(一)治療
1、藥物治療
(1)抗膽鹼酯酶藥物：是治療本病最主要的藥物。此類藥物能抑制乙醯膽鹼酯酶，減少乙醯膽鹼的破壞，增加乙醯膽鹼與AChR的結合，從而提高神經肌肉的興奮性，達到改善症狀的目的。目前常用的藥物有3種：新斯的明(neostigmine)、溴吡斯的明(pyridostigmine)及安貝氯胺(mytelase)。新斯的明片一般用量是15～45mg，3～4次/d，作用時間較短，過量易出現腹痛、腹瀉等毒蕈鹼樣副作用，同時服用適量的阿托品可減輕上述副作用。此藥主要適用於初期輕症病例及急性加重病例，可與其他抗膽鹼酯酶藥物合用。溴吡斯的明每次服用量為60mg，3次/d，此藥作用時間較長，副作用也較輕，對上瞼下垂延髓肌麻痺效果好，安全範圍大。安貝氯胺作用時間長，安全範圍小，易引起蓄積中毒，宜小劑量開始，常用於全身型重症肌無力，每次服用量5～10mg，3次/d。應用上述藥物至病情穩定緩解後，可酌情減量或完全停用。
此外，可用0.5%及1%溴化雙斯的明作為點眼用，為治療本病上瞼下垂的首選藥物。為了增加抗膽鹼酯酶藥物的效果或減少抗膽鹼酯酶藥物的用量，可聯合應用麻黃鹼、胍乙啶(guanidine)、螺內酯(spironolaction)等藥物，這些藥物有增加神經末梢遊離乙醯膽鹼的作用，但與抗膽鹼酯酶藥物相比，作用較弱。鈣劑能保持細胞內的鈣離子濃度，在聯合用藥中效果最好。另有一大類藥物，包括突觸受體競爭劑、肌膜抑制劑與唿吸抑制劑，如中樞神經系統抑制劑、抗心律失常藥和一些抗生素類(尤其是鏈黴素族)藥，有類似箭毒樣作用或鎂的作用，能抑制乙醯膽鹼，在應用抗膽鹼酯酶藥物時，應禁用。
(2)皮質類固醇藥物：目前廣泛應用於全身型和眼肌型重症肌無力的治療。國內有人應用潑尼鬆大劑量療法治療眼肌型重症肌無力8例，治癒6例，2例顯效。眼瞼下垂於治療後6～18天開始好轉，眼球運動障礙18～26天消失。上瞼下垂一般治療後5～14天改善，眼球運動障礙2～5周改善或消失。崔國義報道43例，治癒和基本治癒35例，佔81.4%，復發8例佔22.9%。皮質類固醇治療重症肌無力的機制為：①糾正胸腺免疫功能的異常;②抑制胸腺生髮中心的形成;③改善受胸腺調節的淋巴細胞的免疫功能;④抑制血清中運動終板抗體的產生;⑤促進神經肌肉接頭處乙醯膽鹼的釋放，從而改善神經肌肉的傳導功能。實驗證實了糖皮質激素可使胸腺細胞核固縮、深染、核裂。通過糖皮質激素受體(CGP)的作用，影響胸腺細胞週期相關蛋白的合成，進而誘導免疫細胞凋亡，胸腺萎縮，造成免疫功能抑制。
皮質類固醇的用法有兩種：
漸增法：適用於門診病人。方法是每天口服潑尼鬆10～20mg，每週增加1次劑量，約1個月劑量可增至70～100mg，再改為隔天頓服。
遞減法：開始量為潑尼鬆100～200mg，或地塞米松10～15mg，每天或隔天晨頓服1次。見效後逐漸減量。一般主張持續大劑量2～3個月後逐漸減量，避免停藥後而導致復發或危象的發生。15歲以下的患兒隔天服2～3mg/kg，經用15～20次，症狀改善後逐漸減量至停藥。亦可用促腎上腺皮質激素，每天肌內注射或靜脈滴注50～200U，連用10～15天后，改為每週1次，以鞏固療效。
