青黴胺為青黴素的分解產物，是含有巰基的氨基酸。臨床應用的是右旋-青黴胺。青黴胺為白色或近白色的細微結晶性粉末，極易溶於水。口服1h約57％被吸收，並很快達血液濃度的高峰，分佈全身，但仍以血漿為主。青黴胺在肝豆狀核變性患者體內與血漿和組織中沉積的一價和二價銅離子結合成穩定的青黴胺-一價銅複合物和Cu-青黴胺混合價複合物從腎臟排出；另一方面，青黴胺可誘導MT合成，後者與銅形成無毒性複合物，以降低銅累積引起的症狀。
1956年Walshe率先用青黴胺治療2例肝豆狀核變性，證實尿排銅增高，同年又追加報道6例，並於1960年將青黴胺治療肝豆狀核變性患者的療效作了詳細的觀察和總結。此後40餘年青黴胺一直為國內外治療肝豆狀核變性的首選藥物。但是，近半個世紀的臨床實踐證實，青黴胺的不良反應較多，早期可發生消化道症狀和過敏反應，少數可引起白細胞或（及）血小板減少、溶血性貧血等；尤其是長期服用青黴胺過程中，往往發生面板紫癜，少數可引致粒細胞缺乏和再生障礙性貧血；部分患者還可引致系統性紅斑狼瘡、重症肌無力及腎炎-肺出血綜合徵等免疫性疾病。我們統計既往在外院應用青黴胺治療的肝豆狀核變性患者，40％以上發生一種或一種以上不良反應，出現不良反應的時間為數小時-2月左右，其中一半以上患者於2周內發生。
不良反應的臨床表現為：白細胞減少；貧血；藥疹伴高熱；面板紫癜血小板降低、鼻衄、齒齦出血、上消化道出血；食慾不振與噁心嘔吐，腹脹腹瀉與便祕，系統性紅斑狼瘡等等，且有不少患者因服用青黴胺而出現症狀惡化（四肢扭轉變形、吞嚥極其困難等），喪失生活能力，常年臥床不起。
由於青黴胺不良反應的存在和治療開始階段對肝臟損害與神經功能一過性或永續性加重等眾多影響（這種影響可出現在20％～50％的患者中），在一定程度上限制了其使用。有研究等認為有神經症狀的患者使用青黴胺後有50％出現症狀加重，且可出現不可逆神經損害，故有神經或精神症狀的早期患者應避免常規使用青黴胺。因此，開始時應考慮選擇其他藥物進行治療。正如後來Walshe在柳葉刀雜誌指出：“肝豆狀核變性的治療必須期待有新的驅銅藥以補充青黴胺的不足”。
國內不少學者對幾種驅銅藥物的臨床治療效果及其毒性及不良反應進行了深入的對比研究。有研究表明DMSA長期療效優於青黴胺，尤其適用於青黴胺過敏或治療無效者。研究表明DMSA、DMPS和青黴胺對人類淋巴細胞DNA都有一定的損傷作用；青黴胺對DNA的損傷顯著高於DMPS和DMSA。
因此，作為驅銅治療，不再一味強調青黴胺作為治療肝豆狀核變性首選藥物，而應根據驅銅藥物的治療作用、毒性及不良反應、患者的臨床症狀、臨床檢查結果等注重個體化選擇治療。故同樣病情的患者，不同的驅銅藥物選擇，對其預後有顯著的影響。
我們臨床對肝豆狀核變性的臨床治療主要是嚴格低銅飲食，堅持規律的個體化驅銅治療（臨床分10幾種症型，每種症型治療方案不同，相同症型每個患者因併發症、合併症不同治療方案不同，對同一患者因治療時期不同採用治療方案亦不相同等），臨床有效率達到95％以上。
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