腫瘤分子靶向治療常用的治療靶點有：細胞受體、訊號傳導和抗血管生成等。此類藥物主要有兩類，單克隆抗體和小分子化合物，單抗類分子靶向藥物常用的有：曲妥珠單抗 Trastuzumab（ Herceptin） 、Rituximab（Mebthera） 、IMC-C225(cetuximab, Erbitux)和Bevacizumab(Avastin)等；小分子化合物常用的有：Glivec(STI51，Imatinib)、Iressa (ZD1839，Gefitinib)和OSI774（Erlotinib , Tarceva ）等。河南省腫瘤醫院內科陳貝貝
1 單抗類分子靶向藥物
1.1 曲妥珠單抗 Trastuzumab, 赫賽汀 Herceptin
是一種針對HER-2/neu原癌基因產物的人/鼠嵌合單抗，能特異地作用於HER-2受體過度表達的乳腺癌細胞。1998年被美國FDA批准上市，與泰素聯用，可作為HER-2/neu過度表達或不適合採取蒽環類藥物治療的晚期乳腺癌的一線治療方案。單藥可作為泰素、蒽環類藥物及激素治療失敗的晚期乳腺癌的三線治療方案。無論是聯合用藥或是單藥，均取得了明顯療效。有一組臨床試驗表明，Herceptin單藥治療HER-2/neu++或+++的晚期乳腺癌，有效率為24%；在中國進行的Herceptin單藥治療HER-2/neu++或+++的晚期乳腺癌的II期臨床試驗結果顯示：有效率為25.8%；與單純化療比較，Herceptin與阿黴素、環磷醯胺或紫杉醇聯合治療轉移性乳腺癌明顯提高療效。並且生活質量明顯提高，Herceptin 與諾維苯、泰素帝的聯合應用於晚期乳腺癌也取得較好的療效。Herceptin聯合內分泌治療用於HER-2/neu++或+++的晚期乳腺癌的臨床試驗也正在進行之中；有許多臨床試驗報道了採用Herceptin和化療藥包括paclitaxel、Gemcitabine、CBP和DDP等用於治療乳腺癌之外的其他惡性腫瘤，如肺癌、膀胱癌和食道癌等，初步結果均顯示聯合用藥安全可靠，臨床療效尚在觀察之中。Herceptin主要的毒副作用是輸液反應和有一定的心臟毒性，因此，不提倡與蒽環類藥物同時應用。
1.2 利妥西單抗 Rituximab,美羅華 Mebthera
是一種針對CD20的人/鼠嵌合單抗，是近年來治療低度惡性淋巴瘤的最重要進展。對反覆化療後仍復發的低度惡性B細胞淋巴瘤，有研究報道，Rituximab單藥作為一線治療低度惡性B細胞淋巴瘤，有效和穩定者維持治療6個月，6周時評價有效率47％，6個月後評價總有效率為73%，其中37％為CR。無進展緩解期可達34個月，且患者極易耐受。Rituximab與CHOP方案聯用治療低度惡性B細胞淋巴瘤，總有效率達95%，其中CR為55%。PCR顯示，此聯合方案可清除bcl-2陽性細胞；另有研究表明，聯合Rituximab和氟達拉濱，有效率可達93%，其中CR為80%，此方案同伴可清除bcl-2陽性細胞。另有研究聯合Rituximab和IL-2治療濾泡型非何傑金氏淋巴瘤也取得滿意療效，有效率達55%，患者容易耐受。R.Drapkin等人領導的一項多中心臨床Ⅱ期試驗，他們採用Rituximab與Pentostatin(噴司他丁，一種酶抑制藥)聯合應用治療低度惡性B細胞淋巴瘤，結果顯示：有效率(CR+PR)達77%，其中CR22.3%，尚有19.3%患者處於穩定(SD)，且患者容易耐受。另有研究採用Rituximab聯合化療治療B細胞型急性淋巴細胞白血病也正在進行之中。
針對血液系統惡性腫瘤的單抗類靶向治療新藥還有：ibritumomab、trastuzumab、gemtuzumab、alemtuzumab 、Hu1D10、epratuzumab和alemtuzumab等，相應的臨床研究均有進行之中。
1.3 西妥昔單抗 Cetuximab， IMC-C225, 埃位元斯 Erbitux
