目前尚缺乏針對兒童孤獨症核心症狀的藥物，藥物治療為輔助性的對症治療措施。
1、基本原則
(1)權衡發育原則：0-6歲患兒以康復訓練為主，不推薦使用藥物。若行為問題突出且其他干預措施無效時，可以在嚴格把握適應證或目標症狀的前提下謹慎使用藥物。6歲以上患兒可根據目標症狀，或者合併症影響患兒生活或康復訓練的程度適當選擇藥物。
(2)平衡藥物副反應與療效的原則：藥物治療對於兒童孤獨症只是對症、暫時、輔助的措施，因此是否選擇藥物治療應當在充分考量副作用的基礎上慎重決定。
(3)知情同意原則：兒童孤獨症患兒使用藥物前必須向其監護人說明可能的效果和風險，在充分知情並簽署知情同意書的前提下使用藥物。
(4)單一、對症用藥原則：作為輔助措施，僅當某些症狀突出(如嚴重的刻板重複、攻擊、自傷、破壞等行為，嚴重的情緒問題，嚴重的睡眠問題以及極端多動等)時，才考慮使用藥物治療。應當根據藥物的類別、適應證、安全性與療效等因素選擇藥物，儘可能單一用藥。
(5)逐漸增加劑量原則：根據兒童孤獨症患兒的年齡、體重、身體健康狀況等個體差異決定起始劑量，視臨床效果和副反應情況逐日或逐周遞增劑量，直到控制目標症狀。藥物劑量不得超過藥物說明書推薦的劑量。
2、各類藥物的主要副反應
(1)抗精神病藥
主要包括震顫、手抖、肌肉強直等錐體外系副反應，以及體重增加、催乳素升高等神經內分泌副反應，對部分患兒有鎮靜作用。偶見口乾、噁心、嘔吐等胃腸道反應。
(2)抗抑鬱藥
包括腸胃道不適、厭食、噁心、腹瀉、頭痛、焦慮、神經質、失眠、倦怠、流汗、顫抖、目眩或頭重腳輕。肝腎功能不良者慎用或禁用。
(3)多動、注意缺陷治療藥物
包括上腹部不適、噁心、乏力、心慌及血壓升高等。
3、中醫藥治療
近年來有運用鍼灸、湯劑等中醫方法治療兒童孤獨症的個案報告，但治療效果有待驗證。
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