靶向毒素，亦稱為免疫毒素或細胞毒素，是一種與腫瘤細胞或腫瘤血管內皮細胞表面的特異性抗原或受體，如表皮生長因子受體、轉鐵蛋白受體、白細胞介素-13或白細胞介素-4受體等，相結合的細胞分子，其毒素成份可殺死腫瘤細胞。治療惡性腫瘤的抗體從鼠源性抗體、嵌合抗體逐步演進到人源化抗體。
惡性腦腫瘤如膠質母細胞瘤(Glioblastoma Multiforme, GBM)是高致死性腫瘤，目前即使聯合應用手術、放療和化療等治療方法，GBM確診後的平均存活期僅為14個月左右。實驗表明靶向毒素對GBM細胞系具有極強的細胞毒性;荷瘤動物接受靶向毒素治療，均可延長其生命或使腫瘤消退。至目前為止的臨床試驗中靶向毒素並未出現顯著的神經毒性，相關檢查顯示良好的治療效果。
1、 毒素
研究中最常應用的毒素有白喉毒素、假單胞桿菌外毒素、蓖麻毒素等。它們均來源於細菌或植物，經過數百年的自然選擇，少量的毒素即可產生劇大的毒性作用。
白喉毒素(Diphtheria toxin,DT)和假單孢菌外毒素A(Pseudomonas aeruginosa exotoxin A,PE)兩者雖然結構和來源不同，但一旦與細胞表面特異性抗原或受體結合，均可通過細胞內吞或包涵體轉運至細胞內發揮其抑制蛋白質合成的作用。單個毒素分子可以殺死一個腫瘤細胞，而目前的化療則需要105 個分子量的藥物方能達到此目的。
2、 毒素治療腦腫瘤的試驗研究
早在1970年人們已在一系列的血液系統癌症的研究中認識到免疫毒素的抗癌能力，但直到1987年才有免疫毒素治療腦腫瘤的研究報道。第一代免疫毒素是針對腫瘤細胞表面某一抗原分子的單抗製備出的免疫毒素。
由於穩定性差、免疫源性強、滲透性差等缺點，導致毒素在體內的治療作用遠非體外實驗那樣療效顯著。第二代毒素是應用基因工程重組技術將毒素的編碼基因與腫瘤細胞表面特異性分子的配體基因進行克隆重組，然後在細菌中高效表達出的嵌合毒素，體外實驗結果令人興奮，臨床實驗正方興未艾。
3、 靶向毒素治療腦腫瘤的問題與展望
免疫毒素對治療血液系統的惡性腫瘤有肯定的臨床結果，而對實體性腫瘤包括GBM的治療效果仍不理想[2,25]。一般認為實體性腫瘤細胞如GBM較血液和骨髓中的腫瘤細胞難與毒素接觸是產生治療差異的可能原因之一。目前，靶向毒素治療腦腫瘤時應考慮下列幾個主要的問題。
首先，毒素的特異性是進行導向治療的前提，它取決於所用載體如抗體或細胞分子的特異性。今後，除了繼續尋找腫瘤特異性標誌物的研究外，仍應充分利用腫瘤細胞表面一些分子與正常細胞相比在數量上有巨大差異的特性，探尋腫瘤的靶向毒素治療途徑。
其次，毒素是一種外源性的抗原，具有免疫源性，血液系統癌症患者因免疫系統受損，可接受多次毒素治療且不產生抗體;而實體性腫瘤患者因免疫系統基本正常可能產生針對毒素本身的抗體影響療效[2,25]。但是，如何在降低其免疫源性的同時保持或增強毒素的毒力也是今後的一個重要研究方向。
再次，毒素如何進入實體腫瘤組織?毒素的投遞方式，如動脈內、腦室內給藥或目前較常用的CED方式，仍將是今後的研究方向之一。
綜上所述，儘管靶向毒素治療腦腫瘤尚存在一些問題，但已顯示出潛在的臨床應用前景。隨著蛋白質及基因工程技術及顱內藥物投遞方式的深入研究，靶向毒素將可能成為繼手術、放療和化療之外治療顱內惡性腫瘤的有效手段。
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