什麼是生長激素缺乏呢?是指因腦垂體分泌的生長激素缺乏或不足所致的生長障礙，是侏儒症中最常見的一種。小兒在生長髮育過程中，很多因素如營養、疾病、情感、環境、遺傳和內分泌功能狀態等均可影響這一過程，其中內分泌系統起著重要的作用，尤其是生長激素缺乏導致的生長遲緩、性發育延遲較為常見。
生長激素的基本作用是促使人體各種組織、細胞增大和增殖，結果使骨骼、肌肉和各系統、器官生長髮育、骨骼的增長導致人體長高。在兒童整個生長髮育中，由於各種原因造成生長激素的合成、分泌和作用障礙，均可引起生長緩慢、甚至停滯，而在臨床上表現出相應的症狀。 原發性“生長激素缺乏”症者以男孩多見，患兒在出生時身長和體重都正常，大多在1歲以後生長落後日益明顯。
目前我國已有自己生產的基因重組人生長激素產品用於臨床，並已取得一定療效，用基因重組的人生長激素來治療生長激素缺乏症患兒，其精神、食慾和生長髮育速度明顯改善，若治療方法、療程足則身高可望達到正常水平。
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