隨著對分子途徑的瞭解和認識逐漸加深，人們開始尋找新的、有前景的腫瘤治療靶點。目前正在評估針對這些的新藥武器，同時在早期臨床發展階段對這些新型製劑的評價有了很大提高。隨著相關分子證據以成倍速率收集著，在以後十年間靶向癌症的預防和干預相信將有一個突飛猛進的發展。臨床試驗上一些有價值的成果在大範圍的腫瘤型別上對於靶向癌症療法確立了一個靶區。這些包括，受體的小型分子抑制劑和酶結合位點，也有靜脈給予單克隆抗體來阻滯配體和其受體間特殊的相互結合。不過，今年ESMO大會上有一些研究對於未來能改善癌症治療的新藥上初步提出了更長遠的觀點。
在一次前列腺癌討論會上，來自一個概念驗證性研究的資料顯示，一種叫做ODM-201的新型雄激素受體（AR）拮抗劑降低了逐步閹割性前列腺癌患者的前列腺特異性抗原（PSA）的水平。在這次劑量升級的試驗中，87％接受ODM-201 (n=15)的患者的PSA水平在12周時降低了。“這些早期結果非常令人期待，”本研究作者，來自法國猶太城魯西研究所的ChristopheMassard博士說，他補充到“ODM-201可能是激素治療的新選擇，而且它在前列腺癌病人上的效用和安全性看起來非常有前景。”與其他AR拮抗劑不同，沒有臨床資料顯示ODM-201對神經系統影響有最小劑量或者沒有限定，也缺少在比卡魯胺上發現的部分激動活性。Massard指出：“這些結果需要在更多病人數量的治療中被確認。”
在DevelopmentalTherapeutics會議上提出的資料也對非小細胞肺癌（NSCLC）將來的治療提出了深刻見解。來自瓦爾德希布倫大學醫學院的Enriqueta Felip教授提出來自2期試驗的資料顯示HSP90抑制劑―AUY922的活動性，其分佈在ALK陽性或者EGFR突變的晚期NSCLC病患上。HSP90是一種與NSCLC發病機制相關的蛋白伴侶分子，包括ALK和EGFR。57％的NSCLC病患表現出ALK陽性，EGFR變異則在大約10-17％的案例上顯現。在這項研究中，121個之前有過NSCLC治療的病人接受了一週一次的一小時輸液的AUY922(70 mg/m2)，同時按ALK陽性，EGFR變異型，KRAS變異型或是EGFR/KRAS/ALK野生型的分子狀態進行分層。AUY922與一種可接受的安全性方法有關，同時在ALK陽性和EGFR變異型的病人上都顯示了臨床活性，兩組分別有7/22(32％)病人和7/35 (20％)病人部分緩解。需要特別注意的是，Felip教授強調EGFR變異型病人剛接受EGFR受體酪氨酸激酶抑制劑療法後有了改善，其PFS比率的中位數在18周是45％，相比而言，在沒有接受TKI作為他們即刻的前AUY922療法的病患，該中位數是21％。“這些資料支援了在NSCLC上AUY922有更大的發展，”Felip教授評價道，“針對EGFR變異型層面的擴充套件還在前進著，同時也計劃了更多的研究來確認這些有效的訊號。”她補充說。
隨之，來自美國紐黑文耶魯大學醫學院的Scott Gettinger博士，提出了首次在人類上的進行ALK/EGFR抑制劑- AP26113的劑量調查研究，這是在晚期惡性腫瘤病患身上進行得。AP26113是一種新型，合成，口服活性的TKI，被認為抑制ALK陽性和EGFR的變異型活動性的形式，也有TKI抵抗型形式，其包括L1196M(ALK) 和T790M(EGFR)。不過，AP26113不抑制固定型EGFR。這項劑量調查性研究在目前34名登記的病人上前進著，他們中有29個有NSCLC。儘管這些主要是1/2級的，但其最常見的不良反應是噁心，疲勞和腹瀉。最初療效的資料顯示了接受60 mg 劑量的ALK陽性病人包括對克唑替尼固定型和抵抗型上的活動情況，還有接受120 mg 劑量的EGFR變異型病人上的緩解情況。Gettinger博士強調2期進展研究將包括4個病人群體：ALK陽性的NSCLC病人，他們對前ALK靶向治療療法呈現抵抗性；EGFR變異型的NSCLC病人易對EGFR靶向療法產生抗性。
下一個報告由來自美國波士頓哈佛醫學院的Alice Shaw博士提交，他呈現了第一次在人類上進行得LDK378上的1期研究，這是一種新型，強烈的小分子ALK抑制劑，並顯示其可促進ALK陽性的NSCLC異種移植模型上腫瘤的退化。這項研究的主要目的是確定在成人患者上的最大耐受劑量（MTD）和安全性範圍，病人有在ALK存在隱匿型基因的晚期惡性腫瘤，他們要麼在ALK抑制劑療效上有改善，要麼之前沒有治療過。Shaw博士解釋到“每日口服LDK378表現很好的耐受，其MTD為每天750 mg。”她也強調“在克唑替尼療法之後有改善的病人身上可見在400mg或更大劑量上的高水平活動性。
接著來自日本東京Cancer Institute Hospital of JapaneseFoundation for Cancer Research（研究所）胸部腫瘤中心的Makoto Nishio博士，顯示了資料來支援CH5424802作為給ALK陽性的NSCLC病人一種新的治療機會的可能性。Nishio博士解釋2期試驗的部分-1期試驗中顯示了CH5424802，一種口服ALK抑制劑，它能很好被耐受，同時也顯示了在對有ALK陽性的NSCLC之前經過治療的病患上有很好的療效。在2期試驗的部分中，46個有ALK陽性的NSCLC的、且有晚期或轉移性疾病的同時沒有之前ALK抑制劑療法的病患，他們一日兩次接受300 mg的CH5424802，除非疾病有惡化或者有不能姑息的毒性產生才停止。總體而言，3人完全緩解，另外36人部分緩解。此外，40名病患還在接受研究治療。Nishio博士提示使用CH5424802的治療達到良好耐受，同時因與治療相關的不良反應而導致中止的情況只在3名病患上出現。“CH5424802是一種對於NSCLC新的、強效的ALK抑制劑。”Nishio博士總結。
去年，美國FDA批准了ALK酪氨酸激酶抑制劑―克唑替尼，可用於ALK基因移位的晚期NSCLC病人的治療，這是由FDA批准的基因試驗所決定的。這是FDA批准的第一個新的可若干年持續對晚期NSCLC使用的藥物，同時在病人和從業者（醫師）間對這次批准有很大的熱情。隨著這次靶向療法的進展，我們正在進入一個令人興奮的時期，雖然看起來我們只揭開了個體化治療的表面。然而，當我們一直向分子化療法前進時，發現分子間相互作用的試驗將是極其重要的（誰來試驗，試驗哪個，還有何時試驗），特別是對於那些有積極意的但只在小型，特殊病人群體上的試驗。
注：此資訊源于網路收集，如有健康問題請及時咨詢專業醫生。