骨髓增生異常綜合徵是一組起源於造血幹細胞的克隆性疾病,其臨床特徵表現為不明原因的慢性進行性血細胞減少、骨髓造血細胞增多或正常,有發育異常的形態學改變、病程中常易發生致死性感染和出血,轉變為急性白血病的危險性很高。近年來臨床回顧性研究MDS顯示，總體MDS的白血病轉化率為30％左右，多數MDS患者不是死於白血病，就是死於由於血細胞減少所致的感染、出血和輸血相關疾病等。目前MDS除採用非清除性異基因幹細胞移植外尚無特效治療方法,長期以來如何提高MDS的療效、延長生存期、改善生存質量一直是臨床上非常棘手的問題。而中醫治療以及中西醫結合治療本病取得了一定的療效。
骨髓增生異常綜合徵(MDS)在祖國傳統醫學典籍中沒有相應記載，近10多年來中醫對本病的病因病機和治療進行研究。醫家多將其歸屬於中醫的“虛勞”、“急癆”、“血證”、“內傷發熱”、“伏氣溫病”等範疇，認為其病因病機為先天稟賦不足，後天失養，情志失調，飲食不節，致脾腎兩虛，生血之源枯竭，或外感六淫之邪，或因邪毒所傷，入裡化熱，灼傷血絡，耗傷津液，致氣陰兩虛，瘀血內阻，而變症百出。疾病過程中還可見陰陽兩虛、氣不攝血、陽虛血脫及亡陰亡陽之危候。其病變在腎和脾，辨證虛證多見氣血兩虛、脾腎陽虛、肝腎陰虛;實證多見熱毒熾盛、瘀血凝滯等型。
根據WHO對MDS的危險分級，以“精髓虧虛為本，邪毒內蘊相兼，正邪消長為軸”的發病機理，結合其發病特點及臨床分型，對MDS進行分型分期治療，臨床取得一定療效。臨床治療中發現，MDS低危期多見於脾腎虧虛致陰虛損陽，精血不化患者;中危期多見於氣陰虧虛日久致肝腎虧虛，熱毒內伏患者;高危期多見於氣陰虧虛日久致瘀毒內結患者。
低危期：此期多為RA、RCMD、RAS等低危型，包括部分中危-I型MDS患者。染色體檢查多無明顯染色體變化或為良好型染色體，原始細胞<5％。臨床症狀以貧血為主，可伴有不規則發熱，出血症狀較輕，面色萎黃或帶灰黯，倦怠納減，心悸頭暈，腰脊痠軟，兩足痿軟，時有發熱，或手足心熱，苔薄白，舌淡或有齒痕，脈細弱。中醫辨證多屬脾腎兩虛，氣陰虧虛，陰損及陽，精血不化。脾虛則氣血生化乏源，見面色萎黃或帶灰黯，倦怠納減;腎藏精，主骨生髓，精血同源，腎虛則精髓不能化血，無以充養臟腑脈絡，見腰脊痠軟，兩足痿軟;氣虛不能化精，血虧則心失所養，見心悸頭暈;陰血不足，時有發熱，或手足心熱。治以益氣養血，調補脾腎，填精益髓，方用生炙黃芪、黨蔘、熟地、生地、當歸、山萸肉、炒杜仲、懷牛膝、白朮、生白芍、菟絲子、黃精、龜版膠、阿膠、黃芩等。部分患者可出現神疲身倦、少氣懶言、面色s白、畏寒肢冷、納差便溏、腰膝痠軟、或面浮足腫、舌淡胖苔白、脈沉細等脾腎陽虛的症候。臨床可酌用仙靈脾、補骨脂、熟附塊、鹿角片等溫補腎陽之藥。低危期治療希望能通過刺激正常殘存造血幹/祖細胞，從而提高血細胞數量，早日擺脫輸血，提高生活質量。大量臨床藥理證實，健脾補腎中藥有促進骨髓幹細胞和早期細胞增殖分化、自我複製的作用，而中醫中藥通過整體辨證施治可改善造血刺激因子和造血抑制因子的失衡，減少造血祖細胞凋亡，促進早期造血細胞增殖、分化。
中危期：此期大部分為RAEB、中危-II型患者。臨床除見貧血之外，還可見發熱，熱型起伏，甚至高熱不退，伴面板黏膜出血，原始細胞>5％，甚者外周血可見各型幼稚細胞。除氣陰兩虛症狀外，尚可見鼻衄，刷牙時出血等，舌淡紅，苔薄膩，脈弦。臨床辯證屬氣陰不足，熱毒內伏引動肝火。中醫病機多以毒瘀為主，正氣虛弱，氣陰虛損，邪熱內伏，侵入骨髓，久則消耗人體精血，導致機體精虧血少，臟腑虛損;熱毒之邪自骨髓向外蒸發，浸淫諸髒，往往引動肝中伏火，內犯營血，損傷絡脈見出血。此期多為虛實夾雜之證，所謂“邪氣盛則實，精氣奪則虛”，是MDS疾病過程中的重要轉機時期，治擬健脾滋腎、清肝解毒、洩熱止血，藥用太子參、炒白朮、生白芍、大生地、茜草根、丹皮、卷柏、槐花、白茅根、炙甘草、茯苓、陳皮、水牛角、旱蓮草、仙鶴草、藕節炭等。