生長激素缺乏症用生長激素治療有特效。治療第一年平均可長12釐米。如果治療早，又持續時間長，成年可達正常身高。
小於胎齡兒2歲以後仍然矮小者，以後80％在成年時身材矮小。這些小於胎齡兒矮小兒童可以用生長激素治療。早期治療可使孩子達到正常成年身高。
先天卵巢發育不全患兒也是生長激素治療適應證。治療後成人身高可增加10～16釐米。
特發性矮小兒童用生長激素治療也有肯定的效果。特發性矮小包括家族性矮小、青春性發育延遲，由於小時營養疾病引起的矮小兒童，他們的生長激素水平正常，如用較大劑量的生長激素治療，絕大多數是有效的。但治療必須要早。如果到青春期發育，骨齡接近閉合，治療就無效了。因此，矮小兒童應儘早找醫生診斷治療，才能不失治療時機，有希望長高。
注：此資訊源于網路收集，如有健康問題請及時咨詢專業醫生。