能預測療效的分子標誌物就是表皮生長因子受體(EGFR)基因的突變狀態，其19號和21號外顯子突變情況用於預測EGFR-酪氨酸激酶抑制劑(TKI)療效。一線治療化療的客觀有效率約為40％~50％，若不加選擇地直接應用EGFR-TKI(以下簡稱TKI)一線治療，客觀有效率僅約30％。IPASS研究結果顯示，對於EGFR突變陽性患者，TKI療效優於化療，而對於EGFR野生型患者，TKI的療效還劣於化療DD若患者為EGFR突變陽性，則可以選擇TKI一線治療，若為突變陰性，就應該選擇一線化療。
二、三線治療時檢測EGFR的意義則是尋找優勢人群。由於二、三線化療的有效率僅約10％，而INTEREST研究結果提示，TKI療效與化療相當。目前所知的是，在二、三線治療中，EGFR突變陽性者從TKI治療中獲益的機會大於野生型患者，二、三線治療時行EGFR檢測的目的實際上是為了篩選優勢人群。優勢人群，對臨床醫師選擇TKI“早”治療或“晚”治療具有較大的參考意義。陽性患者越早被篩選出來，越早接受治療，獲益可能也就越大。但應指出，並非說EGFR野生型患者就不能使用TKI，對於這類患者，二線可接受化療，而三線卻無標準治療方法。有研究顯示，與安慰劑相比，野生型患者還是可以從TKI治療中獲益的。
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