生長激素(GH)是由垂體前葉生長激素細胞產生的一種蛋白激素，迴圈中的生長激素可以單體、二聚體或聚合體的形式存在。80％為22KD單體，含有191氨基酸，20％為20KD單體，含有176氨基酸。GH對正常的生長是必須的，除有增加身高的作用外，對心臟、腎臟、骨骼的功能，人體糖、脂肪及蛋白質三大代謝均有極大的影響。
1958年臨床開始應用從人垂體中提取的GH治療生長激素缺乏(GHD)的病人，雖然療效顯著，但不易獲得，產量很少，不能滿足病人治療的需要。直到1985年利用基因重組技術製成的人生長激素，可大量生產，並較好的應用於臨床。
重組人生長激素(rhGH)已廣泛應用於治療垂體GHD，取得較好的療效和經驗。隨著對身材矮小病因不斷的研究，將rhGH應用的範圍已擴充套件到治療非GHD的身材矮小，如先天性卵巢發育不全(特納綜合症，Turner syndrome)、小於胎齡兒、Prader-Willi慢性腎衰竭及性早熟的輔助治療等。
2003年6月10日美國藥品監督管理局 (FDA)正式批准將rhGH用於治療特發性矮小症(idiopathic short stature,ISS)。ISS病因尚未明確，可能由於多種潛在因素共同作用所致。
可能存在GH分泌不足或分泌紊亂，GH活性差;也可能存在GH受體異常或突變;存在類胰島素樣生長因子-1(IGF-1)相對缺乏等，是一種多基因病。隨著生化和基因檢測技術水平的提高，今後可能逐漸找到ISS的病因。
關於ISS的發病率，文獻報道極少，臺灣曾對學校學生進行調查，發現病理性矮小原因中，ISS佔7.9％;GHD7.9％;性早熟3.2％;骨發育障礙2.3％;宮內發育遲緩1.4％;先天性卵巢發育不全1.4％;染色體異常0.8％;其他1.4％。
根據文獻報道對ISS的診斷標準可歸納如下:
1、身高低於正常均值2.25s;
2、出生身高、體質量正常，身材比例正常;
3、生長速率接近正常或稍慢;
4、骨齡正常;
5、青春期發育為TannerⅠ和Ⅱ期;
6、兩種藥物GH激發試驗結果GH峰值>10ng/ml;
7、排除其他原因所導致的身材矮小(慢性系統性疾病，骨骼、內分泌系統疾病，染色體疾病等)。
治療目的是改善病人最終的身高和由於身材矮小所造成的心理壓力，改善和提高生活質量。目前比較公認的是用rhGH治療，對最終身高的改善與劑量有一定關係。FDA在美國進行多中心、雙盲、隨機設對照組對38例ISS進行治療，年齡女9～15歲，男10～16歲，治療前身高s-2.8，rhGH劑量為0.22mg/(kg.周)，1周分3次皮下注射，平均治療時間為4.4年，結束治療時間平均年齡是18.8歲。
治療後身高s-1.8。對照組33例，治療後s-2.3，兩組比較有顯著差異。結果治療組最終身高與基線預測身高比較，提高(0.51±0.2)s，即3.7cm，最終身高增長範圍為2.8～5.0cm。未見骨成熟加速和青春期提前的現象。在歐洲用同樣的方法不同劑量治療ISS，平均治療時間2年，觀察身高增長的程度。第1組(78例)rhGH為0.24mg/(kg.周)，身高增長5.4cm，提高身高1.6s;第2組(78例)開始治療劑量0.24mg/(kg.周)，1年後劑量增加為0.37mg/(kg.周)，身高增長6.7cm;第3組(83例)開始劑量0.37mg/(kg.周)，最後身高增長7.2cm，提高1.9s。
治療期間骨齡無超速增長。結果表明其身高增長速率與劑量相關，劑量為0.37mg/(kg.周)，較劑量0.24mg/(kg.周)療效好，故推薦最佳劑量為0.37mg/(kg.周)(0.4mg相當1.2U)，療程至少6個月，最好2年。當生長速率<2cm/年時停止治療，進行最終身高的評估。在他們的研究中僅報告關節炎和股骨頭滑脫各1例與藥物相關的不良反應，未發現其他不良反應。
Kamp對35例ISS，採取隨機方法，分為治療組17例，對照組18例，總療程5年，第1年rhGH劑量1.5IU/(m2.d)和3.0IU/(m2.d),如療效減退，增加劑量為6.0IU/(m2.d),至少用2年，當青春期出現時停藥。一般療程3～4年，結果表明，平均身高s明顯改善，療程2年者，從s-2.6到s-1.3，對照組無變化。
rhGH最常見的不良反應使對垂體-甲狀腺軸功能的影響，大約30％有亞臨床甲狀腺功能減低甲低表現，血清T4降低，不伴TSH濃度的改變，需及時補充甲狀腺激素。大約5％～30％可產生rhGH抗體，個別可出現特發性顱內高壓，臨床有頭痛，很可能由於rhGH迅速糾正GHD造成腦脊液轉移所致。
少數患者肝功能異常，停藥後可恢復。其次為注射區域性紅腫，一般2～3d可消退，長則1～2個月。國外報告ISS患兒rhGH治療5年，嚴密檢測血甲狀腺激素、血脂、空腹及餐後2h血糖，均保持正常水平，空腹和餐後胰島素水平由正常低限升高到正常水平，指出用rhGH治療ISS療程5年沒發現與臨床有關的代謝指標的異常改變。
國內已有較多文獻報告關於應用國產rhGH治療GHD症的療效觀察，其中3家醫院的63例IGHD用rhGH進行治療，劑量0.1IU/kg,療程為6個月，身高增長(7.0±1.6)cm，生長速率增加為(14.0±3.2)cm/年【治療前(2.9±0.9)cm/年】。北京協和醫院內分泌科對骨齡13～17歲的特發性GHD矮小用rhGH治療，劑量0.1IU/(kg.d)，療程6個月，結果顯示rhGH對骨齡13～17歲的IGHD身高的增長仍有促進作用。
北京兒童醫院近3年也應用國產rhGH治療GHD症、先天性卵巢綜合症及性早熟所致身材矮小患者共200餘例，取得較好療效。最近對ISS進行治療,觀察5例，年齡8.5～10.2歲，身高低於2s(平均-2.6s)，骨齡比實際年齡低75％，青春發育Tanner分期為Ⅰ期，GH激發試驗GH峰值>10ng/ml，rhGH劑量為0.15IU/(kg.d)，觀察6個月後，提高身高s為1.3(平均為-1.3)。治療過程未發現不良反應。
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