是目前臨床上最為先進的抗EGFR人/鼠嵌合單克隆抗體，臨床Ⅱ期試驗研究顯示：IMC-C225單藥或聯合化療是治療轉移或復發的頭頸部腫瘤患者的有效方案； Baselga J[14]等採用IMC-C225聯合順鉑/卡鉑治療96例對鉑類治療無效的轉移或復發的頭頸部鱗癌患者，有效率(CR+PR)為14.6%, 39.6%的患者病情穩定(SD)或輕度有效(MR)。E. S. Kim等採用IMC-C225聯合泰素D治療20例化療失敗的晚期非小細胞肺癌患者，有效率(PR)為20% (4例), 30%的患者(6例)病情穩定(SD) ；IMC-C225聯合CPT-11對CPT-11治療失敗的EGFR陽性結直腸癌患者的II期臨床試驗研究顯示：單藥有效率為11%，聯合CPT-11有效率達22%，且患者容易耐受。IMC-C225結合CPT-11+5-Fu+CF治療EGFR陽性的結直腸癌可提高化療療效；Rosenberg AH等採用IMC-C225聯合CPT-11和5-FU、CF治療對鉑類治療表達EGFR的初治結直腸癌患者，有效率達44%，在CPT-11治療失敗的病例中，有效率仍可達22.5%。IMC-C225副作用主要為皮疹。由於IMC-C225為人/鼠嵌合性單抗，儘管其鼠源性通過抗體穩定區的人源化已大大降低，但還是存在可變區的的異源性問題，多次應用仍有人抗鼠抗體的產生從面影響療效。其完全人源化的單抗EMD-72000治療EGFR陽性的實體瘤的臨床試驗研究顯示：有效率達23%，穩定率達27%，患者容易耐受,進一步的研究尚在進行之中。
1.4 阿瓦斯丁 Avastin ，Bevacizumab
Bevacizumab(Avastin)為新型的抗血管內皮生長因子受體的人源化單克隆抗體，有望成為結直腸癌的一線治療方案，目前正在進行治療非小細胞肺癌、結直腸癌和乳腺癌的Ⅲ期臨床試驗研究，治療其他實體瘤的Ⅱ期臨床試驗研究也在進行之中。採用Bevacizumab聯合伊利替康做為晚期結直腸癌的一線治療已取得肯定療效；採用Bevacizumab單藥治療晚期乳腺癌的一項臨床試驗結果顯示：有效率9.3%，穩定率16%，10mg/Kg的劑量，患者容易耐受；Yang JC等進行的一項Bevacizumab單藥治療晚期腎癌的隨機對照研究顯示：Bevacizumab能顯著延長晚期腎癌患者的無進展緩解期；Kabbinavar F等進行的一項Bevacizumab聯合5-FU/LV和單純5-FU/LV治療晚期結直腸癌的隨機對照研究顯示：5mg/Kg Bevacizumab聯合5-FU/LV的療效明顯優於單純5-FU/LV，且患者容易耐受，Bevacizumab聯合化療有望成為結直腸癌的一線治療方案。
2 小分子化合物類分子靶向治療新藥
2.1 伊馬替尼 Imatinib,格列衛 Glivec,STI-571
是一種能抑制酪氨酸激酶第571號訊號轉導的抑制劑，屬小分子化合物，2001年ASCO(美國臨床腫瘤年會)的重要新聞，是針對腫瘤訊號傳導的分子靶向治療的範例。BCR-ABL引起的酪氨酸激酶(TK)是慢性粒細胞性白血病(CML)發病機制中的重要環節，而Glivec能特異地與BCR-ABL基因的ATP位點結合，抑制該酶的活性，阻斷腫瘤細胞訊號傳導，選擇性抑制腫瘤生長，而不影響正常細胞的功能。在臨床I期研究中，300mg~1000mg/日的劑量組，54例既往干擾素治療失敗的CML慢性期患者均獲血液學緩解，有效率達100%，98%達CR，其中53%是細胞遺傳學緩解。隨後的II期臨床研究顯示，在CML的細胞危象期也有59%的有效率，且毒副作用輕微。對Ph陽性的急性淋巴細胞性白血病(ALL)緩解率也高達70%，其中CR55%。鑑於該藥的高效低毒，美國FDA受理申報材料後僅用9周的時間就批准該藥上市。
Glivec還顯示對胃腸道惡性基質細胞瘤(GIST)患者的疾病控制率達80%~90% ；Stroobants S採用正電子激發計算機斷層掃描技術(PET)評價13例Glivec治療GIST的療效達100%，11例CR，2例PR 。另外，除了其抑制酪氨酸激酶受體的作用外，Glivec贍芏雜桑?；12）染色體異位與Tel-PDGFR融合而引起的白血病也有效。對化療和放療高度拮抗的惡性膠質瘤(最常見的腦腫瘤)可能有效，Glivec已經被證明對注入裸鼠腦內的惡性膠質瘤細胞有抑制生長的作用，提示這種藥物可能有治療一些目前不能治癒的疾病的作用。在38屆ASCO會議上，有采用Glivec治療小細胞肺癌的臨床試驗報道，提示患者容易耐受，但具體療效尚待進一步研究。
