(一)預後分組
1、國際預後評分系統(IPSS)：IPSS基於FAB分型，可評估患者的自然病程。危險度的分級根據以下3個因素確定：原始細胞百分比、血細胞減少的系別數和骨髓的細胞遺傳學特徵。分組如下：低危(Low)0分;中危-l(Int-1)0.5～1.0分;中危-2(Int-2)1.5～2.0分;高危(High)≥2.5分(表5)。目前對MDS的治療多依據IPSS預後分組。
評價：IPSS評分系統將MDS患者分成低危組(低和中危-1)和高危組(中危-2和高危)兩亞組。其優點是以一組之前尚未接受過治療的患者來計算評分，能評估本病的自然病程。不足：它是以FAB診斷分型為基礎，通過對新發原發性MDS患者初期表現總結而來，無法在疾病後期發展過程中各時間點應用。
2、基於WHO分類的預後評分系統(WPSS)：紅細胞輸注依賴及鐵超負荷不僅導致器官損害，也可直接損害造血系統功能，從而可能影響MDS患者的自然病程。因此形成了WPSS，包括WHO分型、IPSS細胞遺傳學分組以及紅細胞輸注依賴。分組如下：極低危組(0分)、低危組(1分)、中危組(2分)、高危組(3～4分)、極高危組(5?6分)。WPSS作為一個時間連續性的評價系統，可用於患者生命中的任何階段對預後進行評估。
(二)治療
MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及併發症、AML轉化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預後的差異很大，治療宜個體化。根據MDS患者的預後積分，同時結合患者年齡、體能狀況、依從性等進行綜合評定，選擇治療方案。低危組MDS患者治療包括成分血輸注、造血因子治療、免疫調節劑、表觀遺傳學藥物治療。
低危組患者一般不推薦化療及造血幹細胞移植，但年輕低危組患者能耐受高強度治療，有望產生更好的效果/風險比和無進展生存及總生存率。高危組MDS患者預後較差，易轉化為AML，需要高強度治療，包括化療和造血幹細胞移植。高強度治療有較高的治療相關併發症和病死率，不適合所有患者。
1、較低危MDS的治療
指按IPSS積分≤1.0的低危/中危-1，以及基於WHO的WPSS積分≤2.0的極低危組、低危組和中危組MDS患者。
(1) 治療原則：
①外周血能夠維持下列水平不需臨床積極治療，只要定期觀察和中藥調理即可。HGB 70-80g/L或以上，PLT 20-30×109/L或以上，中性粒細胞1.0×109/L左右。
②外周血細胞低於上述水平，需要血製品輸注，有粒細胞減少所致的發熱、感染時才需正規治療。
⑵ 支援治療 主要包括成分輸血和抗感染。
血小板輸注：建議存在血小板消耗危險因素者[感染、出血、使用抗生素或抗人胸腺細胞球蛋白(ATG)等]輸注點為PLT 20×109 /L，而病情穩定者輸注點為PLT 10×109 g/L。
中性粒細胞缺乏患者，可給予G-CSF和(或)GM-CSF，以使中性粒細胞>1.0×109/L。不推薦MDS患者常規使用抗生素預防感染治療。
促紅細胞生成治療：EPO是低危MDS、輸血依賴者主要的初始治療，10000U/d ×3個月，也可與G-CSF聯用。即使血液EPO水平增高，乃可試用EPO。加用G-CSF可以增加紅系反應，持續6周。對無反應者，可加量應用EPO，繼續治療6周。對治療有反應者，一旦取得最大療效，逐漸減少C-CSF、EPO劑量，直至用最小的劑量維持原療效。
對計劃異基因造血幹細胞移植的患者應使用照射或去白細胞以及鉅細胞病毒陰性的血製品。
⑶免疫調節治療：常用的免疫調節藥物包括沙利度胺(thalidomide)和來那度胺(1enalidomide)等。
