骨質疏鬆症新葯進展！FDA受理安進單抗藥romosozumab上市申請，將2017年上市

2016年9月28日訊 /生物谷BIOON/ --美國生物技術巨頭安進（Amgen）與合作伙伴UCB近日聯合宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理審查骨質疏鬆症新葯romosozumab的生物製品許可申請（BLA），同時指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2017年7月17日。romosozumab是一種單克隆抗體藥物，此次BLA尋求批准用於骨折風險升高的絕經後女性骨質疏鬆症的治療。

romosozumab BLA的提交，是基於關鍵性III期臨床研究FRAME的積極數據。FRAME是一項多中心、國際性、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組III期研究，在絕經後骨質疏鬆症女性患者中開展，評估了romosozumab（皮下注射，每月一次）的療效和安全性。研究中，患者隨機分配至romosozumab或安慰劑治療12個月，隨後接受為期12個月的Prolia（denosumab，地諾單抗）開放標籤治療。其中，Prolia是安進已上市的一款骨質疏鬆症藥物。該研究的目的是確定romosozumab是否能有效降低12個月和24個月時絕經後骨質疏鬆症女性患者發生骨折的風險。

數據顯示，與安慰劑組相比，romosozumab治療組在治療的12個月和24個月發生新的椎體骨折的風險顯著降低，達到了研究的共同主要終點。此外，與安慰劑組相比，romosozumab治療組在治療的12個月發生臨床骨折（椎體骨折+非椎體骨折）的風險顯著降低，達到了研究的其中一個次要終點。然而，與安慰劑組相比，romosozumab治療組在研究的12個月和24個月發生非椎體骨折的風險沒有降低，未能達到研究的另一個次要終點。

具體數據為：在治療的12個月，與安慰劑組相比，romosozumab治療組發生椎體（脊柱）骨折風險減少73%，數據具有統計學顯著差異。這一療效在第二年轉向denosumab治療時仍可以維持，具體而言，與安慰劑轉向denosumab的治療組相比，由romosozumab轉向denosumab的治療組在24個月時發生新的椎體骨折風險顯著減少75%，數據具有統計學顯著差異。此外，與安慰劑組相比，romosozumab治療組在治療的前12個月發生臨床骨折的相對風險顯著減少36%，數據同樣具有統計學顯著差異。

關於romosozumab：

romosozumab是一種全人源化單克隆抗體，通過抑制骨硬化蛋白（sclerostin）活性而促進骨形成，並減少骨吸收，該藥是一種實驗性藥物，由安進與UCB聯合開發，尚未收穫任何監管批准。

目前，romosozumab正處於大型全球III期臨床項目，調查降低骨折風險的潛力。該項目包括2個大型骨折臨床研究，在超過10000例絕經後骨質疏鬆症患者中開展，調查romosozumab相對於安慰劑或活性對照藥物的療效、安全性及耐受性。此前公佈的一項III期STRUCTURE研究結果顯示，romosozumab（皮下注射，210mg，每月一次）治療絕經後骨質疏鬆症女性患者，療效顯著優於禮來每日一次的骨質疏鬆症藥物特立帕肽（teriparatid，皮下注射，20微克，每日一次）。

今年3月公佈的另一項關鍵性安慰劑對照III期BRIDGE研究結果顯示，romosozumab在骨質疏鬆症男性患者群體中具有顯著療效。

骨硬化蛋白（sclerostin），又名硬骨素，由骨硬化蛋白基因（SOST）編碼，是一種分泌型糖蛋白。體內研究證明，骨硬化蛋白特異性地表達於骨細胞（osteocyte）中，通過作用於成骨細胞而在骨代謝中起重要作用。SOST基因的表達受應力作用、激素、氧濃度等因素的影響。拮抗骨硬化蛋白可以緩解骨質疏鬆的症狀，這為臨床治療骨質疏鬆等疾病提供了新思路與新方法。（生物谷Bioon.com）

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原始出處：Amgen And UCB Announce U.S. FDA Acceptance Of Biologics License application For Romosozumab

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