幾十年以前，多發性骨髓瘤（MM）的治療方法非常有限，主要為烷化劑和激素；治療的目標也只是控制疾病的進展，有效率大約為50％，完全緩解（CR）率也非常低，平均生存期僅有2-3年。由於對骨髓瘤的研究進展非常緩慢，因此，它一直被認為是一種不可治癒的疾病這種狀況持續了30多年。自從高劑量的化療聯合自體造血幹細胞移植（HDT / ASCT）應用於臨床，日本學者河野道生研究發現白介素－6是MM細胞的生長因子，以及隨後針對白介素－6的新藥研發成功後，MM的臨床治療現狀才得到明顯改善。
高劑量的化療聯合自體造血幹細胞移植（HDT / ASCT）對骨髓瘤的治療現狀具有重要影響，主要有以下三個方面：i）15-30％的患者可獲得CR; ii）患者的生活質量可明顯提高； iii）生存期可延長1年以上。最近十年，治療上最大的變化是成功研發了針對白介素－6的新藥，如免疫調節劑（沙利度胺和來那度胺）和蛋白酶體抑制劑（硼替佐米）。與上世紀單純化療相比，骨髓瘤患者生存期得到了進一步延長。
自從引進了HDT／ASCT和新藥以後，關於骨髓瘤的最佳治療策略一直存在爭論，如我們的最終治療目標是“治癒”？還是僅僅使疾病得到有效的“控制”？讓我們首先分析一下疾病得到“控制”的概念，許多患者和專家治療MM 的指導原則是，僅僅使疾病得到“控制”，就是將MM轉化為慢性病，使病人生存時間超過20年，並具有良好的生活質量。目前，對MM來說，這個目標恐怕難於實現。原因在於，即使採用了HDT / ASCT和新藥治療，老年患者的中位生存期也只有4-6年，年輕的患者，一般在8-10年左右；另外，幾乎所有的患者都要多次承受復發的心理負擔，直到疾病進展到難治狀態。雖然在過去的化療時代，MM患者的平均壽命縮短了18年，而在目前的新藥治療時代，患者的生存期可延長8-10年，但是，對一名53歲的男性患者來說，我們肯定不會滿足於目前的平均生存期。
綜上所述，治癒是一個值得嘗試臨床治療策略，而且有可能使之成為現實。
首次關於MM治癒的報道是一例接受了異基因幹細胞移植的患者，但異基因幹細胞移植存在下列幾個問題：i）移植的相關死亡率高；ii）大部分高齡患者不適合移植；iii）供體的來源非常有限，因此，異基因幹細胞移植只適合少數患者。隨著HDT / ASCT的廣泛開展，3~10％患者的完全緩解狀態可持續十餘年以上，可以認為達到了“移植性治癒”，如果這類患者的比例能提高到40-50％，我們才可能認為MM才有可能被認為是一個潛在性可治癒的疾病。
為了實現“治癒”MM的目標，我們認為需要採取以下三項措施：
i根除腫瘤克隆，包括腫瘤幹細胞。這是治癒腫瘤的前提，提示我們，必須在疾病的早期，採取強有效的治療措施，以獲得最佳療效，並加於維持。
越來越多的證據表明，MM的治療程度越深，療效越好，緩解時間越長，復發次數就越少，患者生存期就越長。目前，我們臨床應用的血清學指標尚不足於反應MM的最佳療效。
雖然根除腫瘤幹細胞可能是治癒大多數惡性腫瘤的必然條件，但是，越來越多的證據表明，在免疫系統的持續作用下，殘留的腫瘤病灶可以得到有效的控制，特別是腫瘤發生的早期，例如MM的早期病變是意義未明的單克隆丙球蛋白增多症（MGUS），低度惡性淋巴瘤的早期病變是克隆性良性淋巴細胞增多症。雖然持續完全緩解是治癒多數MM的一個先決條件，但也有些患者沒有獲得完全緩解，疾病只是恢復到MGUS狀態，也可以達到長期存活的目的。推測這些殘留的腫瘤幹細胞僅僅是一種克隆性漿細胞，不再具有向惡性疾病發展的能力。因此，需要我們謹慎地把這類患者與那些治療強度不足或治療效果不理想的患者加於區分。
