1、矮身材兒童的治療措施取決於其病因，可以應用生長激素治療的病種主要有：生長激素缺乏症，慢性腎功能衰竭、先天性卵巢發育不全、Prader―Willi綜合徵、小於胎齡兒和特發性矮身材。
2、生長激素的劑型：國內可供選擇的有rhGH粉劑和水劑兩種，後者的增長效應稍好。
3、生長激素的應用劑量：生長激素的劑量範圍較大，應根據需要和觀察到的療效進行個體化調整。目前國內常用劑量是0．1―0．15 U／(kg?d)；對青春發育期患兒、Turner患兒、小於胎齡兒、特發性矮身材和某些部分性生長激素缺乏症患兒的應用劑量為0．15～0．20 u／(kg?d)。
4、生長激素的用法：每晚睡前皮下注射1次，常用注射部位為大腿中部1／2的外、前側面，每次注射應更換注射點，避免短期內重複而引致皮下組織變性。
5、療程：生長激素治療矮身材的療程視需要而定，通常不宜短於1～2年，過短時，患兒的獲益對其終身高的作用不大。
6、常見副作用：可能出現的副作用：
①甲狀腺功能減低：每在開始注射2―3月後發生，可按需給予L-甲狀腺素片糾正。
②糖代謝改變：長期、較大量使用生長激素可能使患兒發生胰島素抵抗，空腹血糖和胰島素水平上升，但很少超過正常高限，停用生長激素數月後即可恢復。
③特發性良性顱內壓升高：生長激素可引起鈉、水瀦留，個別患者會出現特發性顱內壓升高、外周水腫和血壓升高，可暫停GH治療。
④抗體產生：由於製劑純度的不斷提高，目前抗體產生率已減少，水溶液製劑更少。
⑤股骨頭滑脫、壞死：因為骨骺在治療後生長加速、肌力增強，運動增多時易引起股骨頭滑脫、無菌性壞死，致跛行，亦可出現膝關節、髖關節疼痛，頭滑脫、無菌性壞死，致跛行，亦可出現膝關節、髖關節疼痛，呈外旋性病理狀態，可暫時停用GH並補允維生素D和鈣片治療。
⑥注射區域性紅、腫或皮疹：通常在數日內消失，可繼續使用，目前已甚少見。
⑦誘發腫瘤的可能性：國際上有關組織曾進行過相關調查研究，結果顯示：對無潛在腫瘤危險因素存在的兒童，GH治療不增加白血病發生和腫瘤復發的危險，但對曾有腫瘤、有家族腫瘤發生遺傳傾向、畸形綜合徵，長期超生理劑量GH應用時需謹慎，治療過程中應密切監測血清IGF―I水平，超過正常參照值+2SD者宜暫時停用。
7、注意事項：所有確診矮身材患兒都應進行長期隨訪。使用生長激素治療者注意補鈣，每3個月應隨訪1次：測量身高，評估生長速率，與治療前比較。此外，還要進行IGF．I、IGFBP-3、T4、TSH、血糖和胰島素等檢測，以便及時調整GH劑量和補充甲狀腺素。每年檢查骨齡1次。療程中應觀察性發育情況，按需處理。疑有顱內病變者應注意定期重複顱部MRI掃描。
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