顧名思義，生長激素具有促生長的作用。生長激素缺乏，勢必會導致生長緩慢、身材矮小。但是，導致身材矮小的原因眾多，其中常見的生長激素缺乏症(GHD)是導致矮小的原因之一。
生長激素缺乏症(GHD)是由於腺垂體合成和分泌生長激素(GH)部分或完全缺乏，或由於生長激素分子結構異常、受體缺陷等所致的生長髮育障礙性疾病。臨床上分為特發性、繼發性、家族性以及生長激素不敏感等多種型別，以特發性較多見，繼發性生長激素缺乏症則主要因下丘腦-垂體的器質性病變所致，主要有顱咽管瘤，松果體瘤等。患者身高處於同年齡、同性別正常健康兒童生長曲線第3百分位數以下或低於平均數減兩個標準差，發生率約為20/10萬～25/10萬。
生長激素(GH)是腦垂體分泌的一種蛋白激素，主要受到其上級主管部門-下丘腦分泌的生長激素釋放激素(GHRH)和生長抑素(SS)的調控，前者促進腦垂體制造(合成)和輸出(分泌)生長激素;後者則起阻礙作用。此外，生長激素的分泌還受到其他諸多因素的影響。
其他引起身材矮小的疾病，常常也是通過直接或間接影響生長激素的分泌或干擾生長激素髮揮生理作用所致。血液中的生長激素作用於肝臟，刺激肝臟合成和分泌胰島素樣生長因子-1(IGF-1)，進而由IGF-1發揮其促進生長的作用。
人從出生開始，到青春期結束，身高都在逐漸增長。每個人生長過程並非完全相同，但卻有其共性。
正常情況下，可將出生後的生長分為3個階段：
第一階段為出生後最初2年，身高增長十分迅速，可以增長約30cm甚至更多;此後一直延續至青春期啟動謂之生長第二階段，此期間身高增長速度相對較慢，但是每年身高的增長也能達到5-6cm;進入青春期後，再次出現身高的激增，每年身高增加約8-14cm，直至青春期結束，骨骺閉合，生長終止，達到成年終身高，此是生長的第三階段。
受遺傳、營養狀態等多種環境因素的影響，個體進入青春期的時間各不相同，在這一階段身高增長的幅度也不一樣。大致來講，女孩進入青春期的年齡更早，這一階段身高增長的幅度比男孩要小。整個青春期男孩約長高28-30公分，女孩約25公分。
先天性或自幼起病的生長激素缺乏症患者，出生後1-2年內就會表現出生長速度明顯低於同齡兒的表現，有的甚至在4個月的時候就能觀察到。如果沒有及時的發現和治療，在整個兒童期的生長速度都是減慢的，但一般不會出現生長完全停滯。久而久之，其身高與同齡兒的差距就會顯得愈發明顯。同時，還可能出現體態相對幼稚和輕度肥胖等表現，但智力正常。
人們常提“生長髮育”一詞，表明“生長”和“發育”密切相關。生長促進發育，發育影響生長。單純性(特發性)生長激素缺乏症患者，青春期也會相對延遲。可能要到了20歲時，男孩才出現睪丸增大，聲音變粗，陰莖增長;女孩才出現乳房增大。
理論上，生長激素伴隨一生。成人也分泌一定量的生長激素，對情緒和物質代謝有重要影響。因此，近來認為，生長激素缺乏症患者應該終生使用生長激素替代治療。成人生長激素缺乏症(AGHD)所需的生長激素的劑量是兒童促生長劑量的1/5~1/7，每日只需約1U左右。
此外，還需要注意的是：一部分特發性(原發性)生長激素缺乏症兒童，長大成人後生長激素分泌可完全恢復正常。因此，在骨骺關閉、身高增長停止、決定是否進行成人生長激素替代治療時，應該重新評價患者生長激素的分泌情況。
總的來說，在補充生長激素的過程中，需要遵醫囑定期到醫院隨診，監測身高、體重的增長，定期複查骨齡以及相關激素的水平，根據情況調整藥物劑量。
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