腎細胞癌是泌尿系統最常見的惡性腫瘤之一，其發病率佔泌尿系腫瘤的第二位，佔全身惡性腫瘤的2％。統計資料表明，約四分之一的腎細胞癌患者在發現時已發生轉移。目前腎細胞癌的治療仍以根治性手術為主，但術後複發率達20％以上，且放、化療效果不佳。研究顯示，腫瘤分子靶向治療的出現，為解決這一問題提供了可能。
對腎細胞癌的分子生物學最新研究發現，腎透明細胞癌（佔腎細胞癌75％以上）具有極高的VHL基因突變率。該基因突變可引起細胞組織缺氧反應訊號傳導機制異常。由這種機制誘導的基因包括血管內皮生長因子（VEGFR）、血小板源性生長因子（PDGFR）、轉化生長因子α和碳脫水酶IX等，這些為該病的分子靶向治療提供了潛在的新靶點。
索拉非尼具有雙重抗腫瘤效應，一方面，它可以通過抑制RAF/MEK/ERK訊號傳導通路，直接抑制腫瘤生長；另一方面，它又可通過抑制VEGFR和PDGFR而阻斷腫瘤新生血管的形成，間接抑制腫瘤細胞生長。
另一種多靶點藥物Sunitinib的作用靶點包括VEGFR、PDGFR、FLT-3和KIT。該藥治療難治性轉移的腎細胞癌的兩項Ⅱ期試驗證實口服該藥可臨床受益，且毒副作用小。第一項試驗包括了腎細胞癌的所有組織亞型，客觀有效率為40％。第二項試驗對入組者進行了限制，限定為透明細胞癌、曾接受腎切除術的患者，
人們對腎細胞癌的自然發展史和分子遺傳學的瞭解等方面的進展，已使腎細胞癌的治療模式發生了變化。新一代的靶向治療藥物已經顯示了極大的優勢並取得了令人振奮的有效率，索拉非尼等多靶點藥物有望延長晚期腎癌患者的無進展生存時間。
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