一說起“激素”,別說是不懂醫的家長，就是我們一些醫務人員也談“素”色變，我們常說的“激素”指的是糖皮質激素，包括強的鬆、地塞米松、氫化考的鬆等。另外，還有家長誤認為生長激素是性激素，其實後者僅是這個大家族的另外一個成員。那麼，它們到底有什麼區別呢?其實它們雖然都姓“激素”，是一個家族，差別可大了。它們不僅“住的地方”不一樣，“工作單位”也不同。
生長激素是人體的腦垂體前葉分泌的一種蛋白質激素，由141個氨基酸組成。它是體內最重要的促進生長的激素。兒童身高的增長主要是由長骨的骨幹與骨骺之間的軟骨板中的細胞分裂增殖實現的，而生長激素正是對這種軟骨細胞的分裂增殖具有顯著的促進作用。進入青春發育期時，生長激素在性激素的協同作用下，更進一步引起身高的快速增長。生長激素還具有顯著的促進蛋白質合成的作用，所以對體內各種器官組織的生長也有顯著的促進作用，當兒童患有先天或後天性的疾病，引起生長激素缺乏或分泌不足時，可造成身材矮小，甚至侏儒症，全身各種器官組織的生長也較遲滯。人工合成的基因重組生長激素與人腦垂體產生的生長激素的化學結構完全一樣。適當採用基因重組生長激素作為替代治療，可明顯地促進患兒的身高增長，並改善其全身各器官組織的生長髮育。
生長激素為目前治療垂體性侏儒症的唯一有效藥物，其臨床應用已近50年。最初其來源是取自動物的垂體，但不久就被證實在人體內無活性，20世紀50年代首次從人的垂體中提取生長激素成功並逐漸應用於臨床，其發展大致經歷了5代。隨著時代的變遷，生長激素的開發與應用日趨成熟，1979年第一支基因重組人生長激素問世，80年代初開始應用於臨床，給成千上萬的矮小患兒帶來福音，改變了他(她)們的命運。
糖皮質激素是由腎上腺皮質分泌的一種類固醇激素。在正常生理情況下，它對體內營養物質的代謝和多種器官的功能均有重要的調節作用，是維持生命所必需的激素之一。人體自身分泌的糖皮質激素是皮質醇，人工合成的稱作氫化可的鬆，這類藥物具有很強的抗炎、抗過敏及免疫抑制作用，但是長期大劑量應用，會引起許多副作用，如消化道潰瘍、高血壓、骨質疏鬆、免疫功能低下及向心性肥胖等等。
性激素是由性腺及腎上腺皮質分泌的幾種類固醇激素，睪丸主要分泌睪酮，卵巢主要分泌雌二醇及黃體酮，腎上腺皮質主要分泌脫氫異雄酮。在胎兒期，體內的性激素水平較高，這對胎兒生殖器官的性別分化及發育起著決定性的作用。到了青春期，體內的性激素再度顯著升高，這不僅對生殖器官及性徵的發育、成熟至關重要，而且與生長激素協同，引起身體的生長突增。但是在整個兒童期，生殖器官一直處於幼稚狀態，體內性激素的水平也始終處於極低的水平。此時如果劑量較大或持續時間較長地攝入含有性激素的食物或藥物，就可能引起生殖器官和性徵的提早發育。
由上面所述可以明確，生長激素無論從來源、化學結構，還是從生理、藥理作用上來說，均與臨床常用的糖皮質激素及性激素完全不同，因此恰當地採用生長素來治療兒童身材矮小，是不會產生糖皮質激素或性激素樣的作用和副作用的。
美國食品藥品監督管理局(FDA)分別於1985年、1996年、2001年、2003年批准生長激素應用於生長激素缺乏、先天性卵巢發育不全症、小於胎齡兒(即宮內生長髮育遲緩)及特發性矮小等症的治療，取得了令人鼓舞的效果，目前主要應用基因重組人生長激素，1996年以前國內主要應用國外進口生長激素，其價格高，一般的家庭根本無法承受。90年代末國產基因重組人生長激素問世，其療效、安全性已經得到臨床實踐所證實，而且價格較進口產品便宜的多。
但這並不是說生長激素是治療矮小症的靈丹妙藥，如果孩子已經過了青春發育期，骨骺已經完全閉合，此時的生長潛力已經非常有限，再好的藥物也很難起到增高療效。因此，對於身材矮小治療越早，效果越好。研究表明，孩子年齡越小，骨骺的軟骨層增生及分化越活躍，孩子生長的潛力及空間越大，對治療的反應越敏感，生長效果也就越好。
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