問5：為什麼慢性粒細胞白血病診斷後應該儘快用藥？
答：慢粒分為慢性期（早期）、加速期（中期）和急變期（晚期）。
比較幸運的是，大多數患者確診慢粒時多半處於早期，國內外的臨床用藥資料均證實，早期用藥的效果是最好的，可以較好地控制病情。如果進入加速甚至急變期，由於白血病的生物學特性已經發生變化，不僅治療難度加大，用藥也很難取得較好的效果。武漢協和醫院血液內科黎緯明
此外，部分慢性期患者，即使不使用特殊藥物，2-3年內也可能不會出現嚴重不適症狀而自我感覺良好，因此不願服用酪氨酸激酶抑制劑（TKI）等療效較好、但價格相對較高的藥物；或者初期服用了TKI藥物，隨著症狀的好轉又隨意停藥或者減量服用。所有這些行為，都可能導致病情惡化，進入中晚期，此時再用藥就很難取得滿意的效果。
問6：慢性粒細胞白血病可以治癒嗎？
答：這個問題不能簡單地回答能還是不能。
針對同一個體，不同的醫生會根據自己的臨床經驗採用不同的治療方法，不同的治療方法有不同的“治癒”比例，當然也有不同的失敗風險。
針對不同的個體，同樣的治療方法也可能產生不同的治療效果。
我個人認為，如果病人和醫生一起努力，多數慢粒是能夠得到較好控制的，部分可以達到治癒的效果。
比如，骨髓移植是目前公認的、較好地治癒慢粒的手段，慢性期的患者做骨髓移植的治癒率可以達到80%左右。
當然，骨髓移植也需要有一定的先決條件，一方面患者年齡要較輕（50歲以下），另一方面需要有配型相合的供者（最好是兄弟姐妹），同時還需要數十萬經費支援（根據病情，供者相合程度等因素，至少25萬元左右）。
但，不得不說的是，因排斥、感染、出血等移植相關併發症，導致移植仍有近20%的失敗率，而移植失敗意味著患者有失去生命的危險。
再一種目前採用最廣泛的治療方式， 是採用酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療（其一代藥物是伊馬替尼，二代藥物有尼洛替尼、達沙替尼，而國外已有三代藥物上市）。已有臨床資料證實，約50%的用藥數年的患者能夠達到深度緩解的療效，這其中又有少數病人可以實現停藥，達到“臨床治癒”或者說“無治療緩解”的。
但是，其它如干擾素、阿糖胞苷或者羥基脲等等治療方法，對慢性粒細胞白血病基本沒有什麼很好的療效。
問7：診斷慢性粒細胞白血病後，我還可以活多久？
答：自十多年前酪氨酸激酶抑制劑（TKI）問世以來，慢粒的治療效果已取得長足進展。
根據美國最新的臨床權威資料顯示，應用TKI治療的患者（從15歲到85歲的任何一個年齡段），其5年的存活率與普通人群是一樣的，達到90%左右。
也就是說，慢粒患者如果能夠規範地應用TKI治療，90%左右的患者可以長期存活，從而讓慢粒從一個惡性腫瘤性疾病，變成一個類似於高血壓、糖尿病一樣普通的、程序可控的慢性疾病。
但需要強調的是，“好療效”的前提是規範、合理地用藥。首先，需要規範藥物使用劑量，劑量不足、隨意減量等都將影響療效；其次，正確、妥善對待藥物的副作用；臨床經驗豐富的醫生能夠更好地判斷、把握藥物的使用以及副作用的處理。最後,正規及時的監測有助於發現不良效果而及時調整治療方案。
簡單地說，只要保證合理規範地治療和監測，那麼絕大部分患者就可以長期存活。
問8：診斷慢性粒細胞白血病之後，一定要用酪氨酸激酶抑制劑（伊馬替尼、尼洛替尼、達沙替尼等藥物）嗎？
答：如問3所說，Ph染色體易位是導致慢粒發病的根本原因，產生的BCR/ABL融合基因，編碼的蛋白引起增強的酪氨酸激酶活性是慢粒的發病機制。
酪氨酸激酶抑制劑（TKI）作用的分子機制是作為ATP競爭性抑制劑，阻滯酪氨酸激酶（TK）的磷酸化，抑制BCR-ABL表達，從而阻止腫瘤細胞的生長，導致其死亡。
而伊馬替尼作為世界上第一個分子靶向藥物， 能夠準確定位地作用於慢粒細胞，對正常細胞的影響較小，不僅療效較好，而且副作用較小。
問7中說過，目前應用TKI治療的的患者，90%可長期存活；並且因其服用方便，副作用較小，患者一般均可正常工作、生活。因此，國內外目前的慢粒診療醫學權威指南均推薦酪氨酸激酶抑制劑（TKI）作為慢粒治療的首選，療效不佳時再換用其他治療方案。
問9：如果無法承受TKI治療的相關費用，還有其他方法治療慢粒嗎？
