生長激素最早被批准用於生長素缺乏者，之後又被批准用於小於胎齡兒，特納綜合症等，生長激素安全性良好，全球審查最嚴格的機構――美國藥品食品管理局（FDA）2003年正式批准生長素可用於非生長素缺乏者增高治療，第一要具備安全性、第二要具備有效性，二者缺一不可。
生長激素近年來也用於治療心血管疾病，並在減肥、抗衰老領域中發現有很好的治療效果，近年來還有證據提示，生長素有利於智力發育等。在美國和日本，生長素治療生長素缺乏症已經被納入國民健康計劃，歐洲內分泌協會於1993年正式宣佈：基因重組人生長激素（rhGH）用於治療矮小症具有良好的安全性和有效性。
青春期狀態是一個正常生理過程，青春期青少年的生長素分泌峰值，一般是正常成年人的2倍以上，一天的分泌總量，是正常成年人的3倍以上。也就是說，正常生理狀態下，生長素成倍增加不會影響健康，而我們治療量，與成倍增加還是有一定差距的。這也是生長素可被批准為生長素不缺乏者使用的理論基礎之一。
對於生長素缺乏症患者，過去我們稱為垂體性侏儒，如果生長素缺乏，不及時補充會有很多危害的。不僅會引起矮小，也會引起骨齡疏鬆、肌肉、性發育不良，易衰老、易患心血管疾病和代謝異常等。孩子們缺鋅、缺鈣需要補充，生長素缺乏為什麼不需要補充？只不過生長素缺乏表現不太明顯，不象糖尿病人，胰島素缺乏那樣，不及時補充會立即致命。
由於生長激素是外源性的，注射部位紅、腫時常會有的，同時，由於應用生長素者過去生長速度一般都較慢，使用後生長加速，甲狀腺素的需要量隨之增加，有時，甲狀腺素未及時調整過來，或調整過度，有甲狀腺素減低或稍高的可能。同時，由於生長素抑制糖代謝，偶爾也會出現血糖稍高者，這兩項用藥期間需要定期複查。其他還有可能出現頭痛、關節痛等，程度一般都較輕，減量或停幾天就會好轉，再用一段時間逐步適應就會不明顯了。其他嚴重副作用極為少見。
生長激素不會促進骨齡增長。生長素更多地應用於生長素缺乏兒童，這樣的兒童，骨齡常常偏低，應用生長素使生長素基本正常後，落後的骨齡有向正常骨齡靠近的趨勢，容易誤認為是促進骨齡增長，還有不少應用生長素兒童，已經進入青春期，青春期的骨齡快速增長也容易誤認為是生長素造成。社會上一些宣傳增高的口服藥物，其增高是以過度醋精骨齡發育為代價的，反而最終影響終身{。巨人症患者的生長素分泌量常常是正常人的幾十倍甚至上百倍，如果生長素促進骨齡增長，巨人症患者也就無法成為巨人了。
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