1、矮身材兒童的治療措施取決於其病因 精神心理性、腎小管酸中毒等患兒在相關因素被消除後，其身高增長率即見增高，日常營養和睡眠的保障與正常的生長髮育關係密切。
2、生長激素 隨著基因重組人生長激素臨床應用經驗的大量累積，目前獲准採用rhGH治療的病種逐漸增多，自1985年美國FDA批准rhGH治療生長激素缺乏症以來，陸續核准的病病有慢性腎功能衰竭（1993）、先天性卵巢發育不全（1996-1997）、Prader-Willi綜合徵（2000）、小於胎齡兒（2001）和特發性矮身材（2003）。
由於大部分小於胎齡兒在生後2-3年內都會呈現追趕生長，身高可以達到與其靶身高相稱的生長曲線範疇，故對小於胎齡兒都應定期隨訪觀察。一般在3週歲時，如其生長仍然滯後，應考慮GH治療。2003年FDA批准GH用於特發性矮身材，即：①非GH缺乏的原因不明者；②身高低於同性別、同年齡兒正常參比值2.25SD以上；③預計其成人期終身高在-2SDS以下。
（1）劑型 國內可供選擇的有rhGH粉劑和水劑兩種，後者的增長效應稍好。
（2）劑量 生長激素的劑量範圍較大，應根據需要和觀察到的療效進行個體化調整。目前國內常用劑量是0.1-0.15IU/kg?d，每週0.23-0.35mg/kg；對青春發育期患兒、Turner患兒、小於胎齡兒、特發性矮身材和某些部份性生長激素缺乏症患兒的應用劑量為0.15-0.20IU／（K.d）每週0.35-0.46（J.K）（注：WHO標註生長激素1J=30U）
（3）用法：每晚睡前皮下注射1次，常用注射部位為大腿中部1/2的外、前側面，每次注射應更換注射點，避免短期內重複而引致皮下組織變性。
（4）療程：生長激素治療矮身材的療程視需要而定，通常不宜短於1-2年，過短時患兒的獲益對其終身高的作用不大。
3、其他藥物：①療程中應注意鈣、微量元素等的補充，以供骨生長所需；②蛋白同化激素：常與生長激素並用治療Turner綜合徵，國內大多使用司坦唑醇stanozolol,康力龍），常用劑量為0.025-0.05J/(K.d)需注意骨齡增長情況；③IGF-1性腺軸抑制（GnRHa），芳香酶抑制劑（Letrozole，來曲唑）等亦曾被用於治療矮身材，國內目前無足夠資料分析，故不建議常規應用。
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