答：首先，如問6所述，骨髓移植是一種選擇，且有較高的治癒慢粒的可能性，但因其有一定的先決條件，， 以及相關併發症等原因，目前僅在應用TKI療效不佳時，將移植作為二線治療選擇。
更強的二代藥物尼洛替尼、達沙替尼也已上市。近期在國外上市的多個三代藥物，不久也將進入國內市場。因此，在一種TKI療效不佳或者副作用無法耐受時，會首先考慮換用另一種TKI治療（如將一代藥物伊馬替尼換為二代藥物尼洛替尼或達沙替尼；如果療效仍然不佳，再考慮骨髓移植。
其次，在TKI問世之前，無法進行骨髓移植的患者，一般推薦應用干擾素+小劑量阿糖胞苷的治療。該治療費用較TKI低，有效率大約30%，遠遠比不上TKI的療效，更談不上治癒或停藥。
但是，仍有非常貧困的患者僅能選用廉價的口服藥（如羥基脲）的治療。該治療可降低升高的白細胞，使血常規恢復正常，脾臟縮小，取得一些表面上的療效。但如前問5中提及的，慢粒分為慢性期、加速期和急變期，部分患者即使不使用特殊藥物，慢性期也能維持2-3年，隨後才進入加速急變期。羥基脲僅能降低白細胞，而對疾病的進展沒有任何控制作用。使用該藥物治療帶來的暫時性症狀緩解，易麻痺患者對病情的認識，延誤病情。
值得高興的是，國產TKI藥物已上市，且很多地區TKI（一代、二代）也逐漸進入醫保報銷目錄，這些無疑有助於患者選擇接受TKI治療。
問10：為什麼說酪氨酸激酶抑制劑（伊馬替尼、尼洛替尼、達沙替尼等藥物）是靶向治療藥物？其療效如何？
答：“靶向”的含義是指TKI可以準確定位地作用於慢粒的白血病細胞，而對正常的細胞的影響較小，因此療效較好，而副作用較小。
如問7所述，目前應用TKI治療的的患者，90%可長期存活。並且因其服用方便，副作用較小，患者一般均可正常工作、生活。因此，國內外目前的慢粒診療醫學權威指南均推薦酪氨酸激酶抑制劑（TKI）作為慢粒治療的首選，療效不佳時再換用其他治療方案。
國內外的臨床資料已證實，TKI的二代藥物尼洛替尼、達沙替尼的藥效較一代藥物伊馬替尼可更快取得更深程度的療效，是否能使更多的患者存活、停藥是未來研究的方向。
問11：可以用印度伊馬替尼治療慢性粒細胞白血病嗎？
答：我個人堅決反對患者使用印度藥物治療慢粒。印度藥物的購買渠道不合法，因此也不正規，較多假藥（比如裡面的成分是羥基脲，甚至就是澱粉等），因此很可能會延誤病情。
問12：酪氨酸激酶抑制劑目前有一代藥物伊馬替尼，二代藥物有尼洛替尼和達沙替尼，該如何選用？答：一代藥物伊馬替尼是上市最早，應用時間最長的TKI。大量的臨床資料已證實其較好的療效。，同時國內目前進入醫保報銷目錄的TKI大部分為伊馬替尼，二代藥物僅在極少數省份可以報銷。因此國內仍將伊馬替尼作為慢粒初始治療的首選。
治療過程中，患者應注重和醫生的溝通與合作，在醫生的指導下規範用藥，同時患者要重視並嚴格遵守醫囑進行各種檢查，以便準確地監測病情變化。
如問9所述，二代藥物尼洛替尼、達沙替尼較伊馬替尼可更快取得更深程度的療效，有可能使更多的患者存活、停藥。目前國外的慢粒治療指南也將二代藥物尼洛替尼、達沙替尼和伊馬替尼並列作為治療的首選藥物。因此，如果有指標提示患者伊馬替尼可能療效不佳，且患者經濟狀況較好，可以承受二代藥物的治療費用，或對生活質量要求更高，期待增加自己未來停藥的可能性，可以考慮首選二代藥物。
問13：酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的副作用大嗎？都有哪些副作用？答： TKI是靶向藥物，可以靶向作用於慢粒細胞，因此對正常細胞影響較小，副作用較少較輕，一般都不嚴重。但少部分患者仍會出現嚴重不良反應（特別是用藥初期），因此按醫囑及時進行相關檢查，監測副作用是非常重要的。 TKI的副作用可以分為：A) 血液學不良反應,即白細胞、紅細胞和血小板的下降；B)非血液學不良反應，包括皮疹、水腫、肌肉痙攣和心血管事件等；C)生化異常，包括膽紅素、血糖、脂肪酶、轉氨酶等生化指標異常。
不過，不同的TKI，其副作用類似但發生率不一。
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