總體來說，如果嚴格按照藥品說明和適應證來用藥，生長激素是一個比較安全的藥物，副作用或不良反應較少。
如果用藥後出現副作用或不良反應，主要和藥物使用劑量有關。在正常人體內，生長激素是身體自然分泌，足夠體格成長的需要。治療生長激素缺乏症時，我們用的是小劑量替代治療，即缺多少補多少，用藥物替代人體正常的生理需要量。這種劑量基本上是安全的。若用於非生長激素缺乏症的治療，如特發性矮小、特納綜合徵等，使用劑量相對大一些，或用藥時間更長，副作用就會顯現出來。
生長激素最常見的副作用是血糖升高。有一些導致體內生長激素過多的疾病，如巨人症、肢端肥大症，就存在糖代謝異常的問題，導致血糖升高。使用生長激素替代治療時，若藥物劑量偏大，也可能造成糖代謝異常，嚴重的可能會出現2型糖尿病。但這存在個體差異，可能和家族史有關。
過去，第二個常見的副作用是面板區域性反應，如區域性瘙癢、紅腫，多見於一些早期藥品。但如今，隨著生長激素製劑的純度越來越高，國內製劑的品質也越來越好。這些區域性反應幾乎不見了。有些孩子注射後，會出現區域性疼痛，主要和心理因素有關，是可以耐受的。
第三個常見的副作用是假性腦瘤。患兒會出現頭痛，注射後顱壓升高等。停藥後，這些症狀就會消失。對於這一情況，應提醒家長定期帶孩子複查，出現不適要及時上醫院。
第四個副作用是關節滑脫。這是非常少見的情況，主要和用藥後孩子生長加速有關。家長比較關心、重視的問題，還包括生長激素會促進細胞增殖分裂，可能誘發腫瘤或復發。但從我院使用的情況和國際上大量統計資料看，腫瘤發生率並不會因使用生長激素，而明顯增高。
此外，有些孩子會因生長加速，出現肢體疼痛，特別是發生在下午。我們稱之為生長痛，屬於正常情況。我們在臨床上還碰到過一些孩子用藥後，發現脊柱有些側彎。我們分析發現，這些孩子在注射生長激素前，本身脊柱就有不太明顯的先天畸形、側彎。但醫生在治療前沒有仔細檢查。隨著身高增加，這個問題凸現出來，家長注意到了，就認為是藥物的副作用。其實兩者沒有關係。
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