一般治療
1、呼吸系統的護理：肺部疾病是最主要的併發症。也是Ⅰ型和Ⅱ型SMA的致死原因.也有少數的Ⅲ型SMA患者受到影響。嚴重的肌肉萎縮導致這些患者只能長期臥床或偶爾在攙扶下起身。他們無法用力咳嗽排出呼吸道的分泌物，因此患者很容易發乍肺部週期性感染，這又會加劇肌肉萎縮程度(尤其是呼吸肌)，導致肺不張、肺萎縮，並容易在夜間出現肺換氣不足。這些患者可能會需要迅速外界提供呼吸支援，如機械通氣，必要時可能需要氣管切開術以挽救患者生命，但目前法國對這種損傷性的方法是否符合倫理道德展開了爭論。這些患者需要及時的抗生素治療，包括注射相應疫苗以防止肺部感染，延緩疾病的進展，改善患者生活質量。營養支援：SMA患兒會出現多種胃腸疾病問題.如胃食管返流、便祕、腹脹和胃排空遲鈍。返流是導致死亡的重要因素。重者可導致呼吸停止.輕者可造成吸人性肺炎。患者應避免高脂肪食物的攝入.因為高脂肪食物會延遲胃排空時間增加反流的機率。治療胃食管返流的藥物包括胃酸中和劑和胃分泌抑制劑。因疾病的特殊性不主張使用胃動力藥。SMA患者要注意體重的控制，根據體重身高比。保持低於正常人體重身高比。合理控制飲食，避免肥胖。
2、康復訓練：Meldrum等報道有規律的體育鍛煉可以幫助患兒加強肌肉和關節力量，增加骨骼肌密度.提高腸活動度。Grondard等研究也發現有規律的鍛鍊在II型SMA模型鼠中起到了積極作用，病鼠生存期明顯延長。骨髓運動神經元死亡也大大減少。在日常生活中最好讓患兒進行規律的運動，如游泳等。合適的運動對恢復患兒的自尊.融入社會和保持身體健康十分重要。由於肌肉萎縮造成的肢體運動的限制.最終會引起脊柱畸形.行走困難，難以進行日常生活活動，常有疼痛、骨折的現象發生。適當的醫學干預如姿勢的矯正、控制疼痛、控制攣縮等可延長患兒的生存期.減輕生活負擔。
藥物治療
目前還沒有藥物能夠治癒SMA疾病。針對SMN2基因的藥物已經在SMA患者身上使用.此外能提高轉錄水平和穩定相應蛋白的藥物也被推薦使用。目前主要有以下幾種藥物型別。
（1）組氨酸去乙醯化酶抑制劑：這類藥物能夠啟用SMN2基因的轉錄。當組氨酸被乙醯化時.轉錄因子容易和一些基因接近，包括SMN2基因，從而提高正常轉錄。丙戊酸、丁酸鈉和丁酸苯乙酯都屬於這類藥物.尤其是丙戊酸和丁酸苯乙酯，可以有效通過血腦屏障達到中樞神經系統：在丙戊酸刺激的體外實驗中，I型患者的成纖維細胞上l型模型鼠的海馬切片和運動神經元上都能夠觀察運動神經元存活蛋白的增加。在體內實驗中.給Ⅲ模型鼠飲用新增丙戊酸的水，結果與對照組相比顯示實驗組鼠脊髓中的運動神經元存活蛋白水平提高.運動功能改善，神經元退行性病變減少、神經肌肉接頭上的神經元分佈增加。Tsai等在少數患者身上進行了非隨機對照的臨床研究發現肌肉力量和自主活動能力的輕微提高(丙戊酸的劑量是按照丙戊酸治療癲癇的劑量給予)。Swoboda等選擇了2~31歲之間的I、Ⅱ、Ⅲ型42例SMA患者給予丙戊酸(15-50mg.kg-1.d-1)的治療，由於病例樣本差異大.結果不是十分明確。由Rak等通過體外培養I型SMA病鼠的神經元細胞，體外用丙戊酸刺激.發現運動神經元存活蛋白的表達提升，然而軸突的末端的生理興奮性反而降低。其他應用於臨床前非組氨酸去乙醯化抑制劑的可以提高刪基因轉錄水平的藥物有羥基脲和喹唑啉類。
