艾滋病治療最有效的“雞尾酒療法”能有效的控制病毒在體內的複製，每毫升血液中HIV RNA低於50個拷貝的HIV感染者，預期壽命可達30-40年甚至更長。但由於不能清除病毒，需要長期服藥，給感染者個人帶來諸多不便。因此需要新的療法來實現艾滋病的“功能性治癒”，這是治療後病情持續緩解的狀態，即使停用抗病毒藥物，每毫升血液中HIV RNA也能維持低於50個拷貝，T細胞數量和功能維持正常。
清髓換血，根治艾滋-柏林病人
“柏林病人”是目前唯一一位公認的通過造血幹細胞移植(俗稱骨髓移植)而被徹底治癒的艾滋病病人。美國人布朗是一名居住在德國柏林的艾滋病患者，從1996年起便接受高效聯合抗逆轉錄病毒治療(俗稱“雞尾酒”療法)。2006年他被發現患有白血病，生命垂危。化療後他接受了CCR5受體△32純合子基因突變的造血幹細胞移植，並於2008年停止了抗病毒治療。至今，布朗不但白血病沒有復發，而且體內檢測不到HIV，艾滋病被奇蹟般“治癒”了。
布朗體內的HIV被“清除”得益於CCR5基因缺陷的幹細胞移植。植入的幹細胞在布朗的體記憶體活並分化，替代了布朗自身的血細胞，所以，布朗新的CD4細胞不但擁有正常的免疫功能，而且由於細胞表面缺少了HIV入侵必需的輔助受體CCR5,從而能抗拒HIV-1的感染。
但是，布朗的幸運很難複製，因為，用來移植的幹細胞不但需要組織配型成功，更須攜帶CCR5純合基因突變。人類非血緣關係的組織相合率是1/400-10,000，配型成功已然十分困難，而且中國人群中目前還沒有發現攜帶CCR5純合基因突變，因此，幾乎不可能找到合適的捐獻者，這種方法很難在人群中推廣。
試圖模仿，略輸細節-波士頓病人
美國波士頓布萊根婦女醫院研究人員試圖複製柏林病人。2例艾滋病患者也接受了造血幹細胞移植，其與柏林病人的區別在於這些幹細胞攜帶正常CCR5基因。移植後患者體內的HIV RNA長期維持在低於每毫升50拷貝的水平，CD4細胞數量逐漸回升，抗 HIV-1抗體滴度及抗原親和力逐漸降低，每百萬個單個核細胞中病毒DNA均小於0.13拷貝。這些跡象表明，體內的HIV-1複製得到有效抑制，病毒儲存庫的“庫容”在減小。但是，在停止抗病毒治療12周和32周後，2例患者均出現了病毒反彈。這進一步證明攜帶有CCR5基因缺陷的幹細胞供體是造血幹細胞移植治療艾滋病的關鍵。
借鑑自然，仿生改造-CCR5基因改造
既然CCR5△32基因突變的T細胞既能天然抵禦HIV感染，又不失正常免疫功能，那麼，能否人工實現這一改變呢?賓夕法尼亞大學的研究人員模擬“柏林病人”案例的方式，用鋅指核酶基因改造的方法改造HIV患者自身的T細胞，構建了CCR5△32突變的CD4+ T細胞，再回輸給患者體內。這些T細胞能夠在病人體內成活，無需使用藥物即可抵禦病毒感染。初次輸注1周後，患者體內的基因改造的T細胞比例迅速上升。儘管在數週的時間裡血液中這些細胞逐漸回落，但在抗病毒治療中斷期間改造細胞下降程度遠小於未經改造的T細胞。參加試驗的6人從輸入後的4周開始，在長達12周的時間裡完全脫離抗逆轉錄病毒治療而沒有出現病毒反彈。CCR5基因改造的T細胞移植相對安全，但其缺點在於細胞壽命有限，因此有必要反覆進行移植，增加了風險和費用。
早期治療，時不我待-艾滋病的“功能性治癒”
2013年3月，在第20屆逆轉錄病毒和機會性感染大會上研究人員報告了全球首例艾滋病“功能性治癒”的病例――“密西西比嬰兒”，一名出生時被HIV感染的嬰兒，出生後30個小時就開始抗逆轉錄病毒治療，治療中斷後兩歲齡時體內已經檢測不出HIV。雖然嬰兒在停藥後第27個月出現血漿HIV RNA反彈並重新開始抗逆轉錄病毒治療，但該病例依然向科學家提示，早期抗病毒治療能夠儘可能的減少HIV的儲存庫規模，延長病毒學復發的緩解期，延緩疾病進展。關於最優的開始抗病毒治療的時機和療程、病毒儲存庫評價方法等問題尚待研究。
未經聯合抗病毒治療的HIV-1感染者，通常難以控制血液中的病毒水平，但約1％的感染者能夠在不治療的自然狀態下，長期地保持血中HIV-1在檢測不到的水平。法國的VISCONTI研究觀察到，一些在HIV-1感染早期開始抗病毒治療者中，有15％的感染者在中斷治療24個月後仍然可以控制病毒血症。這些感染者不具有自然控制病毒血症的感染者中可能起作用的優勢遺傳背景或細胞免疫反應，初始抗病毒治療時的病毒載量和CD4細胞水平也不是決定因素，推測在HIV感染的早期，抗病毒治療減輕了HIV對免疫系統的侵襲程度，限制了體內HIV病毒儲存庫的大小。
斬草除根，趕盡殺絕-在更多的艾滋病患者中實現“功能性治癒”
病毒儲存庫是徹底清除感染者體內HIV病毒的主要障礙，儲存庫的大小決定了病毒復發的時間長短，儲存庫越小，復發的時間越晚。“趕盡殺絕”策略是設法啟用潛伏狀態的HIV，將其趕出細胞，再通過抗病毒治療或者聯合免疫療法來殺滅這些釋放出來的病毒，從而縮小病毒儲存庫。
組蛋白去乙醯化酶抑制劑與抗病毒藥物聯合治療，可加速清除HIV感染者體內靜止CD4 T細胞中有複製能力的HIV。2006年，一種新的組蛋白去乙醯化酶抑制劑“伏立諾他”被美國FDA批准用於治療面板T細胞淋巴瘤。最近，研究者觀察到，正在進行抗病毒治療的患者，一次口服伏立諾他後，潛伏感染的CD4+T細胞內HIV RNA量明顯增高，提示這種聯合治療可能啟用HIV儲存庫裡的HIV-1。其他研究也觀察到，同類藥物帕比司他和羅米地辛具有比伏立諾他更強的啟用病毒儲存庫的能力。
目前國內外關於伏立諾他及同類藥物應用於艾滋病治療的多個臨床試驗正在進行。不過，關於此類藥物的給藥頻率、療程，以及該療法可能出現的副作用、耐受性還有待進一步研究。
注：目前，儘管波士頓布萊根婦女醫院宣佈，兩名在接受骨髓移植後疑似被治癒的艾滋病患者病情復發，“密西西比嬰兒”體內的病毒出現反彈並重新開始抗病毒治療，但這些事例依然向科學家提供了有關HIV控制的至關重要的線索，並表明早期和積極治療能夠在嬰兒體內戲劇性地減少HIV病毒儲存庫。目前，醫學界公認唯一已被“治癒”的艾滋病人是此文中的“柏林病人”。
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