大劑量皮質類固醇的應用，特別是初期病例，病情可能加重，需作好氣管切開和人工唿吸的準備，並注意限鈉和補鉀，加服氫氧化鋁凝膠，給予高蛋白飲食等措施，防止誘發肌無力危象和胃出血等嚴重併發症。
(3)其他免疫抑制劑： 如環磷醯胺每天200mg靜脈注射或口服;硫唑嘌呤50～150mg/d，口服;6-硫基嘌呤用量是100～200mg/d，2～3次/d。應用此類藥物應注意白細胞計數，血小板數和出凝血時間等變化。
(4)聯合用藥：溴吡斯的明、潑尼鬆、環磷醯胺均用上述口服劑量的半量，並用遞減法減量至半年停藥。聯合用藥有如下優點：①減少用藥劑量;②避免了因長期應用皮質類固醇引起的肥胖、多毛、抵抗力下降及抗腫瘤藥物引起的白細胞減少、繼發感染等併發症，避免了肌無力危象的發生;③有明顯的抗復發作用。
(5)治療甲狀腺功能亢進的藥物： 因為常在控制併發的甲狀腺功能亢進症後，重症肌無力可有所好轉。故常用抗甲狀腺藥物、硫脲類和咪唑類，如甲硫氧嘧啶、加巰咪唑等。
2、去血漿療法 因血液迴圈中的AChR抗體在重症肌無力中起重要作用，用去血漿療法可將抗體除去，以達治療目的。臨床上發現此法也是暫時的，去血漿治療後抗體效價又立即上升，故現已少用。
3、放射治療 全身應用小劑量X線照射破壞周圍淋巴細胞而達到治療目的，主要適用於不宜作胸腺切除的病例，每天2Gy，隔天1次，總劑量為3～5Gy。
4、手術治療
(1)胸腺切除：病人年齡在40歲以下，病程少於5年，對抗膽鹼酯酶藥物治療效果不顯著者，可做胸腺切除術。此外，胸腺切除是胸腺瘤的絕對適應證，越早越好，無胸腺瘤的本病患者多數也有胸腺增生，故凡對藥物治療效果較差者，可考慮胸腺切除。有人主張把胸腺切除術作為眼肌型以外患者的常規治療，因藥物難以根治，副作用亦多，故不如在病情未發展到嚴重時施行手術。術後近期病情可能加重，甚至誘發肌無力危象，應注意急救。
(2)上瞼下垂與斜視的矯正：對於眼肌型重症肌無力的手術治療應具備如下條件：
①對抗膽鹼酯酶藥及皮質類固醇藥物治療無反應；
②對滕喜龍無反應；
③上瞼下垂及麻痺性斜視症狀穩定半年以上；
④有發生弱視的危險性或複視明顯者。至於手術方法，上瞼下垂可行提上瞼肌前徙術或額肌懸吊術，慎用縮短術；斜視可行麻痺肌前徙術，拮抗肌後徙術。
5、弱視的治療 5歲以下的重症肌無力患兒易發生弱視，弱視原因與上瞼下垂(尤其單眼)和斜視有關，在用藥物治療重症肌無力的同時應積極進行弱視治療。
(二)預後
治療效果有限。早期注意預防形覺剝奪性弱視。近年來尚無重症肌無力的自然病史記載。1987年Grob等對該病病例的回顧研究發現50%的病人首發為眼部症狀，球部功能異常佔11%，下肢肌肉無力佔10%，全身肌無力佔9%。1個月內，40%病人僅有眼部症狀，40%的病人有全身肌無力症狀。僅14%的病人長期有眼部症狀。進展至全身型重症肌無力的發生率不同，1年內87%的病人病情在繼續發展，能自動緩解的病人僅佔10%。在無重症監護及機械性通氣治療時，病死率在30%～60%。1934年發現並使用膽鹼酯酶抑制劑，病死率下降;1939年後增加了胸腺切除治療，重症肌無力病死率進一步降低。
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