視網膜母細胞瘤是兒童期最常見眼內原發惡性腫瘤。發病率約為1:15,000活產兒，中國有超過1000例新發病例。RB臨床表現以白瞳和斜視為主，還可能有假性前房積膿、眶蜂窩織炎、繼發青光眼、球結膜高度水腫等其他異常表現。眼底檢查腫瘤可呈單個或多個病灶，可表現為內生型、外生型、混合型及瀰漫浸潤型四種類型，並可伴有玻璃體內或視網膜下腫瘤種植以及視網膜脫離。
除傳統的眼球摘除術外，視網膜母細胞瘤的現代治療方法還包括全身靜脈化療、外照射放療、區域性鞏膜外敷貼放療、冷凍、鐳射光凝、溫熱鐳射以及區域性注射化療(包括結膜下注射、經眼動脈插管灌注和玻璃體腔內注射化療)等。外照射放療因可能引起第二惡性腫瘤以及面部畸形等併發症已越來越少被採用。
目前全身化療聯合眼區域性治療方法已成為眼內期RB的一線治療。RB的化療又被稱為化學減容術，其目的是首先通過化療使腫瘤體積縮小，然後聯合應用冷凍、鐳射、敷貼放療等其他眼區域性治療方法協同控制腫瘤。最常用的全身化療方案為VEC方案，包括長春新鹼、依託泊苷和卡鉑。六個給藥週期為一個療程。
RB具體治療方法的選擇應根據反映RB病情程度的RB國際分期(ICRB)來確定。ICRB將RB分為ABCDE五期。A期可單獨選用上述任一適用的治療方法，BCD期通常需採用化學減容聯合區域性治療，E期仍常需摘除眼球。無眶內腫瘤侵犯者通常一期植入義眼臺。RB腫瘤經治療後有五種退化表現，O型：腫瘤完全消失，1型：腫瘤完全鈣化，2型：腫瘤完全無鈣化，3型：腫瘤部分鈣化，4型：腫瘤呈扁平萎縮斑痕。退化型別與腫瘤預後無關。
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