身材矮小在臨床上強調“早發現、早診斷、早治療”，孩子的年齡越小，骨骺的軟骨層增生及分化越活躍，孩子生長的空間及潛力越大，對治療的反應越敏感，藥物促生長效果越好；另一方面，身材矮小的治療費用跟患者的體重成正比，孩子的體重越重用藥劑量就越大，治療費用就越高。
一般情況下，不同原因所致的矮小選擇治療的年齡稍有區別。生長激素缺乏症的患兒一般4-6歲開始治療；特發性矮小，國內推薦5歲時開始rhGH治療；小於胎齡兒，國內建議≥4歲身高仍低於同年齡、同性別正常兒童平均身高-2SD,即可開始治療；特納綜合徵患兒身高位於正常女孩生長曲線的第5百分位數以下時即可開始rhGH治療，可早至2歲時開始。
骨齡決定著人體的生長潛力，骨齡越小留給醫生治療的空間越大，所能獲得的身高增長也就越多，骨齡越大，骨骺閉合則失去了治療的機會。
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