（2）穩定和提高SMN蛋白的藥物：這些藥物包括吲哚洛夫(非甾體類抗炎類)和一些氨基糖苷類抗生素，如丁胺卡那黴素和妥布黴素嗍。這些藥物可以增加運動神經元存活蛋白的翻譯，從而增加運動神經元存活蛋白的穩定性。但此兩種藥物均很難通過血腦屏障進入到中樞神經系統.限制了臨床應用。像Riessland等動物實驗中被證明有提高SMN蛋白的作用。
（3）神經營養因子類藥物：王旭等採用鼠神經生長因子治療SMA患者前後自身對照臨床研究，觀察鼠神經生長因子治療SMA的臨床療效及安全性。8例患兒均完成安全性評估。其中7例患兒完成了所有療效評估。全體受試者均無不良反應發生;臨床症狀有一定程度改善，肌力提高了0.5級：肌電圖及能力低下患者評估量表結果均有好轉趨勢。神經營養因子可以減緩運動神經元的死亡及軸突的退變。在好幾種運動神經元疾病中被報道是很好的治療候選方法。
3、幹細胞移植和基因治療
幹細胞是具有自我複製和多向分化潛能的原始細胞.在一定條件下，它可以分化成多種功能細胞或組織器官。幹細胞治療是把健康的幹細胞移植到患者體內，以達到修復病變細胞或重建功能正常的細胞和組織目的。讓幹細胞分化大量的運動神經元幹細胞。嘗試治療SMA。運動神經元和SMA模型鼠生存期的改善.得出幹細胞對改善SMA疾病表型有積極作用。基因療法也可以通過改變SMN2剪接方式或者控制翻譯過程。從而達到fl-SMN蛋白表達增加的目的。2010年Passini等通過向SMA模型鼠的CNS中注射AAV8-hSMN.結果發現在脊髓處有大量SMN蛋白表達。此外鼠的骨骼肌也變得更加強健，包括肌纖維增多增粗，以及神經肌肉接頭(NMJ)結構也變得更加完善。同時病鼠的生存期延長到50d，比對照組15d有明顯提高。Foust等在2010年也用腺病毒載有SMN載體(scAAV9.SMN)對模碟鼠早期進行靜脈注射治療也得到相同的結果。而scAAV9在非人類SMA模型可以逾越血腦屏障的特點，使得scAAV9應用於臨床又更進了一步。Burghes和McGovecnl26J提到過寡核苷酸鏈(ASO)改變基因剪接方式從而提高SMN蛋白的作用，不但在提高SMN蛋白水平七有作用且能清楚產生的有毒物質。
4、依賴提高fl-SMN蛋白的治療
近來一些以SMA鼠模型為基礎研究表明SMA患者運動神經元的退行性病變進行加重有可能與NMJ的功能缺陷有關網。Bowerman等通過ROCK(肌動蛋白代謝調節因子作用通路下游的作用因子)的抑制劑Y.27632用於SMA鼠模型，發現的確可以延長SMA鼠的生存期，然而通過檢測fl-SMN與smn△7mRNAs的比率發現ROCK抑制劑是延長SMA鼠生存期的直接原因，卻不是由於增加了fl-SMN蛋白。進一步研究表明Y-27632通過抑制ROCK改善了的成熟。另外對肌肉纖維的生長有促進作用。在不提高fl-SMN蛋白的同時去改善肌肉纖維生長是一種延長SMA鼠有效方法，值得臨床大多數神經元已經發生退行性病變，卻來不及用提高fl-SMN蛋白方法患者借鑑的一種新療法。
小結
目前正在研究治療SMA的方法，主要是通過改善殘餘肌肉功能來延緩疾病的進一步發展。通過臨床護理和神經元恢復的方法，很多SMA患者可以獲得正常的生存期，隨著研究的深入。SMA的治療必將具有廣闊的前景。
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