科室: 神經內科 主治醫師 劉紅

  幹細胞移植治療進行性肌營養不良

  1、什麼叫做進行性肌營養不良?

  進行性肌營養不良症是一種遺傳性進行性肌肉變性疾病,主要表現為肌肉進行性加重的萎縮和無力,近十幾年來,由於電子顯微鏡技術的應用,遺傳基因、生物化學、組織化學、酶學等研究迅速進展,對肌營養不良症的病態研究正在以假性肥大型肌營養不良症(Duchenne)為中心逐漸深入。

  由於遺傳方式的不同大致可分為以下幾類:

  (1):X染色體隱性遺傳的Duchenne型和良性的假性肥大型肌營養不良(Becker);

  (2):常染色體顯性遺傳的:面----肩----肱型;

  (3):常染色體隱性遺傳的肢帶型等等。

  其中肢帶型肌營養不良症男女均可患病,多數在青春期起病,個別較晚,骨盆帶肌的無力萎縮為首發症狀,病情進展緩慢逐步累及肩胛肌帶而出現雙臂上舉困難,而晚期患者可出現肌肉攣縮,不能行動,無智慧障礙,疾病的嚴重程度與進展速度差異較大,一般不影響壽命。

  在各型肌營養不良症中,Duchenne型發病率最高,病情也嚴重,是遺傳性肌萎縮症中最有代表性的疾病。走路時出現典型的鴨步形狀,登高和走路困難是本病的又一特徵。蹲下時病人兩手伏膝或伏欄杆支撐,而蹲下後又不能起立或起立困難。如不正確治療常早年致殘並導致死亡.

  2、進行性肌營養不良的常規治療方法有哪些?

  對於肌營養不良,所有的中、西藥均無長期療效。肌營養不良病人應當參加日常工作和進行力量訓練,防止關節攣縮。眼肌型肌營養不良可以手術治療,脊柱側彎可以手術矯形,對於關節攣縮排行皮下跟腱手術是否能延長病人的行走時間尚不確定。後期應特別注意病人的呼吸功能,通過呼吸鍛鍊和輔助呼吸改善肺活量和呼吸肌的能力。此外應進行高蛋白飲食。 目前應當重點通過計劃生育法阻斷疾病遺傳,產前基因診斷只是一種補救辦法。

  3、幹細胞移植如何治療進行性肌營養不良?

  導致肌肉營養不良症的罪魁禍首是一種名為dystrophin的基因。此基因的缺失和變異都可能導致肌肉營養不良。而幹細胞能夠促進肌肉再生,為肌營養不良的受損肌肉提供其缺乏的肌營養不良蛋白dystrophin,從而達到治療及營養不良的目的。

注:此資訊源于網路收集,如有健康問題請及時咨詢專業醫生。


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