GHD患者應及早診斷和治療,以期在青春前期獲得最大的身高增長。對於Turner綜合徵的起始治療時間,身高位於正常女性生長曲線的第5百分位數以下時,即應開始GH治療,可早至2歲時開始[9]。但對於較小年齡開始生長激素治療的患兒,目前尚缺乏足夠的有關生長激素長期療效和安全性的循證醫學證據。ISS治療的身高指標為低於平均身高的2-3個標準差,建議開始治療年齡為5歲至青春期早期[6]。大部分 SGA 兒生後出現追趕生長而達到正常範圍,但仍有 10%~15%不能趕上,其中約半數至成年後身高會低於正常平均身高的 2 個標準差,對這部分兒童可應用生長激素,改善最終身高。關於小於胎齡兒患兒起始治療的年齡,國內外意見並不一致。美國FDA推薦2歲小於胎齡兒未實現追趕生長者即可開始生長激素治療。歐洲EMEA推薦4歲以上身高低於平均身高的2.5個標準差;生長速度低於同年齡均值;身高低於遺傳靶身高1個標準差可用生長激素治療。國際兒科內分泌學會和GH研究學會推薦2-4歲小於胎齡兒無追趕生長,身高低於平均身高的2.5個標準差可考慮開始rhGH治療;對於4歲以上未實現追趕生長,身高低於2-2.5個標準差的小於胎齡兒是否應用生長激素治療尚未有統一共識,但大部分專家認為身高低於2個標準差可考慮生長激素治療。關於Prader-Willi綜合徵的起治年齡目前尚未統一,但普遍認為在出現肥胖之前,即2歲左右開始生長激素治療有益。
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