軟組織肉瘤（STS）是一類起源於軟組織及內臟器官的間質組織惡性腫瘤，來源廣泛、組織學表現各異。由於STS發病率較低及臨床條件的限制，人們對這類腫瘤的認識還不完全。由於軟組織肉瘤常發生全身播散，早期也可見到肺轉移，孤立的肺轉移灶仍主張手術切除，其他都需要進行藥物治療。
對於晚期難治且不適合手術或對常用化療藥物耐藥的軟組織肉瘤患者選擇合適的藥物治療尤其重要。其中，部分軟組織肉瘤如橫紋肌肉瘤及尤文家族腫瘤化療的治療效果顯著。近年來，作用於不同靶點的新藥陸續進入臨床研究，並初步顯示出對軟組織肉瘤有效。其中包括：紫杉醇、脂質體多柔比星、吉西他濱、託泊替康、ET-743（Trabectedin,Yondelis）等。STS診斷結合臨床、病理和影像綜合分析2008年美國STS的發生例數為10390例，歐洲STS的發病率為8000~9000例/年。中國缺乏流行病學統計資料，但估計其發病率與美國和歐洲相似（約2~3/10萬）。據文獻報道，軟組織肉瘤的發病率約佔所有惡性腫瘤的1％。
目前軟組織肉瘤臨床上分為：成人軟組織肉瘤（佔成人惡性腫瘤的1％，包括脂肪肉瘤、滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤、纖維肉瘤、惡性纖維組織細胞瘤、惡性神經鞘瘤等）、尤文家族腫瘤[包括典型的尤文肉瘤和外周原始神經外胚層瘤(p-PNET)，多見於兒童及青少年]、橫紋肌肉瘤（惡性度極高的小圓細胞腫瘤，兒童患者多見）以及其他少見的肉瘤。軟組織肉瘤的發展是一個由區域性期逐漸蔓延至全身的過程，主要表現為軟組織腫脹和(或)深部腫塊。發生於成人及部分兒童患者的肉瘤區域性期持續時間較長。最常見的轉移部位首先是肺,其次為骨、肝臟等器官，區域淋巴結較少累及。
目前軟組織肉瘤診斷的依賴於光鏡下的形態表現，不僅要使用特殊染色、免疫組化及電鏡觀察進行病理診斷，還要結合臨床和影像學（年齡、腫瘤大小、部位、生長方式、影像特點等）綜合判斷來進行正確的診斷。STS治療藥物傳統與進展傳統細胞毒藥物：勢單力薄目前僅有少數幾種藥物對軟組織肉瘤有效，包括蒽環類藥物如多柔比星，表柔比星，吡柔比星等；烷化劑藥物如環磷醯胺、異環磷醯胺、氮烯咪胺等。單藥有效率為14％~30％之間。一線化療的療效以多柔比星和異環磷醯胺最好。蒽環類藥物是最早應用於軟組織肉瘤的單藥。以蒽環類代表藥物多柔比星為主的聯合治療方案如AD（多柔比星+氮烯咪胺）、AIM（多柔比星+異環磷醯胺+美司那）、MAID（多柔比星+異環磷醯胺+氮烯咪胺）等方案可使軟組織肉瘤的有效率達到40％。烷化劑藥物也對STS有確切療效。其中異環磷醯胺是環磷醯胺的異構體，對軟組織肉瘤的療效優於環磷醯胺。異環磷醯胺可引起出血性膀胱炎等不良反應，可通過與2-巰乙基磺酸鈉（美司那）聯合用藥，有效的保護泌尿系統黏膜上皮。異環磷醯胺聯合多柔比星方案目前是軟組織肉瘤化療的一線方案。
然而，藥物安全性、耐藥性等情況的出現限制了此類藥物在晚期復發難治性STS的治療中的使用，臨床上迫切需要研發新型的二線STS治療藥物。新型藥物：肩負重任寄予厚望在臨床和基礎研究的共同發展下，作用於不同靶點的新藥陸續進入臨床研究,並初步顯示出對軟組織肉瘤有效。其中包括：脂質體多柔比星、紫杉醇、ET-743、吉西他濱、託泊替康、伊馬替尼等。
脂質體多柔比星優於多柔比星之處在於該藥物的聚乙二醇外衣可使藥物半衰期明顯延長，降低了全身毒性，易被腫瘤組織吸收，高效低毒。Ⅱ期臨床研究顯示，脂質體多柔比星與多柔比星的有效率相近，但可作為有心臟疾患及老年不能耐受大劑量化療患者的一線選擇。
研究顯示紫杉醇對除頭面部以外的血管肉瘤療效不錯，而對其他軟組織肉瘤則療效欠佳。故臨床上將紫杉醇作為治療部分血管肉瘤的一線藥物。目前吉西他濱對於軟組織肉瘤是否有效還存在爭議，部分研究者認為吉西他濱聯合紫杉醇對部分平滑肌肉瘤有效。託泊替康、伊立替康、盧比替康等均為DNA拓撲異構酶Ⅰ抑制劑，目前多用於治療惡性度較高的兒童軟組織肉瘤，或作為進展期肉瘤或復發後肉瘤化療的輔助用藥。
甲磺酸伊馬替尼是一種分子靶向藥物，對胃腸間質瘤具有很好的治療效果，共識已將該藥作為治療胃腸間質肉瘤的一線藥物。
ET-743是一種從海鞘的生物鹼中提取的新型抗癌藥物，是近20年批准的唯一一種以治療STS的藥物,抗腫瘤作用機制獨特。ET-743通過與DNA小溝區結合，並與DNA修復酶和轉錄因子發生作用，干擾不同的細胞週期，殺滅腫瘤細胞。抗癌活性研究顯示其比目前臨床上廣泛使用的抗癌藥如紫杉醇、喜樹鹼、多柔比星、絲裂黴素、順鉑等藥物活性高，對某些腫瘤細胞株有非常強的抗腫瘤活性，包括STS、卵巢癌以及乳腺癌等。其中STS腫瘤細胞株對ET-743的敏感性非常高（IC50為0.0002~0.3nM），遠大於對多柔比星或紫杉醇的敏感性。
