SMA全稱為脊髓性肌萎縮症，是一種以肌無力、肌萎縮為主要表現的常染色體隱性遺傳病。
脊髓性肌萎縮症由多種基因突變導致，是一種家族遺傳病。患者臨床表現差異較大，共同特點是脊髓前角細胞變性，臨床表現為對稱性四肢肌肉萎縮逐漸加重，從雙上肢遠端開始，可累及全身，但患者智力發育及感覺均正常。後期可以累及呼吸肌，導致呼吸肌麻痺，最終可死於呼吸衰竭，或呼吸道感染等嚴重併發症，預後較差，患者多壽命較短，青少年期可能就會死去。
該病目前尚沒有治癒辦法，僅可使用藥物來延緩疾病進展，但療效並不確切。
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