1.矮身材兒童的治療措施取決於其病因 精神心理性、腎小管酸中毒等患兒在相關因素被消除後,其身高增長率即見增高,日常營養和睡眠的保障與正常的生長髮育關係密切。
2.生長激素 隨著基因重組人生長激素(rhGH臨床應用經驗的大量累積,目前獲准採用rhGH治療的病種逐漸增多,自1985年美國FDA批准rhGH治療生長激素缺乏症以來,陸續核准的病病有慢性腎功能衰竭(1993)、先天性卵巢發育不全(1996-1997)、Prader-Willi綜合徵(2000)、小於胎齡兒(2001)和特發性矮身材(2003)。武漢協和醫院內分泌科高峰
由於大部分小於胎齡兒在生後2-3年內都會呈現追趕生長,身高可以達到與其靶身高相稱的生長曲線範疇,故對小於胎齡兒都應定期隨訪觀察。一般在3週歲時,如其生長仍然滯後,應考慮GH治療。2003年FDA批准GH用於特發性矮身材,即:①非GH缺乏的原因不明者;②身高低於同性別、同年齡兒正常參比值2.25SD以上;③預計其成人期終身高在-2SDS以下。
(1)劑型 國內可供選擇的有rhGH粉劑和水劑兩種,後者的增長效應稍好。
(2)劑量 生長激素的劑量範圍較大,應根據需要和觀察到的療效進行個體化調整。目前國內常用劑量是0.1-0.15IU/kg・d,每週0.23-0.35mg/kg;對青春發育期患兒、Turner患兒、小於胎齡兒、特發性矮身材和某些部份性生長激素缺乏症患兒的應用劑量為0.15-0.20IU/(K.d)每週0.35-0.46(J.K)(注:WHO標註生長激素1J=30U)
(3)用法:每晚睡前皮下注射1次,常用注射部位為大腿中部1/2的外、前側面,每次注射應更換注射點,避免短期內重複而引致皮下組織變性。
(4)療程:生長激素治療矮身材的療程視需要而定,通常不宜短於1-2年,過短時患兒的獲益對其終身高的作用不大。
(5)副作用:常見的副作用為:①甲狀腺功能減低:常在開始注射2-3月後發生,可按需給予L-甲狀腺素片糾正;②糖代謝改變:長期較大量使用生長激素可能使患兒發生胰島素抵抗。空腹血糖和胰島素水平上升,但很少超過正常高限,停用生長激素數月後即可恢復,在療程中應注意監測,對有糖尿病家族史者和肥胖兒尤須注意;③特發性良性顱內壓升高:生長激素可引起納、水瀦留,個別患者會出現特發性顱內壓升高、外周水腫和血壓升高,多發生於慢性腎功能衰竭、Turner綜合症和GH缺乏症所致生長障礙患兒,可暫停GH治療,並加用小劑量(如:氫氯噻嗪)降低顱內壓;④抗體產生:由於製劑純度的不斷提高,目前抗體產生率已減少,水溶液製劑更少;⑤股骨頭滑脫、壞死:因為骨骼在治療後生長加速、肌力增強,運動增多時可能引起股骨頭滑脫、無菌性壞死、致跛行,亦可出現膝關節、髖關節疼痛,呈外旋性病理狀態,可暫時停用GH並補充維生素D和鈣片治療⑥注射區域性紅腫或皮疹:通常在數日內消失,可繼續使用,目前已甚少見⑦誘發腫瘤的可能性:國際上有關組織曾進行過相關調查研究,根據國家合作生長組和藥物治療研究中心等學術機構的大量流行病學資料,包括對腫瘤患者年齡、性別和種族等人群資訊進行綜合分析,結果顯示無潛在腫瘤危險因素存在的兒童,GH治療不增加白血病發生和腫瘤復發的危險,但對曾有腫瘤、有家族腫瘤發生遺傳傾向、畸形綜合徵,長期超生理劑量GH應用時需謹慎,治療過程中應密切監測血清IGF-1水平,超過正常參照值+2SD者宜暫時停用。矮身材兒童診治指南(摘自《中華兒科雜誌》2008,46(6)428-430)
矮身材兒童診治指南(摘自《中華兒科雜誌》2008,46(6)428-430)
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