患兒A，女，10歲，心功能III級(按紐約心臟協會分級)因口脣發紺收入院。心臟聽診可及2/6級收縮期心臟雜音，胸片示：肺紋理增重，心臟增大，心胸比0.63，心電圖示左心室高壓，多導聯ST-T異常。心臟超聲示左心室擴大(左室收縮期內徑6.5cm)左房擴大(4.2cm)，左室射血分數28％。
患兒B，男，11月，因憋氣、咳嗽入院.查體可及2/6級收縮期心臟雜音，肝腫大(肋下2.5cm)，胸片、心電圖、心臟超聲表現同前一個患兒，但該患兒胸片示心胸比0.71，心臟左室收縮期內徑3.4cm，射血分數為18％，同時伴有肝功能損害(谷丙轉氨酶：2184u/l,穀草轉氨酶：2332u/L)。根據世界衛生組織/國際心臟病學會標準聯合會診斷標準，擴張型心肌病診斷明確。患兒入院後最初給予地高辛、利尿劑、卡託普利、抗凝劑及大劑量丙種球蛋白(2G/KG)治療.經過以上常規治療後，患兒臨床症狀好轉。患兒A出院後3年，左心室內徑無明顯減小，左室射血分數<50％，心功能仍為IICIII級。
經家屬同意，採用臍帶間充質細胞肌肉注射療法。此項臨床試驗已經在美國國立衛生院註冊(註冊網址：clinicaltrials.gov;註冊號：No. NT01219452)。注射後，患兒留觀24小時，未出現注射區域性出血、發熱等相關併發症。第一次注射後1個月再進行第二次注射，注射方法和劑量與第一次相同。進行幹細胞治療後，患兒定期回院複查，患兒臨床症狀明顯改善，心功能提高。
患兒A幹細胞治療後3個月，心功能提高到2級，9個月時心功能1級，生活質量明顯提高。隨訪至1年時，患兒臨床症狀消失，複查心臟超聲示左心室內徑明顯減小，射血分數明顯提高(圖1);胸片示心臟縮小，心胸比正常(圖2)。患兒B在治療後三個月第一次隨訪，臨床症狀改善，肝功能正常，左心室射血分數升高至35％;治療後12個月左心室射血分數升高至59％;治療後16個月左心室射血分數升高至59％，左心室血栓減小到1.0cm;治療後22個月左心室射血分數升高至62％，左心室血栓減小到0.3cm。
診斷
擴張性心肌病以左心室擴張和收縮功能障礙為主要表現，在國內兒童中發病率約為84/100000.臨床表現包括進行性心力衰竭，心律失常，血栓生成，猝死;胸片檢查示心胸比大於0.5，心臟超聲示左心室擴張(左室收縮末期內徑>2.7cm/m2)以及心臟收縮功能障礙(射血分數<50％)1.按上述標準，在排除繼發性心肌病與克山病後，兩位患兒擴張性心肌病診斷明確。
治療
擴張型心肌病以對症治療為主，包括抗心衰藥物、擴血管藥物、β-受體阻滯劑等2。本案例中兩位患兒在單純藥物治療後，臨床症狀有所改善，但心功能始終處於II-III級，左室內徑縮小不明顯，左室射血分數低(第1位患兒<50％,第2位<30％。根據患兒的病史及目前情況，家屬同意進行幹細胞治療。
人類臍帶間充質幹細胞具有多向分化潛能，可分化為骨細胞、心肌細胞、軟骨細胞、脂肪細胞等。與自體骨髓間充質幹細胞不同，臍帶間充質幹細胞來源廣泛、獲取無創傷性，而且可以在體外培養擴增(細胞可在胎牛血清與二甲基亞碸的冷凍液中置於-80℃冰箱中長期儲存)，並且保持低免疫原性和具有免疫下調功能，因此臍帶間充質幹細胞可用於異體細胞移植治療。
培養後的臍帶間充質幹細胞無汙染，無死亡，作為異體移植細胞安全、可靠。幹細胞移植的最理想途徑是操作簡單、創傷性小、機體副反應小且能最大程度發揮幹細胞的作用。結合理論基礎和臨床實踐，根據患者自身情況，我們決定採取四肢肌肉注射間充質幹細胞的方法。注射前需行心電圖、心臟超聲、血常規、血生化、心肌酶及肝炎病毒等檢查。注射後隨訪，患兒心臟射血分數、左室內徑較前改善，患兒病情穩定，未再發生心力衰竭。
臨床前研究發現臍帶間充質幹細胞治療擴張性心肌病的機理包括：
1、抑制心肌炎性反應
2、抑制心肌細胞凋亡
3、刺激血管再生
4、歸巢至病變處，直接修復心肌細胞6 5.HLA-DR陰性，抑制淋巴細胞產生的異體反應。而肌肉注射幹細胞療法可能主要通過旁分泌多種細胞因子來改善心功能。注射幹細胞後，隨著患兒臨床症狀改善，口服藥物逐漸減量。患兒隨訪1年後，心功能、日常活動已達到正常水平。
結論
既往經冠狀動脈或心內膜注射幹細胞療法具有創傷性、注射處可產生疤痕，心律失常，鈣化或小的梗死灶;而靜脈途徑注射，多數細胞滯留於肺臟內8,9;實驗表明注射於動物心臟內的細胞僅少量存在於注射處或者變成新的、跳動的心肌細胞，因此幹細胞促進血管再生或者旁分泌生長因子、細胞因子途徑在臨床治療中顯得更為重要。
根據上述理論，肌肉注射臍帶間充質幹細胞可作為非創傷性幹細胞治療途徑。本案例證實肌肉注射臍帶間充質幹細胞治療兒童擴張性心肌病安全有效，可明顯改善患兒心功能、縮小左心室內徑，提高生活質量。但是幹細胞治療的長期安全性及有效性仍需要更長時間隨訪、評估。
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