另外，還有一部分MM患者，治療的早期易獲得CR，同時復發的時間也早，如同Burkitt淋巴瘤。對這類患者，宜採取短週期的順貫化療，避免腫瘤細胞快速增殖，以達到治癒的目的。因此，我們可以得緗崧郟縉諶〉米羆蚜菩В⒉扇∮行У墓毯臀種瘟疲MM患者獲得治癒的先決條件。
ii採用最佳檢查指標判斷療效。靈敏的監測技術可避免治療的不足以及過度治療，特別是在鞏固和維持治療階段。對療效的合理判斷，還有助以降低治療費用和減少藥物的毒副作用。目前，判斷骨髓瘤療效的方法主要是檢測M血清蛋白成份和骨髓細胞學，CR是常用的療效標準，但不是最佳指標，也不是敏感的指標。判斷骨髓微小殘留病變的最佳方法是使用分子生物學技術（如定量PCR）和免疫分型（如流式細胞儀技術）；判斷髓外病變的方法是使用MRI和PET-CT等成像技術。 對初治的患者，還需進行遺傳學檢查，以判斷是否對某些藥物耐藥，避免重複給藥和藥物毒副反應，還可根據遺傳學資料，選擇新的治療策略。
iii處理好療效和藥物毒性之間的關係，達到生活質量提高、生存期延長和最終獲得治癒的目標。
對老年人（> 65-70歲）和伴有嚴重併發症的年輕患者，治療目標是延長生存期和提高生活質量。對高齡患者（> 85歲），其治療目標應該是提高生活質量，在經濟條件有限的情況下，避免使用昂貴的治療方案。對年輕患者（<65歲），應計劃設計以獲得治癒為目標的治療方案。
正如對霍奇金氏病和急性淋巴細胞白血病的治療，我們首先考慮的是治癒問題，其次才考慮藥物的毒性。年輕的MM患者是我們重點關注的物件，要使之從過去的不治之症，成為未來潛在的可治癒性疾病。ASCT一般作為首選的治療方法，但仍存在爭議，理由是其他治療方法也能提供類似的療效，而且毒性更低。
我們的治癒MM理念應該是，利用現有的、療效確切的藥物，組成最佳的治療方案，序貫地加於應用。而不再是應用療效類似，但不能提高生存率的替代方案。這種治療策略由Cavo等人首次報道，如美國阿肯色州研究組的總治療方案，對低危（GEP）的患者，在誘導、鞏固和維持治療過程中，聯合應用多種藥物。接受這種方案治療後，89％患者的CR時間可長達4年，也就相當於50％的患者獲得了治癒。根據以上報道，我們可以說，MM已成為一個可被治癒的疾病。應當指出的是，就象ALL一樣，最有效的治療策略不是藥物劑量的大小，而是藥物使用的頻率，即序貫應用有效的治療方案。
根據疾病的風險選擇治療方案，對低風險的患者採用溫和的治療方案，對高危的患者，採用強烈的治療方案，可能是一個不正確的理念。因此，對中低危患者，採用ASCT治療，獲得VGPR以上的療效後，再接受VTD的強化治療，到目前為止，取得了分子學緩解的患者仍未見覆發。 因此，如果把治癒作為最終的目標，低危患者獲得CR後就停止治療，可能是一個嚴重的錯誤。目前，正在將遺傳學指標和其它敏感的方法，用於監測治療效果，以選擇合適的治療方案。
綜上所述，雖然我們已經對MM生物學有了深入的瞭解，新藥的研發也取得了很大的進步，但在近期，我們仍不能為大多數患者提供治癒的方法。為了達到治癒這個目的，我們必須首先認識到，MM不是一個單一的個體。同其它其他惡性血液病一樣，在MM治療過程中，我們需要隨時調整治療方案，適合每個不同的亞型，達到個體化治療的目的。
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