生長激素缺乏型矮小：是由於先天性下丘腦垂體構造異常或分泌功能異常，或者腦外傷、腫瘤、放射損傷等原因引起垂體功能降低，使生長激素分泌不足，引起矮小。這類矮小病人，做生長激素激發試驗即能確診。一般在生長激素激發試驗中，數值<5μg/L屬於完全性生長激素缺乏，數值在5-10μg/L之間，屬於部分性生長急速缺乏。治療：對於生長激素缺乏的孩子，因為他們體內本身就缺乏生長激素，所以給他們補充外源性的生長激素是最安全有效的。
特發性矮小：是兒童矮小中最常見的病因之一，患兒除了矮小外，其他完全正常。所以特發性矮小必須在排除了一切引起矮小的病因後，才能作出診斷。
治療：2003年7月美田FDA(食品藥品監督管理局，一個世界性的權威的藥物監管組織)批准了生長激素對特發性矮小(即不明原因的矮小)的長期治療。從他們所做的兩個大型臨床試驗來看，生長激素治療特發性矮小是安全有效的。
宮內發育遲緩兒(IUGR)或小於胎齡兒(SGA)：由於在懷孕期的異常引起胎兒宮內發育遲緩。出生時身高體重就明顯小於正常兒。這種孩子出生後如果營養充足，會比正常嬰兒長得更快，這種現象被稱為“追趕性生長”，大多宮內發育遲緩兒在生後6―12個月內能趕上正常嬰兒，以後各項生長髮育與正常同齡兒相似。但大約有10％―30％的宮內發育遲緩兒沒有出現追趕性生長現象。
治療：在2001年美NFDA(食品藥品監督管理局)批准了生長激素治療IUGR。身材一直矮小的IUGR兒童應在2歲以後即應進行生長激素治療。
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