1、兒童擴張性心肌病嚴重危害兒童健康，無特效治療。兒童擴張型心肌病(dilated cardiomyopathy, DCM)是一類原因不明的心肌疾病，國內其發病率約為84/10萬人。DCM的病程呈進行性，預後極差，嚴重危害兒童健康健康，其1年的存活率為60％ ~ 90％，5年的存活率為20％ ~ 80％。DCM主要表現為單側或雙側心腔擴大，心臟收縮期功能減退，病理可見心肌纖維肥大、細胞核固縮、變形或消失、纖維組織增多。
目前，DCM仍無特效治療，基礎藥物包括洋地黃、利尿劑、血管擴張劑、神經內分泌阻滯劑，生長激素、大劑量免疫球蛋白等在內的治療措施雖可改善部分DCM患兒的預後，但仍不能從根本上解決問題。在世界各地所作的心臟移植病例中，DCM病人約佔44％;雖然有研究者認為左室減容術可明顯提高左心室功能，但其住院死亡率仍高達10~20％，其2年生存率僅為60％;幾乎50％的有症狀的兒童心肌病患者需要接受心臟移植或在2年內死亡。因此，創新性探索兒童DCM治療的新方法，對改善兒童DCM的預後具有重要的臨床意義。
2、細胞性心肌成形術為兒童DCM帶來新的治療希望。
Bergmann等通過把碳14整合到心肌細胞DNA中以測定心肌細胞的年齡的方法，發現不少於50％的心肌細胞在一個正常生命週期內出現了碳14的交換，證實人類心肌細胞具有自我更新能力;此為心肌再生療法的提供了強有力的理論基礎。
目前，包括幹細胞移植、生長因子和基因的轉入以及心臟組織基因工程在內的缺血和非缺血性心臟病的心肌再生治療技術已經取得了令人鼓舞的進展，其中基於細胞的心肌再生治療[簡稱細胞性心肌成形術(cellular cardiomyoplasty, CMP)]已經經歷了大量的實驗研究和臨床實驗，取得了令人激動的效果;其移植的種子細胞包括骨骼肌成肌細胞、骨髓細胞、迴圈中血液來源的前體細胞、子宮內膜間充質幹細胞，成人睪丸組織多能幹細胞、間皮幹細胞、脂肪來源的基質幹細胞、胚胎幹細胞，誘導的多能幹細胞和骨髓間充質幹細胞等。
如何選擇移植的種子細胞依賴於原發病的型別;急性心肌梗死者應選擇能夠減少心肌壞死和增加血流量的種子細胞;而心衰者應選擇能夠能夠替代或促進心肌再生，逆轉心肌細胞凋亡機制和活化基質細胞過程的種子細胞。移植的種子細胞通過減少心肌梗死瘢痕的範圍和纖維化程度、改善心肌活性、限制區域性心室的擴張、改善心室的順應性和旁分泌作用等來改善心室功能。資料顯示心功能的改善和移植的種子細胞進入目標組織區域的數量間具有明顯的劑量效應關係。
移植的種子細胞進入目標組織區域的過程稱為細胞歸巢，細胞歸巢的數量決定了細胞移植的效果;而細胞歸巢到有活性的新生血管區域是一個複雜的過程，其依賴於化學激動因子(如基質細胞衍生因子-1)、化學激動因子受體、細胞間的訊號、粘附分子和蛋白酶之間的相互作用。
目前，尚未觀察到心臟本身的心肌細胞和移植的種子細胞間的縫隙連線和電資訊交流;同時，移植種子細胞的死亡也嚴重影響了細胞移植的效果，其原因可能為缺血、細胞凋亡和炎症反應。因此，開發提高細胞存活和分化能力的技術，如組織工程技術、預血管化技術、預適應技術等對提高細胞移植的效果意義重大。
細胞性心肌成形術的適應症或潛在的適應症為心肌梗死、特發性DCM、糖尿病性心肌病、Chagas 病、缺血性二尖瓣反流、心肌緻密化不全、兒童心肌病和外科心室重建相關性疾病。研究發現，非缺血性心肌病較缺血性心肌病更能從細胞性心肌成形術中獲得較大益處。在小動物模型、犬的特發性和阿黴素性DCM模型中，細胞性心肌成形術已經被成功應用，且取得了令人怦然心動的效果，其中針對特發性DCM病人的臨床試驗已經開始。
移植的種子細胞在這些宿主心肌中生存良好，推測其原因可能是非缺血性心肌病的心肌灌注並沒有象缺血性心肌病患者那樣遭到嚴重的破壞。考慮到兒童DCM患者的病因與成人不同，兒童DCM患者更適合作為細胞性心肌成形術的理想適應症，其更能從這種技術中獲得益處。研究表明，間充質幹細胞、胚胎幹細胞和誘導的多能分化幹細胞可作為兒童心肌病患者的種子細胞。
3、臍血間充質幹細胞作為兒童DCM患者細胞性心肌成形術的種子細胞是可行的。
