惡性腫瘤發生與發展的物質基礎是核酸及蛋白質的生物合成。在合成的過程中，從其前體形成核苷酸，此後按一定順序聚合成核酸。從分子生物學的角度，認為DNA是模板，以DNA為模板形成信使RNA(mRNA) 及各種轉運RNA(tRNA) 共同在核蛋白體上以氨基酸為原料合成蛋白質。同時生成的某些酶又負責合成DNA和核苷酸，這一較為複雜的過程就是抗腫瘤藥物作用的靶點。
臨床上常用的抗腫瘤藥物：
1、直接破壞DNA並阻止其複製的藥物：如烷化劑、部分抗生素、鉑類等。此類藥物的作用位點是DNA，主要影響DNA的解旋和複製，同時可使DNA單鏈或雙鏈斷裂，使其細胞分裂無法進行，以控制腫瘤的發生與發展。
2、影響核酸(DNA、RNA)生物合成的藥物：如抗代謝類藥物：甲氨喋呤、氟脲嘧啶、阿糖胞苷等。主要影響腫瘤細胞的酶系，使DNA或RNA的前體物合成受阻，最後達到DNA或RNA形成障礙，影響核酸生物合成，致腫瘤細胞生長繁殖受到抑制，促使細胞凋亡。
3、作用於核酸轉錄的藥物：如抗生素類藥物：放線菌素-D、阿克拉黴素等。選擇性作用於DNA模板，抑制DNA依賴性RNA多聚酶，影響RNA合成。
4、影響微管蛋白合成的藥物：如植物類藥：紫杉類、長春鹼類、鬼臼鹼類。主要影響有絲分裂，阻止其增殖期的程序。
5、其他類藥物：如生物反應調節劑，可增強宿主抗腫瘤反應，增強宿主對細胞毒性物質的耐受能力，改變細胞膜結構，增強免疫原性，預防其細胞轉化。靶向治療藥物是以腫瘤細胞的特性改變為作用靶點，在發揮抗腫瘤活性的同時，減少對正常細胞的毒性反應。
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