造血幹細胞移植，是患者先接受超大劑量放療或化療(通常是致死劑量的放化療)，有時聯合其他免疫抑制藥物，以清除體內的腫瘤細胞、異常克隆細胞，然後再回輸採自自身或別人的造血幹細胞，重建正常造血和免疫功能的一種治療手段。所以，科學地講，造血幹細胞移植是一種內科治療手段，而不是手術。媒體報道造血幹細胞移植時，總會提到‘手術’二字，可能是想烘托氣氛，吸引讀者注意，但這樣容易誤導群眾對造血幹細胞移植的認識。
造血幹細胞移植有多種分類方法。造血幹細胞來自於自身或他人，分別成為自體造血幹細胞移植和異體(又稱異基因)造血幹細胞移植，其中異基因造血幹細胞移植又按照供者與患者有無血緣關係分為血緣關係供者造血幹細胞移植和無血緣關係供者造血幹細胞移植(即無關移植);按移植物種類分為外周血造血幹細胞移植、骨髓移植和臍帶血造血幹細胞移植。
造血幹細胞移植可以治療許多血液病，包括：血液系統惡性腫瘤，如急性白血病、慢性粒細胞白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合徵等，某些血液系統非惡性腫瘤，如重型再生障礙性貧血、地中海貧血。
淋巴瘤、多發性骨髓瘤患者以及某些危險程度較低的急性白血病患者適合進行自體造血幹細胞移植，危險程度中等或較高的急性白血病、慢性粒細胞白血病、骨髓增生異常綜合徵、重型再生障礙性貧血、地中海貧血患者適合進行異基因造血幹細胞移植。應當強調的是，慢性粒細胞白血病、骨髓增生異常綜合徵都是造血幹細胞異常引起的造血系統惡性腫瘤，雖然目前有很多先進藥物從遺傳學水平治療這些患者，但是異基因造血幹細胞移植仍是治癒這些疾病的惟一治療手段。
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