隨著對罕見病的研究深入,人們多杜氏型肌營養不良(DMD)越來越熟悉,確診年齡越來越小,甚至才出生幾個月就因轉氨酶及肌酸激酶明顯升高,繼而通過基因檢測明確診斷,DMD早期干預治療被提上日程。現代醫學治療DMD,目前多以激素治療為主,但多應用於四五歲以後,對於4歲以內嬰幼兒來講,尚不提倡應用。而中藥湯藥及製劑的應用,在口感上嬰幼兒很難接受,服藥非常困難,所以,嬰幼兒的早期干預治療目前處於無藥可用狀態。
中醫學理論認為遺傳性疾病與先天不足有關,而杜氏型肌營養不良的發病,先天不足,後天失養是發病根本,奇經絡脈虧虛是發病關鍵,絡脈瘀滯甚至絡息成積是此病進行性發展的重要因素,以扶元起痿的中成藥製劑及辨證分型論治本病,能收到良好效果。但是,嬰幼兒身體發育不完善,以及服藥困難等原因,嬰幼兒無法直接應用現有的製劑及激素治療。嬰幼兒體質特殊,為“稚陰稚陽”,又“脾常不足”,所以必須有適合嬰幼兒的治療用藥。根據嬰幼兒體質並結合DMD中醫發病機理,我們研製了早期干預的膏方三首,方一為益元養榮膏方,主要調補先天氣血,扶元起痿;二為滋陰培土膏,主要滋養脾胃陰精,養榮生肌;方三為消積理脾膏,主要健脾消食,益氣增力。
此三首膏方均適用於1-4歲無症狀或症狀輕微嬰幼兒,口感及用藥符合嬰幼兒辨證及體質,但需要醫生辨證使用,另外也適於哺乳期母親應用,不但調節母體,嬰兒通過食用母乳,DMD嬰兒身體亦得到改善。
DMD男孩一般在3-5歲開始出現症狀,但是,目前DMD診斷年齡已經提前到了嬰兒期,所以,早診斷早干預,延緩DMD患兒症狀出現年齡,對延緩DMD患兒的發病年齡及預後有很大幫助。
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