2.2 吉非替尼 Gefitinib、易瑞沙 Iressa，ZD1839
是一種口服表皮生長因子受體-酪氨酸激酶(EGFR-TK)拮抗劑，屬小分子化合物，2003-5-5被FDA批准單藥用於經含鉑類或泰素帝方案化療失敗的晚期非小細胞肺癌。EGFR高表達的腫瘤細胞侵襲性強、易轉移、療效差，患者預後不好。EGFR的表達與腫瘤細胞的酪氨酸激酶活性有關，EGFR過表達的腫瘤細胞接受細胞生長訊號，啟用細胞內某些基因表達，加速細胞分化，釋放更多的血管生成因子和促轉移因子。抑制EGFR的過度表達可以抑制腫瘤細胞的生長。目前Iressa主要用於治療非小細胞性肺癌(NSCLC)，對乳腺癌、前列腺癌及頭頸部腫瘤等均證實有效。採用單藥Iressa治療142例經含鉑類或泰素帝方案化療失敗的晚期NSCLC的臨床Ⅱ期試驗結果顯示：採用250mg/天劑量組的有效率為(CR+PR )14%(9/66)，採用500mg/天劑量組的有效率為(CR+PR )8% (6/76)，女性和未吸菸者有更好的療效，採用ZD1839聯合化療，對化療沒有益處，因此，不提倡化療與ZD1839聯用；另有研究報道單藥治療化療失敗的晚期NSCLC可取得53%(CR+PR+SD)的疾病控制率；採用ZD1839治療NSCLC和其他實體瘤，還可提高患者的生活質量；ZD1839對放療在治療NSCLC、頭頸部腫瘤及其他實體瘤方面有增敏效應；採用Iressa用於晚期頭頸部鱗癌的臨床Ⅱ期試驗報道結果顯示：有效率(CR+PR)達10.6%，疾病控制率(CR+PR+SD)為53%，中位生存期8.1個月。Iressa用於結直腸癌的治療研究也顯示出一定的療效。Iressa的主要毒副作用為消化道反應和痤瘡樣皮疹，患者均容易耐受。
2.3 OSI-774 ，Tarceva, erlotinib
也是一種表皮生長因子受體-酪氨酸激酶(EGFR-TK)拮抗劑，屬小分子化合物，2002年9月，美國FDA批准其作為標準方案治療無效的晚期NSCLC的二線或三線治療方案。一項OSI-774單藥治療復治的晚期非小細胞肺癌的Ⅱ期臨床試驗研究結果顯示：有效率12.3%，穩定率38.6%；另有一項OSI-774單藥治療細支氣管肺泡癌的Ⅱ期臨床試驗研究結果顯示：有效率26%；OSI-774頭頸部腫瘤和卵巢癌也有效；聯合化療治療胰腺癌的III期臨床試驗研究也在進行之中；多項聯合化療藥物的臨床試驗研究也在進行之中，主要的聯用藥物有泰素D、健擇+順鉑，卡鉑+泰素。在歐洲，進行了OSI-774聯合健擇+順鉑治療非小細胞肺癌的III期臨床試驗研究；在美國，也進行了OSI-774聯合泰素+卡鉑治療非小細胞肺癌的III期臨床試驗研究；聯合化療治療胰腺癌的III期臨床試驗研究也在進行之中；有些臨床試驗研究有了初步的結果：L. Forero等聯合OSI-774、泰素和卡鉑治療9例惡性腫瘤患者，在第一週期的OSI-774治療前3天給予泰素和卡鉑治療，1例非小細胞肺部患者接近CR，1例非小細胞肺部者和1例陰莖癌患者達到MR，病情穩定超過4個月，OSI-774無明顯增加化療的毒副作用。OSI-774用於結直腸癌的治療研究也顯示出一定的療效。
2.4 其他的小分子化合物靶向治療藥物其他的小分子化合物靶向藥物包括：CI-1033，一種不可逆的erb酪氨酸激酶抑制劑； PKI166 和GW572016，均可同時抑制EGFR和Her-2的雙功能酪氨酸激酶抑制劑；SCH66336，一種蛋白激酶C抑制劑；LY317615，一種蛋白激酶Cb抑制劑；TNP-470，一種血管內皮抑素； SU6668, SU11248, PTK787/ZK222584和ZD6474，均為血管內皮生長因子受體抑制劑；SCH66336 (lonafarnib)和R115777，均為法尼醇蛋白轉移酶抑制劑，可特異抑制多藥耐藥蛋白1和蛋白2 ，其中R115777聯合化療藥物伊利替康治療晚期腫瘤的I期臨床試驗已取得肯定療效。
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