隨著醫學的進展，越來越多的臨床醫師和患者對“臨床試驗”這個名詞的接觸也越來越頻繁。也許是歷史文化尤其是近代民族的艱難歷程，使得我們對“試驗”這個字眼賦予特殊的文化背景。因此，有必要對“臨床試驗”做必要的闡述，目的很簡單，就是增進患者朋友對此的理性瞭解，在面臨這種情況時能夠做出合適的選擇。本文將從臨床試驗的必要性、合理性、有利性和風險性進行簡單闡述，最後就參加臨床試驗的注意事項簡要說明幾點。中南大學湘雅醫院血液科付斌
必要性 自古以來任何知識都需要長期的積累，醫學知識尤其需要在與疾病做鬥爭的過程中進行大量的長期的觀察和試驗。發生疾病的人，其他除人以外的任何試驗研究多不能說明在人這個特殊的獨一無二的動物身上也會奇效，所以除了直接從人身上得到的知識以外，都不足以類推到人類。這是醫學特殊所在。醫學的發展也遵循個體經驗----擴大體驗----廣泛應用-----規範治療這個發展歷程。這是一個螺旋式進展的過程，是實踐到理論再到實踐的過程。在這個方面，中醫的發展路程彰顯了強大的經驗醫學力量。但是，疾病種類不斷變遷，個體差異不斷擴大，治療藥物不斷更新，等等變化趨勢越來越明顯，使得個人經驗開始的進展步伐難以適應解決醫學問題的需求變化。現代醫學試圖通過對這種經驗積累的過程更加規範化和科學化，因而臨床試驗這種積累現代醫學知識的方法逐步在世界範圍內得到認可，國內外很多常見病的規範化治療安排就是依據這些計劃合理科學的臨床試驗中得出的，這些知識直接影響人們的日常生活和治療選擇：如，老年人應該預防性使用阿司匹林抗凝治療預防心腦血管疾病、低危急性髓系白血病患者緩解後不一定需要進行造血幹細胞移植而高危急性髓系白血病應該在緩解後進行造血幹細胞移植、急性淋巴細胞性白血病患者第一次緩解後也應該行同胞異基因造血幹細胞移植、早幼粒細胞性白血病誘導治療應該使用維甲酸、砷劑誘導治療並適時加用蒽環類抗生素類抗腫瘤藥物、緩解後應該繼續鞏固治療並進行維持治療等等。所以沒有臨床試驗就沒有現代醫學如此快速的發展，更多患者也不能從中受益。
有利性 如果說以上的必要性是臨床試驗對整個人群的貢獻，那麼，面對活生生的患者的時候，我們似乎更應該關心臨床試驗對具體某個患者來說意味著什麼。例如一個多發性骨髓瘤的病人，已經根據患者的臨床表現、實驗室檢查診斷明確，進而根據經過臨床試驗獲得的診療規範採用了有確切療效的治療方案如萬珂（硼替佐米），初期控制了疾病進展獲得緩解或病情好轉，但是隨著時間的推移，患者再次出現骨痛、貧血，檢查發現單克隆球蛋白再次升高，總之，該患者出現復發。患者有哪些治療選擇呢？再次使用萬珂？採用幹細胞移植？沒有身體和經濟條件！誘導治療方案？不能明顯延緩病情進展！二線化療方案? 不能明顯延緩病情並且強化治療副作用可能不能耐受！作為患者的主治醫師，希望選擇一個既安全又很可能有效的治療方案，但是看來好的選擇不多。前期小規模試驗已經顯示出雷利度胺對難治性和複發性多發性骨髓瘤的治療效果要好於目前可以選擇的其他方案，那麼為了驗證這個經驗，需要組織更大、更科學的臨床研究。這樣的實驗研究已經完成了，而且結果顯示的確如此，雷利度胺可以取得較好的療效而且耐受性好，副作用低。但是這樣的研究是在外國人身上進行的，能不能用在中國人身上？復發和難治的中國病人如果使用這種藥物能不能獲得好轉呢？那就需要有中國病人的資料。所以這個試驗從國外搬到了國內。這就是雷利度胺臨床試驗的產生背景。好了，這樣，我們就有了這個試驗的合理性依據：我們面對的是治療棘手的患者、面臨的是如何提高療效的難題、現有資料提示雷利度胺可能會使我們面前的病人受益，所以我們組織了這樣的試驗。我們向患者提出可以考慮參加這個試驗，是因為就患者個體而言，雷利度胺可能使他的病情得以改善。而且藥物是免費提供的，這個費用相當於造血幹細胞移植的費用。
風險性 雖然以上提到某個患者可能從試驗中獲得好處，但是絕對不能把臨床試驗作為治療選擇之一。很明顯，雷利度胺有效的資料來自外國人，儘管人種差異可能不大，但是畢竟沒有中國人的資料，難保服用這種藥物以後會不會有效率提高，具體患者是不是療效得以提高的這群幸運人群中的一員？毒副作用是不是也很高，具體患者是不是發生毒副作用的這群不幸人群中的一員？這就是風險。在醫學領域內沒有絕對有效的治療，有效率高的治療不一定對面前的單個病人有效，有效率低的治療不一定對面前的病人無效。所以，醫生不能故意迴避風險，不能以治療有效作為“誘餌”勸說患者進入臨床試驗。是否進入臨床試驗，需要患者的自身價值取向來決定。醫師需要做的就是知情同意。提供目前患者的選擇、解釋臨床試驗的內容、回答患者的疑問，重點不應該是參加臨床實驗的好處，而應該強調其風險性，讓患者慎重考慮後決定是否參加。
參加實驗前應該清楚的幾點
需要詳細瞭解自身病情和試驗內容：我的病情處於哪個位置，我的治療選擇有哪些，有效的機會是多少，試驗藥物有什麼依據用於我的情況，臨床試驗是否得到審批和監督；
可能出現哪些副作用，如何進行處理；
患者可以隨時無條件推出試驗；
試驗結束後能否繼續使用藥物；
需要盡到哪些義務。
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