理論上，胚胎幹細胞和誘導的多能分化幹細胞是兒童心肌病患者細胞性心肌成形術的理想種子細胞;但前者的來源有限，且可能存在倫理學問題;而後者在培養過程中需要新增的誘導物質以及培養液本身對種子細胞以及對心肌細胞的作用尚未明確，因此大大限制了其臨床應用，多限於動物實驗研究。間充質幹細胞(Mesenchymal stem cells，MSCs)是一類具有自我更新能力的多能分化幹細胞，分佈在骨髓和成人的許多其他組織中。
MSCs可從骨髓中分離，並可分化為多種細胞，如骨細胞、脂肪細胞、軟骨細胞肌肉細胞和肌腱細胞。因此，骨髓中的MSCs被稱為通用捐獻細胞。近年來，應用骨髓間充質幹細胞移植修復受損心肌成為國內外研究的熱點;眾多研究證實間充質幹細胞移植可以抑制心肌內的炎症反應、抑制心肌細胞的凋亡、刺激心肌內血管新生;在DCM動物模型中有明顯的治療效果，在臨床研究中顯示間充質幹細胞移植早期可明顯改善成人DCM的心室功能。
但骨髓間充質幹細胞的來源有限，獲取途徑具有創傷性;且隨年齡的增長，骨髓中有分化潛能的間充質幹細胞逐漸減少;另外，誘導後的骨髓間充質幹細胞轉化為心肌樣細胞的效率較低。對兒童來說抽取骨髓極不方便，兒童本人和家長接受度不高，同時小兒骨髓的抽取量較少。上述因素極大地限制了骨髓MSCs移植在兒童DCM患者中的推廣應用，而且也嚴重影響了骨髓MSCs的移植效果。
4、外周肌肉注射途徑移植臍血MSCs治療兒童DCM的理論依據。
已經證實通過靜脈系統注射種子細胞，對於心肌再生而言沒有任何作用，因為輸入的大多數細胞停留在肺部、肝臟和脾臟，而並沒有歸巢到心肌組織中。目前，細胞性心肌成形術種子細胞的移植途徑主要有心外膜途徑、心內膜途徑和冠狀動脈內途徑。心外膜途徑主要通過外科手術、胸腔鏡和機器人等技術來實現，其優點為移植區域暴露良好，注射部位精確，且可多點注射;但此種技術患者需要承擔全身麻醉和手術本身帶來的風險，尤其對於兒童DCM患者更是難以實現。
心內膜途徑和冠狀動脈內途徑均為基於心導管的細胞移植技術，具有創傷性小、操作相對簡單和可重複多次注射的優點，但此兩種方法均需要兒童患者接受全身或區域性麻醉以及心導管操作本身帶來的風險，尤其是後者帶來的諸如嚴重心律失常、血管損傷等併發症。同時，心內膜途徑移植種子細胞時，心導管在心室內定位移植區域相對困難，注射時容易造成種子細胞的大量丟失，減弱了移植的效果;而經冠狀動脈內途徑移植種子細胞，理論上種子細胞能否穿過血管基底膜遷移到心肌內尚不明確，同時這種技術具有誘發血管微小栓塞的風險。
另外，此三種途徑均可引起心臟出現新的、有害的疤痕組織和鈣化，從而誘發新的嚴重心律失常，進一步惡化心臟功能。因此，迫切需要開發創傷性小、無需麻醉、操作簡單、可重複植入、安全性高、適合於兒童DCM患者的種子細胞植入方法。
已經證實 MSCs肌肉注射可改善肌營養不良，因此營養不良伴心肌病的患者更適合MSCs肌肉注射;既往的研究證實肌肉注射到骨骼肌的MSCs並沒有遷移到其他組織中。新近，Shabbir等充分利用骨髓MSCs的營養作用，藉助倉鼠擴張型心肌病模型，創新了一種新的非侵入性的幹細胞輸入方法。
即肌肉注射MSCs和MSCs條件培養液，發現在MSCs移植後1個月心臟短軸縮短率增加40％，心肌組織毛細血管和心肌細胞核的密度分別增加30％和80％，心肌細胞凋亡減少60％，心肌纖維化減少50％;心肌細胞再生證據顯示細胞週期標誌(Ki67和磷酸化組蛋白H3)表達2倍增加，心肌細胞直徑平均減少13％;迴圈中的肝細胞生長因子、白血病移植因子、巨噬細胞單克隆刺激因子水平明顯增加。
提示外周肌肉注射途徑植入MSCs可明顯改善心肌功能。Yoo等發現來源於成人骨髓、睪丸組織、臍帶血和臍帶組織MSCs的分泌因子無明顯差別，肝細胞細胞生長因子、轉化生長因子β和環氧化酶-1 (COX-1)和 COX-2的表達無變化。提示臍血來源的MSCs和骨髓來源的MSCs具有相似的營養作用。因此，通過外周肌肉途徑植入臍血MSCs，利用臍血MSCs的營養和旁分泌作用來治療兒童DCM具有廣闊的前景。
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