由於基因工程重組人生長激素（以下簡稱生長激素hGH）的產生，降低了生長激素的價格，促進了生長激素治療各種矮小疾病的治療。到目前為止，已經肯定下列疾病引起的矮小症，用生長激素治療有效：遵義醫學院附屬醫院兒科張貴平
⑴垂體侏儒 如果治療開始年齡早，生長激素用量充足，治療持續到青春期不再長高為止，或根據家庭經濟狀況及家長的期望值來決定停止治療的時間。垂體侏儒的身高完全可以達到成人應有的身高。
⑵先天性卵巢發育不全症 患者身材矮小，如果不治療，平均成年身高為143釐米。如果用生長激素治療得當，身高可增高10~16釐米，在改善身高的同時，青春發育期，以雌激素進行替代治療，最終可使得患兒達到正常人的外觀標準，極大的緩解患兒及家長的社會壓力，改善其生活狀態。
⑶小於胎齡矮小兒童 矮小的原因是由於胎兒宮內生長遲緩造成，足月出生時體重低於2.5公斤。其中約15%出生後持續矮小，當2歲後仍不能實現生長追趕的孩子，將來可影響到其終身高。最新研究結果證明，生長激素可促進這類矮小兒童的生長。
⑷慢性腎功能不全引起的矮小 有研究結果報道，用生長激素治療這種病所致的生長遲緩兒童，每年身高增長比未用過生長激素治療者加快3~6釐米。
⑸特發性矮小症 治療結果各家報道不一致。有報道用較大劑量可提高終身高。
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