LEF是一種化學結構獨特、作用機制新穎的新型免疫抑制劑，主要通過抑制嘧啶的從頭合成途徑和酪氨酸激酶的活性發揮作用，對多種自身免疫性疾病和免疫介導性疾病有確切的療效和良好的安全性,在風溼病、腎臟病、面板病、器官移植領域有廣闊的臨床應用前景。現將風溼病部分介紹如下。
1、類風溼性關節炎(RA) RA是LEF的適應證。目前世界上共有近50萬病人服用該藥。LEF一般起效時間在用藥後3～6周，12周達到穩態。LEF組在6周時對休息痛、握力及生活能力的改善情況明顯優於甲氨蝶呤(MTX), 12周時對休息痛、晨僵、日常生活能力、醫生評價、類風溼因子的改善率顯著高於MTX組。對於病情較重的RA，LEF的起效時間可能在12周左右。LEF在12、24周時的總有效率分別為86. 9％、92. 3％。國內外關於LEF治療RA療效的文獻報道已經非常之多。
RA可以導致骨質、關節破壞並致殘，主要是因為疾病活動期骨質吸收明顯增加，骨質生成與正常人一致，因此總的結果是骨質吸收大於骨質生成，導致病人骨關節破壞。LEF用藥3個月後能夠使骨質吸收明顯減低，用藥12個月時骨質吸收指標與正常人相同，使得骨質吸收和骨質生成重新建立平衡，有效阻止骨關節破壞。歐美的對照性臨床試驗資料表明, LEF用藥6、12、24個月對骨質破壞的抑制作用顯著優於MTX和柳氮磺吡啶。
LEF治療RA的不良反應是輕微的，嚴重的不良反應少見。主要不良反應有:皮疹、胃腸道反應、一過性轉氨酶升高和白細胞數量下降、可逆性脫髮等。在國內臨床試驗中, LEF組不良反應發生率和嚴重不良反應均顯著低於MTX組。LEF的不良反應一般是可逆的，但對於嚴重肝功能損害、酗酒、肝炎病人，不建議使用該藥。如果在用藥過程中出現肝酶
升高或白細胞數量下降的情況，處理原則如下:如果ALT升高在正常值的2倍以內，繼續觀察；升高2～3倍,減半量服用，繼續觀察；繼續升高或仍然維持80～120U /L，應中斷治療；>3倍，停藥觀察。停藥恢復正常後可繼續用藥，同時加強保肝治療及隨訪，多數病人ALT不會再次升高。如果服藥期間出現白細胞數量下降，處理原則如下:若白細胞數量不
低於3. 0×109/L，繼續服藥觀察; (2. 0～3. 0)×109/L，減半量觀察，繼續用藥，多數病人可以恢復正常，複查白細胞仍低於3. 0×109/L，中斷治療；白細胞數量下降至2. 0×109/L以下，中斷治療。LEF的不良反應一般出現在用藥半年以內,特別是3個月以內，國外的5年隨訪資料並沒有發現新的不良反應。
長期使用MTX會導致淋巴瘤等惡性腫瘤的發生率升高,但根據目前已有的動物實驗及臨床資料還沒有發現LEF導致腫瘤發生率增高的情況。
2、系統性紅斑狼瘡(SLE) Remer等[16]採用LEF治療了18例SLE門診病人，用藥方法為負荷量100mg /d，共3 d， 3 d後改為維持量20mg /d；觀察期限為2～3個月。結果顯示，在堅持用藥的14例病人中，10例病人病情客觀改善，9例SLE疾病活動指數(SLEDAI)積分下降，治療後SLEDAI分數、血沉有顯著性改善。Baltimore[17]用LEF治療20例合併有活動性關節炎表現的難治性狼瘡病人，其中
75％曾服用潑尼鬆(強的鬆)，35％曾服用MTX,95％曾服用羥氯喹。LEF負荷劑量為100mg /d，共3 d;維持量改為40mg /d,治療時間為3個月。結果顯示: 30％ (6/20)的病人在治療1個月時病情獲得完全緩解，甚至在3個月後LEF的用量減至20mg /d同樣有效。而且，治療後病人的平均血肌酐水平顯著下降。
國外的大量臨床觀察研究表明：曾用過多種免疫抑制劑無效或復發的病人，原口服激素量不變，用LEF治療月餘以後激素逐漸減量，未用其他免疫抑制劑。用藥後2個月24 h尿蛋白明顯減少, 3個月時繼續改善；血漿蛋白逐漸恢復正常, 3個月時有統計學意義；抗dsDNA於治療後1個月明顯下降；C3於2個月時升至正常(P<0. 05)，3個月時有極顯著差異(P<0. 01)。
3、強直性脊柱炎 強直性脊柱炎(AS)是一種常見的以骶髂關節和脊柱慢性炎症為主要表現的系統性風溼性疾病，目前尚無特效的治療方法，一般主張用慢作用藥和非甾體類抗炎鎮痛藥治療，但相當部分病人治療效果並不理想。目前國內外有將LEF用於該病治療的一些臨床研究，但缺乏大樣本及隨機、雙盲對照研究。國內近有報道]採用MTX和LEF聯合治療AS，其中LEF的用法為: 50mg /d 3 d後用20mg /d維持；MTX為7. 5～15mg /周(超過10mg /周者加用葉酸5mg /d)。結果顯示，治療半年和1年後病人疼痛程度、受累關節數、指-地距和血沉指標明顯改善。
4、自身免疫性面板病應用 目前LEF治療銀屑病的臨床研究也陸續有報道，主要集中在銀屑病性關節炎。有研究者採用LEF負荷劑量100 mg /d共3 d、維持量20mg /d,結果顯示治療3個月後，壓痛關節數、腫脹關節數、疼痛、C反應蛋白(CRP)等指標均明顯改善，治療前後有顯著性差異，血液學檢查和肝功能無明顯變化。因此研究認為LEF為銀屑病關節炎的治療提供了一種有效、且耐受良好的新手段,同時該藥對於銀屑病面板損害也有很好的治療作用。
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