替莫唑胺是一種新型的口服二代烷化劑咪唑四嗪類衍生物，在體迴圈生理pH狀態下，迅速轉化為活性產物MTIC(3-甲基-(三嗪-1-)咪唑-4-甲醯胺)。MTIC的細胞毒作用主要表現為DNA分子上鳥嘌呤第6位氧原子上的烷基化以及第7位氮原子的烷基化，通過甲基化加成物的錯配修復，發揮細胞毒作用。
替莫唑胺作用於腫瘤細胞分裂的各個時期，為細胞週期非特異性藥物，具有廣譜抗腫瘤活性，目前主要用於多形性膠質母細胞瘤或間變性星形細胞瘤。Pietanza等進行的一項II期臨床研究探討了替莫唑胺在復治小細胞肺癌中的療效，共入組64例患者，其中，敏感復發的患者48例，難治性患者16例，給予替莫唑胺75mg/m2/d，連用21天，28天一週期。
結果，客觀緩解率達到23％，而對於腦轉移的患者，38％的患者腦內病灶達到了穩定或縮小。在美國NCCN2013年第2版小細胞肺癌指南的更新中，首次將替莫唑胺推薦為復治小細胞肺癌的可選擇方案之一，對於復發時間在6個月以內的敏感型或難治型復發患者均可選擇替莫唑胺作為化療方案。
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