最近報道，美國1例預後相當不良的晚期慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者，在不採用常規化療的情況下，經一次個性化的細胞治療，又稱嵌合抗原受體修飾的T細胞（CAR-T）治療，達到完全緩解（即各項檢查指標正常），其緩解時間已超過4年。該病例說明，除了採用靶向藥物治療之外，免疫治療也將是慢性淋巴細胞白血病的治療新途徑。目前，該病人正在接受長期的隨訪觀察，以確定免疫治療是否能夠徹底地根除患者體內的白血病細胞。
目前，異基因造血幹細胞移植是治癒CLL唯一方法，但由於併發症多和死亡率相對高，其臨床使用受到明顯限制。另外，治療CLL的靶向藥物，如依魯替尼（Ibrutinib ，由美國Pharmacyclics/Janssen公司生產，商品名為Imbruvica），效果非常好，但患者獲得完全緩解的機率不高。因此，CLL仍然是一種“用傳統方法無法治癒的疾病，需要開發更新、靶向性更強和效果更好的治療藥物。紐約的羅切斯特大學威爾莫特癌症中心保羅巴爾認為，新療法的研發非常重要，以便採用不同的治療方法使用於不同的疾病狀況，有的患者可以從CAR-T治療中獲利，有的患者則可以從依魯替尼或艾代拉里斯治療中獲利，最終達到個體化的治療目的。
美國波特博士首次將CAR-T細胞用於腫瘤的治療，同時報道，CAR-T細胞對CLL、急性淋巴細胞性白血病和非霍奇金淋巴瘤的具有治療作用，並發現其療效持久。在他的2010年開始的CTL019實驗方案中，目前還有14例晚期復發/難治性CLL處於長期完全緩解狀態，部分病例不僅緩解時間長，而且緩解程度深。其中29 ％的病例（4例）通過細胞治療獲得完全緩解，第1例CR達53月，第2例達52月，第3例達28月，第4例達21月，最後死於下肢面板基底細胞癌術後感染。另外，10例患者在10個月內，病情既沒有進展，又沒有出現死亡。CAR-T細胞免疫治療CLL的最大特點是患者可獲得持久的緩解，除4例CR外，還有4例獲得了部分緩解，緩解的中位時間為7月。
所有的患者接受實驗性免疫治療前，病情都非常重，而且經過反覆多次的化療，少數患者還接受過骨髓移植。因此，研究者試圖在高危、治療無效的患者中，尋找最適於免疫細胞治療的患者。值得注意的是副作用，有8例患者接受CAR-T細胞治療後，出現輕重不一的細胞因子釋放綜合徵（CRS）。其症狀包括髮熱、肌痛和噁心；嚴重時，出現低血壓、水腫和缺氧，CRS的策略治療包括應用白細胞介素-6抗體（Tocilizumab），經治療後，4例CRS患者完全恢復。
細胞因子釋放綜合徵及其他不良反應，如神經系統症狀和B細胞缺乏，都是CAR-T細胞治療特有的副作用，目前，已開始多中心的研究，探討如何更好地處理這些副作用。波特博士還發現細胞因子釋放綜合徵與CAR-T細胞在體內的擴增水平和持續時間有關。CAR-T細胞在體內在的時間越長，尋找腫瘤細胞的時間越長，抗腫瘤的效果越好。
通過長期對完全緩解患者的深入研究發現，修飾的T細胞經靜脈輸入後，可在患者體內可停留多年，持續發揮抗腫瘤作用，導致腫瘤性B細胞消失。希望患者的緩解期會繼續延長，最終達到治癒的目的。
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