造血幹細胞移植的本質是將正常的造血幹細胞植入患者體內，利用造血幹細胞具有不斷自我複製和分化的能力重建患者造血功能。在如火如荼的幹細胞研究中，研究最早、最透徹、應用最成熟的就是造血幹細胞移植。20世紀40年代，科學家就發現骨髓和脾臟中含有重建造血功能的造血幹細胞。
1957年，美國科學家Thomas進行了世界首例造血幹細胞移植手術。兩例晚期急性淋巴細胞白血病患者接受全身放射治療後，輸入同基因供者骨髓，均在數週內重建造血。自此，造血幹細胞移植在全世界範圍內廣泛開展。造血幹細胞好比人體造血器官的“種子”，人體的血細胞（紅細胞、白細胞、血小板）都是由它分化、成熟而來的。造血幹細胞移植可用於治療腫瘤性疾病如：白血病、某些惡性實體瘤以及非腫瘤性疾病如。
再生障礙性貧血、重症免疫缺陷病、急性放射病、地中海貧血等。2008年，僅歐洲就完成4萬餘例造血幹細胞移植病例。Thomas教授也因開創造血幹細胞移植先河而獲得諾貝爾獎，這也是目前惟一一名獲得諾貝爾獎的臨床醫生。
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