沙利度胺治療患者後血液學改善以紅係為主，療效持久，但中性粒細胞和血小板改善罕見。尚未能證實劑量與反應率間的關係，長期應用耐受性差。
來那度胺對染色體5q-異常者效果很好，但是標準劑量(來那度胺l0 m g/ d，共21 d)骨髓抑制比例較高，因此，不能用於中性粒細胞和血小板減少時。對於複雜染色體異常和伴p53基因突變者，使用來那度胺會導致疾病進展。建議5q-綜合徵患者先使用EPO，無效後換用來那度胺。在使用來那度胺前和使用過程中檢測染色體和p53基因的突變情況。
作用機制：免疫調節(增強細胞毒T細胞的免疫監視功能)和減少腫瘤組織血管生成。主要適用以貧血為主要表現，特別是合併5q-的患者。
用法與主要不良反應：來那度胺 10mg每日一次口服，用3周停1周，或5mg每日一次口服連續服用。主要不良反應：骨髓抑制和深部靜脈血栓形成。沙利度胺 100～200mg,qn;主要不良反應：嗜睡、大便祕和深部靜脈血栓形成。
⑷ 免疫抑制治療 原理：在多數中低危患者中可檢測到TCL和Th1細胞極化，以及單或寡克隆的T細胞Vβ受體，提示存在針對MDS克隆的T細胞免疫反應。若反應強度過烈時，T細胞介導的過度凋亡會累及殘存造血細胞，出現骨髓衰竭。因此，應適度控制過強的T細胞免疫。適用物件: 骨髓活檢增生度<30％， HLA-DR15等位基因陽性，T細胞免疫功能亢進;禁忌症：骨髓原始細胞≥5％;IPSS差的核型異常，合併非血液系統腫瘤。方法：CsA 3-5mg.kg-1.d-1，骨髓抑制嚴重者可用ATG/ALG,後繼用CsA。
⑸表觀遺傳學修飾治療(去甲基化治療)
原理：兩種藥物低劑量時有去甲基化作用，使已經沉默的表觀抑癌基因重新表達，誘導惡性克隆進一步分化和凋亡，並抑制增殖，亦通過誘導惡性克隆細胞對多種免疫相關分子的表達，增加腫瘤細胞的免疫源性，誘導體內免疫細胞對腫瘤的殺傷;高劑量時有細胞毒作用。抑癌基因甲基化頻發於MDS患者。
適應症：低危併發嚴重血細胞減少和(或)輸血依賴患者。
禁忌症：骨髓增生極度低下的MDS患者。
方法：5-阿扎胞苷(Azacitidine，AZA)和5-阿扎-2-脫氧胞苷(Decitabine，地西他濱，DAC)在MDS治療中的具體劑量方案仍在優化中。
DAC：推薦方案為20 mg?m2?d-1靜脈輸注，共3～5 d，4周為1個療程。多數患者在第2個療程結束起效，並且在同一時間點達到最佳效果。通常足量應用地西他濱3～4個療程無效再考慮終止治療。總反應率可達到25％左右。療程增加可提高AZA或地西他濱治療的有效率。
應用注意事項:
①骨髓抑制不可輕視;
②首次獲得治療反應的時間多在前2個療程，開始顯效中位時間為兩個月左右;
③根據治療反應決定治療時間，部分患者需要延期用藥;
④預測指標：去甲基化治療療程長，總體反應比率並不高，國內患者治療費用高，因此尋找可預策療效的有效指標非常重要;目前尚未找到能預測療效的靶基因作為去甲基化指標。
⑹ 異基因造血幹細胞移植 早期無條件對低危患者選擇移植缺乏循證醫學依據。但是對那些經過各種治療乃不能脫離血液製品輸注依賴，可能因骨髓衰竭而死亡的患者，應該果斷選擇異基因造血幹細胞移植。由於這一型別的MDS與向白血病進展的患者具有不同的生物學和臨床特徵，預處理方案應該更接近再生障礙性貧血，而不是急性白血病。低危患者移植失敗的原因主要是移植相關合並症。外周幹細胞移植療效優於骨髓移植。
2、中高危MDS的治療
指按IPSS積分≥1.5的中危-2/高危，以及基於WHO的WPSS積分≥3.0的高危和極高危MDS患者。
⑴支援治療
①輸血
