高發人群，一般不建議生長激素治療；乙肝和丙肝處於活動期，是一定不能用生長激素治療；乙肝和丙肝處於穩定期，肝功能正常的，可以用生長激素治療。
初診時，如女孩骨齡14歲、男孩骨齡15歲，生長速率小於2cm/年 ，患兒生長空間有限,一般不建議生長激素治療。
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