帕金森基因療法1期臨床試驗數據驚人，Voyager股票暴漲！

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Voyager Therapeutics的股票在其帕金森疾病基因治療的早期臨床試驗數據公佈之後1小時暴漲35%。他們這項手術介導的基因治療目標是為了讓晚期帕金森患者對左旋多巴有更好的反應，它是一種可在帕金森早期有效控制疾病進展的老藥。

患者剛診斷出帕金森時，左旋多巴可以有效控制病情，但是如果病情加重導致更多神經細胞死亡，這種藥物治療就顯得捉襟見肘，病人會產生運動失調併發症，目前病情到了這個階段基本就無法治療了，這是由於這個階段的病人已經無法將左旋多巴轉化為多巴胺。而Voyager的基因療法可以通過增加芳香族L氨基酸脫羧酶（AADC，左旋多巴轉化為多巴胺的催化劑）的表達來促進這個轉化過程。

目前該公司兩個五人小組的1b期臨床試驗數據表明了這個方法的有效性。這個臨床實驗的主要目標是確定VY-AADC01及其給藥方式的安全性，早期數據表明病人可以耐受核磁共振成像（MRI）指導下的給藥及基因治療載體的使用，同時他們也收集了關於AADC活性和對運動功能影響的早期數據。

這些早期療效數據，尤其是來自高劑量小組的樂觀數據是股票上漲的原因。在高劑量組的5個病人中，試驗的前6個月裡，病人AADC活性提高了56%，左旋多巴的劑量降低了34%，對部分病人12個月的回訪數據顯示療效至少持續了12個月。同時治療6個月和12個月時的評估數據也顯示VY-AADC01改善了病人治療後一年內的病情。

如果Voyager表明VY-AADC01可以在更多的病人身上顯示出這種療效，並將有效時間延長超過一年，那麼VY-AADC01就可以僅通過一次治療就將病人的病情恢復到可以治療的水平，當然要實現這個目標Voyager還有很長的路要走。

目前，公司的焦點在於招募下一步劑量優化實驗的病人（第三組）並繼續收集目前治療的病人數據。Voyager希望在2017年初完成病人的招募，並隨時更新前期已經進行治療的十個病人的數據。

原文出處：Parkinson’s gene therapy data sparks Voyager stock jump

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