由於ET-743作用機制獨特，將其與其他細胞毒試劑例如順鉑、多柔比星及紫杉醇合用，可觀察到疊加或協同的抗腫瘤作用，歐盟已批准ET-743為治療軟組織肉瘤的有效藥物。Ⅱ期臨床試驗表明，該藥對一線化療無效的晚期軟組織肉瘤治療的6個月PFS率達到39％，且可延長患者生存，中位生存期為13.8個月，1年生存率為61％，這無疑為晚期難治軟組織肉瘤患者尤其是接受異環磷醯胺和多柔比星治療失敗的患者提供了有希望的選擇。STS治療策略合理的治療策略決定預後肉瘤的治療方案需要外科醫生、腫瘤內科醫生、放療科醫生等專家進行協作。因此，建議肉瘤患者就診於綜合實力較強的、且在治療肉瘤方面較有經驗的大型專業醫療機構。
雖然軟組織肉瘤可以通過適當的手術方式切除,但對於伴有高危因素如腫瘤巨大或侵犯較深者，仍存在很高的復發風險，最終導致死亡。對於高危的肉瘤病例，高度推薦輔助性化療。有文獻顯示，高劑量異環磷醯胺(>12~14g/m2)對耐藥的軟組織肉瘤患者有效，但毒性也是需要考慮的一個因素。歐盟已經上市的ET-743由於其較好的活性和生存優勢，可作為晚期STS患者二線治療的選擇。
所有尤文家族腫瘤均需綜合治療方法。通常先給予誘導性化療。包括多柔比星、異環磷醯胺、放線菌素D、依託泊苷±長春新鹼等藥物的化療方案。在誘導化療之後，區域性病變者，進行放療，在此基礎上聯合外科手術治療。
橫紋肌肉瘤的治療也涉及多個學科，最常用的包括手術治療、化療及放療。常規化療包括環磷醯胺、長春新鹼、放線菌素D。有報道說異環磷醯胺和依託泊苷聯合對橫紋肌肉瘤敏感。一線化療獲得緩解的患者行手術切除即可根治腫瘤，同時還可評估化療是否誘導腫瘤達到完全的病理學緩解。一般主張進行病灶廣泛切除術，但對於特殊部位腫瘤如頭頸部的手術方式需進一步考慮。對於手術會導致嚴重損傷的患者如發生於眼眶的橫紋肌肉瘤，首選化療和放療。術後輔助化療：蒽環類和異環磷醯胺為主的化療是標準一部分軟組織肉瘤初始治療後可能會出現區域性或侷限性復發，但真正威脅患者生命的是不能控制的微小轉移或大的全身轉移。因此，全身治療手段的早期應用是否能影響微小轉移，進而改善總生存期和無病生存期，仍是一個值得探討的問題。
輔助化療或新輔助化療對於尤文肉瘤/原始神經外胚層腫瘤（PNET）、橫紋肌肉瘤是合適的標準治療。但對於多數軟組織肉瘤如平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤、高分化惡性纖維組織細胞瘤（MFH），化療獲益則較小。常見早期腫瘤，如Ⅰ期乳腺癌、Ⅱ期結腸癌，輔助化療的獲益相對較小，因此對軟組織肉瘤患者進行化療也需要採取個體化的原則。雖然目前尚缺乏有效藥物阻止轉移性肉瘤的疾病進展，但伊馬替尼治療胃腸間質瘤的成功帶來了新的全身藥物治療的希望。化療最終目的在於提高患者的治癒率。
目前蒽環類和異環磷醯胺為主的化療是軟組織肉瘤標準的術後輔助化療藥物。自多柔比星問世以來，已有超過12項臨床研究針對軟組織肉瘤採取以蒽環類藥物為主的輔助化療，幾項研究顯示，化療可使軟組織肉瘤的10年無病生存率從45％提高到55％，區域性無病生存率從75％提高到81％。重要的是，10年總生存率從50％提高到54％，雖然差異無統計學意義，但有明顯升高趨勢。術前新輔助化療：一線化療常規使用異環磷醯胺和表柔比星術前化療理論上比術後化療更有優勢。首先，術前化療提供了體內化療敏感性的證據。術前化療有效的患者從術後化療中獲益的可能性更大。可以推測術前化療無效的患者從術後化療中獲益將很小或無獲益，而只是承受化療毒性反應。術前化療的第二個優勢在於可在腫瘤診斷明確後儘早對微轉移灶進行治療，或防止術後微轉移灶的進展。術前化療的第三個優勢是化療可縮小腫瘤體積，使術後的放療野縮小，也可使不可完全切除的腫瘤變為可完全切除。對於肢體巨大軟組織肉瘤，化療可減少保肢術後的併發症，甚至能使需要截肢的患者接受保肢術。
近來，蒽環類和異環磷醯胺的聯合方案已用於術前化療。接受異環磷醯胺為主化療的患者有明顯的緩解率，初步結果顯示緩解率可能高於不含異環磷醯胺的歷史對照。總之，STS患者目前能選擇的有效的化療藥物不多，臨床常規使用異環磷醯胺和表柔比星等進行一線化療，對於一線治療失敗或出現耐藥預後不良的晚期STS患者，幾乎沒有好的二線治療藥物可以選擇。ET-743的臨床應用在全球已經治療超過2000例，該藥有較高的腫瘤控制率，為STS患者提供了非常有希望的選擇。
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