2014 年即將結束，在過去的一年血液系統惡性腫瘤有哪些研究進展呢?相信你和我一樣，非常想知道。MEDSCAPE 邀請重量級專家對此進行了盤點，包括疾病診療及新藥進展等方面。
多發性骨髓瘤(MM)
最近，國際多發性骨髓瘤工作組更新了 MM 的最新定義， 這將對臨床產生重大影響。診斷 MM 除了必須要有 CRAB 症狀(高鈣血癥、腎衰竭、貧血和骨質破壞)，該定義還包括了可以預測早期 CRAB 症狀的標記物。
過去我們對 MM 的定義是治療前患者必須要有 CRAB 症狀。但是例如腎功能衰竭和骨質破壞這些症狀往往不是很明顯，新指南對這方面作了一些調整。臨床上如果骨髓漿細胞超過 60％、血清遊離輕鏈比值大於 100 或磁共振影像顯示兩處或兩處以上的病變就可以開始治療。
在 MM 治療方面，最近舉行的 ASH 會議上，研究人員公佈了 ASPIRE 研究 III 臨床試驗結果，非常喜人。對於復發的 MM，卡非佐米、來那度胺聯合地塞米松方案可使患者的無疾病生存期(PFS)提高 6 個月。
麻省總醫院多發性骨髓瘤治療組的 Noopur Raje 醫生說：“卡非佐米幾年前已經被批准用於硼替佐米耐藥的患者，ASPIRE 研究只是驗證性臨床試驗。”
2014 年也有其他幾個 MM 的新藥正在進行臨床試驗。武田公司 (Takeda) 的 ixazomib 聯合地塞米松、來那度胺治療 MM 目前正在進行 III 期試驗，1/2 期資料較好。另外，在今年的 ASCO 會議上，研究人員公佈了 daratumumab (Genmab) 和 SAR650984(Sanofi) 的 2 期臨床試驗結果，資料也較好。這兩種新藥都顯示了良好的單藥活性。
ASH 會議中，研究人員公佈了 daratumumab、地塞米松聯合來那度胺治療復發難治 MM 的 2 期臨床試驗結果，治療的應答率超過 80％，目前 daratumumab 已經進入快速審批通道。SAR650984 也不差，在 SAR650984、來那度胺和地塞米松方案治療復發難治 MM 的臨床研究中，患者應答率大約在 65％。
有療效好的，肯定也有差的。諾華的組蛋白去乙醯化酶(HDAC)抑制劑帕比司他(panobinostat)就失敗了。根據諾華在 ASCO 公佈的研究結果，在 BD 方案(硼替佐米、地塞米松)中加入帕比司他治療復發難治 MM，患者的 PFS 提高了 4 個月。
大家都以為帕比司他會被批准上市，但因其毒性反應 FDA 卻投了反對票。在帕比司他、硼替佐米聯合地塞米松方案中，有相當一部分患者出現了嚴重的胃腸道反應和血小板減少。HDAC 抑制劑聯合其他藥物療效如何，目前還不清楚。
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