②祛鐵治療 反覆輸血可導致鐵負荷過重，引起肝、心等功能障礙。接受輸血治療，特別是紅細胞輸注依賴的MDS患者的鐵超負荷若未採取治療或治療不當，可導致總生存期縮短。
血清鐵蛋白(SF)測定能間接反映機體鐵負荷，但SF水平波動較大，易受感染、炎症、腫瘤、肝病及酗酒等影響。對於紅細胞輸注依賴患者，應每年監測3～4次SF。接受去鐵治療的患者，應依所選藥物的使用指南進行鐵負荷監測，並定期評價受累器官功能。去鐵治療可以降低SF水平及肝臟和心臟中鐵含量，療效與藥物使用時間、劑量、患者耐受性及同時的輸血量有關。SF降至500μg/L以下且患者不再需要輸血時可終止去鐵治療，若去鐵治療不再是患者的最大收益點時也可終止去鐵治療。常用藥物有去鐵胺、去鐵酮、地拉羅司。
③抗生素治療 預防性應用抗生素不作為常規，但預防性應用抗真菌藥物在類急性髓系白血病誘導治療中起到一定作用。對於中性粒細胞缺乏的中高危MDS患者合併嚴重感染，在應用強有力抗生素的同時可輸注粒細胞。
④造血生長因子 應用EPO聯合G-CSF治療MDS可減少或脫離輸血，並不增加進展為AML的風險。
(2)清除MDS惡性克隆
①去甲基化治療: 目前可用的藥物有 5-阿扎胞苷(Azacitidine，AZA)和5-阿扎-2-脫氧胞苷(Decitabine，地西他濱，DAC)。
AZA：MDS中高危患者應用AZA 75 mg/m2。皮下注射或靜脈輸注共7 d，28 d為1個療程為目前推薦方案。AZA可明顯改善患者生活質量，減少輸血需求，明顯延遲高危MDS患者向AML轉化或死亡的時間。即使患者未達完全緩解，AZA也能改善生存。在毒效能耐受及外周血常規提示病情無進展的前提下，AZA治療6個療程無改善者，換用其他藥物。DAC 20mg/m2/d×5d,每4周為一療程;根據患者情況調整用量。目前尚無AZA和DAC能夠治癒MDS的報道，因其對MDS克隆的累積效應，維持治療相對必要。
②化療：
高危組尤其是原始細胞增高亞型的MDS患者預後相對較差，開始宜行類同於AML的治療，完全緩解率為40％～60％，但是緩解時間短暫。高齡患者常難以耐受。<65歲、核型正常者化療後5年總生存率約27％。
預激方案為小劑量阿糖胞苷(Ara-C)(10 mg/ m2，每12 h1次，×14 d)基礎上加用G-CSF，並聯合阿克拉黴素(ACR)或高三尖杉酯鹼(HHT)或去甲氧柔紅黴素(IDA)。國內多使用預激方案，由於MDS多見於老年人群，機體狀況較差或常伴有諸如慢性肺病、心血管病及糖尿病等不適於強化療的因素，因此小劑量化療為這些患者延長生存期、改善生活質量提供了一種治療選擇。治療MDS的完全緩解率為40％～60％，有效率為60％～70％。年齡對於療效無顯著影響，但年齡>60歲的患者對化療耐受較差。
③造血幹細胞移植(HSCT)：MDS患者接受異體移植，長期無病生存率只有30％~40％,而移植相關死亡率與之相同或甚至更高，倖存者仍然長期面臨著慢性移植物抗屬主病或其它嚴重不良反應的風險。
HSCT前處於CR的患者可通過HSCT改善無病生存率和降低複發率，而未獲得CR的MDS患者預後差，HSCT作為這些患者的搶救性治療，疾病復發或非復發死亡仍然是這些未CR患者治療失敗的主要原因，即使經HSCT治療後達到CR，CR期短，需選用去甲基化治療維持治療，延長總生存和無事件生存期;有研究提示HSCT前應用AZA能降低一年內復發比率且不影響移植療效。高危患者移植失敗的主要原因是復發。
綜上，儘管已有上述MDS治療方法，但目前尚無藥物可治癒該病，隨著分子機制研究的深入，相信有更多更好的靶點治療藥物問世。
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