肉毒素是肉毒桿菌分泌的一種A型毒素，在1895年由vanErmengen教授從導致食物中毒的醃製火腿中分離出來。
肉毒素之所以能使人中毒，是因其可以阻斷神經對肌肉的控制，使受影響部位的肌肉不能運動。在食物中毒的情況下，病人因一下子攝入大量肉毒素而影響到呼吸肌，會導致呼吸停止，但肉毒素對身體各臟器以及神經、肌肉本身是沒有毒性的。河南中醫學院第一附屬醫院兒科李華偉
肉毒毒素作用於周圍神經末梢，神經-肌肉接觸點即突觸處，抑制突觸前膜對神經介質乙醯膽鹼的釋放從而引起肌肉的鬆弛性麻痺，起到緩解痙攣和強直的治療作用。肉毒素主要注射在痙攣區域性肌肉，很少擴散致血液，因此全身副反應很少很少。
由於搞清楚了肉毒素的作用機制，醫生們對肉毒素的態度就發生了顯著變化，從早期的恐懼、厭惡，到如今想方設法利用它來為人類治療疾病。在臨床上，肉毒素一直被神經科醫生用於治療各種痙攣、強直以及展顫性疾病。由於應用於治療的肉毒素劑量僅為中毒劑量的1%，因此非常安全。
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