基因重組人生長激素（以下簡稱生長素）治療兒童矮身材的療效已被肯定，但矮小兒童在多大年齡時用藥最為合適？即何時是最佳用藥時機？這是家長們都很關心的問題。
從理論上講，只要孩子骨髓沒有癒合，就可應用生長素達到增長身高的目的，而且用藥時間越早，促進身高增長的潛力越大。但在臨床實踐中，不同的疾病又有各自的特點，下面分別敘述。
生長激素缺乏症：是由於垂體前葉生長激素分泌不足所致的身材矮小，是生長素治療首選的適應證。本病開始治療的年齡宜早，一般可從四五歲開始。療程宜長，應持續到骨骺融合時。以3個月為一療程，根據療效反應及家庭經濟狀況再決定是否繼續應用。
Turner綜合徵：又稱原發性卵巢發育不良症。治療開始年齡宜早，一般5歲即可開始治療。9～10歲前可單用生長素，此後與蛋白合成激素同時應用，對改善其身高有確切療效。如果確診時骨齡接近12歲，則宜推遲雌激素替代治療，而先用生長素治療，達滿意身高後再用雌激素誘導青春發育。當患兒年齡大於14歲，年生長速率小於2.5釐米時，則可終止治療。
慢性腎功能衰竭：各種原因所致慢性腎功能衰竭，伴有嚴重生長遲緩者，應使用生長素，療程至少6個月。若身高增長滿意，骨成熟不受影響，可持續治療3年。
小於胎齡兒所致身材矮小：
生後隨訪結果表明，大部分小於胎齡兒的身高、體重能夠追趕上足月兒。一小部分患兒出生2年後身高仍落後，是用藥的指徵。一般於生後2年開始治療，使其身高能夠追趕上正常同齡兒的身高後停藥。有一定療效，但需監測骨齡進展。
軟骨發育不全（ACH）和軟骨發育低下（HCH）：ACH是一種先天性侏儒，突出表現為體態不勻稱， 四肢短。成人最終身高明顯低下，男性為118～145cm ，女性為112～136cm。以往認為異常的軟骨對生長素的刺激無反應，但現在有人認為ACH病人並不是軟骨組織結構異常，而是軟骨區域組織變薄，因此用生長素有可能刺激病人的軟骨細胞生長。
HCH：屬軟骨發育障礙中臨床症狀較輕的一種型別，表現為肢體短，腰部脊柱輕度前凸。因患兒身高落後突出，筆者認為可從2～3歲開始用藥。
低磷性佝僂病（HPR）：又稱家族性低磷血癥，生長障礙是HPR的一個重要問題。已有人報道生長素治療可明顯促進患兒生長，還能改善磷的儲存，增加骨礦和腎臟羥化酶的活性。若患兒已有生長障礙即可開始用藥，但長期治療對患者最終身高的影響尚無定論。
其他：包括21-三體綜合徵（DS）、先天性侏儒痴呆綜合徵（Noonan綜合徵）、低肌張力- 低智慧- 低性腺發育-肥胖綜合徵（Prader -Willi 綜合徵）等，均有不同程度的身材矮小，不少人已應用生長素進行治療，近期能使病人的身高增長速度加快，但均無資料說明對病人最終身高有改善作用。而且，這類病人還存在智力落後，易發白血病，伴隨心臟等器官畸形和糖耐量低等問題，因此在選用生長素治療時必須十分謹慎。對開始治療的年齡亦無定論。
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