肝癌死亡率非常高，大多情況下患者存活期為8個月，1和3年的生存率分別為20%和5%。不少肝癌患者在診斷時就發生了轉移，或者有門脈癌栓，無法完全切除腫瘤，或者，即便是手術切除了腫瘤，但手術後很快就復發或發生了轉移。這就說明肝癌在某種程度上其實是一種全身性的疾病，也說明了全身藥物治療的重要性。
遺憾的是，傳統化療對肝癌的療效有效率很低，幾乎沒有超過20%。尚沒有一種傳統的化療藥物有確鑿的證據表明能延長肝癌病人的生存期。原因之一在於肝癌本身對化療藥物比較不敏感，不像血液系統腫瘤那樣對化療藥物敏感。原因之二是傳統的化療藥物選擇性差，只要是增生快的組織都容易受到化療藥物的損害。因此，很多患者在做完手術、介入、射頻等一連串的有創治療，復發或者疾病再次進展以後，都非常絕望，覺得自己沒救了。但是，事實上，最近幾年肝癌領域還是有不少重大突破的，湧現出了不少新藥：
一、索拉菲尼：唯一已經成功上市的靶向藥
目前為止，索拉非尼仍是不能手術和遠處轉移晚期肝癌患者唯一取得肯定療效的分子靶向治療藥物，已經在歐洲、美國和我國上市。Ⅲ期臨床試驗顯示，索拉非尼對晚期的肝癌能夠延長病人的生存期。其他的分子靶向藥物，如針對癌細胞表皮生長因子受體的埃羅替尼以及針對腫瘤血管形成的血管內皮生長因子VEGF的單克隆抗體已經進入Ⅱ期臨床試驗，初步結果也顯示對肝癌有效。
但是腫瘤細胞的訊號傳導是一個複雜的網路系統,針對單一靶點往往不足以遏制腫瘤，需要聯合不同作用途徑和機制的藥物多靶點治療。比如索拉非尼聯合抗血管形成藥物(貝伐單抗、重組人血管內皮抑素及沙利度胺)或EGFR抑制劑(西妥昔單抗及尼妥珠單抗),或者索拉非尼聯合化學治療藥物(氟尿嘧啶、替加氟、卡培他濱、奧沙利鉑+吉西他濱、奧沙利鉑+卡培他濱等)治療晚期肝癌。但是最佳用法、用量和療程等還需要通過規範的臨床研究明確。
二、PD-1抗體
在這項臨床研究中，75%的患者接受過全身治療或者靶向治療都失敗了。走投無路的患者，選擇參加了PD-1抗體的臨床試驗，接受每兩週一次的nivolumab靜脈治療。
在最後42名可評價肝癌病人中，8名(19%)病人在接受nivolumab治療後獲得緩解(腫瘤縮小30%以上)。其中4名病人取得了12個月的持續緩解。一年的總生存率為62%。病情穩定的病人佔48%，最長的可達17個月。而且，Nivolumab安全性和耐受性良好，即使在HBV和HCV感染的病人中也非常安全。這的確是個非常鼓舞人心的結果。
肝癌患者如果化療失敗，靶向藥物治療失敗，疾病繼續進展，而且自身的經濟情況還不錯，可以考慮PD-1單抗治療。
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