中危期患者常較快向後發展，虛證雖重，單用益氣養陰往往療效欠佳，所以不應遺漏清熱解毒抗癌藥物，多用青黛、蚤休、白花蛇舌草、虎杖等，或加用六神丸、牛黃解毒片等。出血不明顯者，則可加用些活血化瘀藥物，如丹蔘、紅花、三稜、莪術等，臨床使用小劑量並無加重出血之憂。針對此期患者病情藥用重劑以期解毒復髓，而益氣養陰的藥物又能提高機體自身免疫功能，活血化瘀藥具有調節免疫功能的作用，能改善免疫功能紊亂狀態，增加紅系祖細胞對紅細胞生成素的敏感性，使紅細胞增殖分化，辨證施治冀以扶正固本，增強機體自身抗腫瘤活力，殺傷腫瘤細胞，並改善貧血，使疾病得到緩解，轉入低危期。
高危期：此期患者多見於復發及難治性MDS。高危期MDS多有明確白血病的基本表徵，此期患者在不同部位進行骨穿，或短期內再次複查骨穿，往往就符合白血病診斷標準。單純中醫藥施治難以在短期內清除邪毒，緩解病情，故以中西醫結合治療為主，以期延長患者生存期。患者以氣陰虧虛日久致瘀毒內結多見，而化療後氣陰虛損症狀加重，多合併肝火伏熱，故臨床施治以益氣養陰、扶正祛邪為主，兼清肝木之火，藥用太子參、茯苓、白朮、白芍、天冬、生地、黃柏、北沙蔘、麥冬、當歸、枸杞、陳皮、蒲公英、白花蛇舌草、虎杖、生麥芽等加減。病情穩定後可加強健脾滋腎，兼清肝洩熱，藥可改用生黃芪、太子參、炒白朮、制半夏、當歸、炒杜仲、懷牛膝、杞子、白花蛇舌草、陳皮、生炙甘草、虎杖、茜草根、雞血藤、菟絲子、生白芍、補骨脂、蒲公英、炒黃柏等加減。此期患者病情較重，虛損與邪毒並重，預後較差，應用中西醫結合治療，在殺滅惡性克隆恢復正常造血功能的同時，仍不忘調護臟腑、扶養氣血、清除餘邪，以期鞏固療效，獲得長期緩解。
祖國中醫學對MDS並無專門論述，大多認為屬於“虛勞”、“血虛”等範疇。《張氏醫通》曰“人之虛，非氣即血，五臟六腑莫能外焉，而血之源頭在乎腎，氣之源頭在乎脾”，故本病多為脾腎虧虛為主，在脾腎虛損基礎上又產生種種表現，腎虛則精虧，脾虛則氣虛，氣血生化乏源而致血虛。《素問・治真要大論》雲“正氣存內，邪不可幹……邪之所湊，其氣必虛”，在發病過程中又常兼有邪毒乘虛入襲，而邪毒又可灼傷人體津液血絡，使瘀血停滯臟腑經絡，久致髓海瘀阻，新血無以化生，又可加重血虛。故此MDS病機不僅為脾腎虧虛，更是一種虛實夾雜的病理改變。對此治療，若單以補虛扶正，則邪毒不去，新血難生;若妄用活血解毒，易傷正氣。我們根據祖國傳統醫學理論，結合本病病機及臨床經驗，採用中醫辨證論治的原則，在臨床實踐中按MDS危險分級，疾病各期各階段雜證變證的特點，正邪消長的趨勢，將辨證辨病相結合，採用益氣養陰扶正的治療方法，且清熱解毒、活血化瘀不同程度地貫徹在辯證治療的始終。在低危期病人治療中常可大膽使用溫腎填精益髓的血肉有情之品;而在中危期病人診治過程中，解毒復髓當為重中之重，同時兼顧扶正、健脾、益腎、活血、化瘀，辨證施治;對高危期患者，採用扶正抗癌，增強免疫，抑制腫瘤的中藥配合化療誘導等方法，對病人改善症狀，克服骨髓抑制，減少化療藥物對胃腸道及肝腎功能的影響方面有所幫助。
臨床資料觀察結果表明應用中藥治療MDS能夠調節患者機體的免疫功能，促進骨髓病態造血細胞的凋亡、分化，干擾骨髓病態造血，刺激骨髓造血細胞的生長，並誘導其分化、成熟，以恢復骨髓的正常造血功能。在目前疾病診治手段尚不完善的情況下，中醫治療以及中西醫結合治療有其不可替代的地位。大量臨床資料表明應用中藥治療MDS能夠明顯改善患者的臨床症狀及外周血象，臨床療效較為確切，且不良反應較低，但其具體作用機理還有待於我們進一步去探討研究。
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