再生障礙性貧血（aplastic anemia，AA）簡稱再障，是一種骨髓衰竭性疾病，以全血細胞減少和骨髓增生低下為特徵。臨床上表現為貧血，感染和出血症狀。再生障礙性貧血是由多種病因、多種發病機制引起的一種骨髓造血功能衰竭症。目前認為T淋巴細胞異常活化、功能亢進造成骨髓損傷（凋亡）和衰竭在再障的發病機制中佔主要地位，而免疫抑制治療能有效治療再障也同時反證了這一點。診斷標準：
再生障礙性貧血的診斷標準：全血細胞減少，網織紅細胞百分數<0、01，淋巴細胞比例增高；一般無肝、脾大；骨髓多部位增生減低（<正常50％）或重度減低（<正常25％），造血細胞減少，非造血細胞比例增高，骨髓小粒空虛；④除外引起全血細胞減少的其它疾病。
再障患者若伴有①外周血中性粒細胞（ANC）絕對值<0、5×109/L，②網織紅細胞<15×109/L，③血小板計數<20×109/L，3項中的2項可診斷為重型再障（SAA）；其中ANC<0、2×109/L時診斷為極重型再障（VSAA）。
治療方法：
再生障礙性貧血一旦確診，應明確疾病嚴重程度，儘早治療。目前免疫抑制治療（IST）與同胞供者骨髓移植（BMT）並列為再障標準療法。而由於年齡限制及尋找HLA相合的同胞作為骨髓移植的供者有一定難度，並且隨著IST治療不斷完善，聯合免疫抑制治療治療再障的有效率可高達80％左右，從而使IST成為再生障礙性貧血患者的主要治療措施，並有取代造血幹細胞移植的趨勢。IST主要包括抗淋巴細胞球蛋白/抗胸腺細胞球蛋白（ALG/ATG）、環孢菌素A（CSA）、腎上腺糖皮質激素、大劑量靜脈人血球蛋白等。ATG聯合CSA是其中最主要的治療方法。
1、非重型再障治療策略：對於不依賴紅細胞及血小板輸注的非重型再障患者，應定期監測其外周血象，也可單用促造血（雄激素、造血刺激因子）治療3個月無效加用CSA。如果病情進展為血製品輸注依賴，應立即給予CSA聯合促造血治療或給予強化IST（ATG+CSA），並且在外周血細胞恢復正常後，CSA應緩慢減量，並小劑量維持2-4年，防止疾病復發。
2、SAA的治療策略：SAA的一線治療方案為強化IST（ATG+CSA），適用於年齡≥40歲的SAA或VSAA患者，以及<40歲無合適同胞供體的SAA或VSAA患者。
療效判斷:
再生障礙性貧血患者藥物治療有效首先表現為輸注血製品時間間隔延長；之後複查骨髓穿刺：骨髓造血細胞恢復增長，巨核細胞從無到有、從少到多逐漸恢復正常；最後外周血細胞逐漸恢復正常，經歷“脫血、長髓、長血”過程。
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